全球首个人羊膜上皮干细胞药物注册临床试验正式启动

12月6日，《人羊膜上皮干细胞注射液治疗造血干细胞移植后激素耐药型急性移植物抗宿主病的I期临床研究》启动仪式在北京大学人民医院举行，这标志着全球首个人羊膜上皮干细胞临床试验启动。

本项目依托北京大学人民医院为研究中心，项目主要研究者（PI）由北京大学人民医院血液科主任、北京大学血液病研究所所长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、细胞治疗北京市工程实验室主任、中国工程院院士黄晓军教授担任。

启动会上，黄晓军院士对本项目的临床价值和实施方案作了简要介绍。对于白血病患者而言，中国首个造血干细胞移植模式——“北京方案”实现了“人人都有供者”，极大程度上解决了造血干细胞移植供者来源缺乏的问题。

但随着患者对移植后生活质量要求的提高，如何降低移植并发症发病率、提高患者生存率逐渐成为业内重点关注的问题，而急性移植物抗宿主病则是影响患者生活质量或者远期生存的关键因素。急性移植物抗宿主病是患者体内重建的供者来源的免疫细胞攻击受者脏器造成的组织损伤，是异体造血干细胞移植后最常见的严重并发症，严重影响患者生存、生活质量，甚至导致患者死亡。

因此，预防和治疗GVHD意义重大，目前临床以糖皮质激素作为急性移植物抗宿主病的标准一线治疗药物，但40%～50%的患者会发展为激素耐药型（SR-aGVHD），SR-aGVHD缺乏有效治疗手段，6个月生存率仅约50%。目前针对SR-aGVHD的药物治疗效果有限，广大患者对新治疗手段的需求十分迫切。

大量前期研究表明，人羊膜上皮干细胞具有免疫调节作用，可调控CD4+ T细胞的极化，抑制血管内皮激活介导的炎症细胞浸润，在急性移植物抗宿主病治疗方面蕴含着巨大的潜力。

2022年2月，I类新药临床试验“人羊膜上皮干细胞注射液治疗造血干细胞移植后激素耐药型急性移植物抗宿主病（Acute Graft Versus-host Disease, aGVHD）”申请获国家药品监督管理局药品评审中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2101456）。国际检索数据显示，这是国内乃至全球首个获注册临床试验许可的人羊膜上皮干细胞产品。

本次研究是一项开放、单臂、单中心、“3+3”设计的剂量递增试验，旨在评价hAESCs注射液治疗造血干细胞移植后Ⅲ～Ⅳ度难治性aGVHD受试者的安全性、耐受性，以及初步的有效性。

赛傲生物首席科学家何志颖教授表示，本项目正式启动后将严格按照GCP要求正式开始招募受试者入组，赛傲生物公司将与黄晓军院士团队通力合作，确保本项目顺利推进完成，为下一阶段的研究打下坚实的基础。（经济日报记者 吴佳佳）

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