干细胞：它们是什么以及它们的作用？

干细胞为新的医学治疗提供了广阔的前景。了解干细胞类型、当前和可能的用途，以及研究和实践的状态。

您在新闻中听说过干细胞，也许您想知道它们是否可以帮助您或您所爱的患有严重疾病的人。您可能想知道干细胞是什么，它们如何用于治疗疾病和损伤，以及为什么它们成为如此激烈争论的主题。

以下是有关干细胞的常见问题解答。

干细胞是身体的原材料——所有其他具有特殊功能的细胞都是从这些细胞中产生的。在身体或实验室的适当条件下，干细胞分裂形成更多的细胞，称为子细胞。

这些子细胞成为新的干细胞或具有更特定功能的特化细胞（分化），例如血细胞、脑细胞、心肌细胞或骨细胞。体内没有其他细胞具有产生新细胞类型的天然能力。

研究人员希望干细胞研究可以帮助：

增加对疾病如何发生的了解。

通过观察干细胞成熟为骨骼、心肌、神经和其他器官和组织中的细胞，研究人员可以更好地了解疾病和病症是如何发展的。

生成健康细胞以替换受疾病影响的细胞（再生医学）。干细胞可以被引导成为特定的细胞，可用于人体再生和修复受损或受疾病影响的组织。可能受益于干细胞疗法的人包括患有脊髓损伤、1 型糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病、心脏病、中风、烧伤、癌症和骨关节炎的人。干细胞可能具有生长成为新组织用于移植和再生医学的潜力。研究人员继续推进对干细胞及其在移植和再生医学中的应用的认识。

测试新药的安全性和有效性。在对人体使用研究药物之前，研究人员可以使用某些类型的干细胞来测试药物的安全性和质量。这种类型的测试很可能首先对心脏毒性测试的药物开发产生直接影响。新的研究领域包括使用已被编程为组织特异性细胞的人类干细胞来测试新药的有效性。为了准确地测试新药，必须对细胞进行编程以获取药物靶向细胞类型的特性。将细胞编程为特定细胞的技术正在研究中。例如，可以生成神经细胞来测试一种治疗神经疾病的新药。测试可以显示新药是否对细胞有任何影响以及细胞是否受到伤害。

干细胞有多种来源：

胚胎干细胞。这些干细胞来自3至5天大的胚胎。在这个阶段，胚胎被称为囊胚，大约有150个细胞。这些是多能 (ploo-RIP-uh-tunt) 干细胞，这意味着它们可以分裂成更多的干细胞或可以成为体内任何类型的细胞。这种多功能性允许胚胎干细胞用于再生或修复患病的组织和器官。

成体干细胞。这些干细胞数量很少，存在于大多数成人组织中，例如骨髓或脂肪。与胚胎干细胞相比，成体干细胞产生身体各种细胞的能力更为有限。直到最近，研究人员还认为成体干细胞只能产生相似类型的细胞。例如，研究人员认为存在于骨髓中的干细胞只能产生血细胞。然而，新出现的证据表明，成体干细胞可能能够产生各种类型的细胞。例如，骨髓干细胞可能能够产生骨骼或心肌细胞。这项研究导致了早期临床试验，以测试人们的实用性和安全性。例如，成人干细胞目前正在神经系统疾病或心脏病患者身上进行测试。

成体细胞被改变为具有胚胎干细胞的特性。科学家们已经成功地利用基因重编程将普通成体细胞转化为干细胞。通过改变成体细胞中的基因，研究人员可以对细胞进行重新编程，使其发挥与胚胎干细胞相似的作用。这种新技术可能允许使用重新编程的细胞代替胚胎干细胞，并防止免疫系统对新干细胞的排斥。然而，科学家们还不知道使用改变的成体细胞是否会对人类造成不利影响。研究人员已经能够获取常规的结缔组织细胞并将它们重新编程为功能性心脏细胞。在研究中，注射新心脏细胞的心力衰竭动物的心脏功能和存活时间得到改善。

围产期干细胞。研究人员在羊水和脐带血中发现了干细胞。这些干细胞具有转变为特化细胞的能力。羊水充满了包围并保护子宫内发育中胎儿的囊。研究人员已经从孕妇抽取的用于检测或治疗的羊水样本中鉴定出干细胞——这一过程称为羊膜穿刺术。

胚胎干细胞是从早期胚胎中获得的——在体外受精诊所，卵子与精子受精时形成的一组细胞。由于人类胚胎干细胞是从人类胚胎中提取的，因此人们提出了一些关于胚胎干细胞研究伦理的问题。

美国国立卫生研究院于2009年制定了人类干细胞研究指南。该指南定义了胚胎干细胞及其在研究中的应用方式，并包括对捐赠胚胎干细胞的建议。此外，指南指出，只有当不再需要胚胎时，才能使用通过体外受精产生的胚胎中的胚胎干细胞。

用于胚胎干细胞研究的胚胎来自在体外受精诊所受精但从未植入女性子宫的卵子。干细胞是在捐赠者知情同意的情况下捐赠的。干细胞可以在实验室的试管或培养皿中的特殊溶液中存活和生长。

尽管成体干细胞的研究前景广阔，但成体干细胞可能不像胚胎干细胞那样用途广泛且持久。成体干细胞可能无法被操纵以产生所有细胞类型，这限制了成体干细胞用于治疗疾病的方式。

由于毒素等环境危害或细胞在复制过程中获得的错误，成体干细胞也更有可能包含异常。然而，研究人员发现成体干细胞比最初想象的更具适应性。

干细胞系是一组细胞，它们全部来自单个原始干细胞并在实验室中生长。干细胞系中的细胞不断生长，但不会分化成特化细胞。理想情况下，它们没有遗传缺陷并继续产生更多的干细胞。细胞簇可以从干细胞系中取出并冷冻储存或与其他研究人员共享。

干细胞疗法，也称为再生医学，使用干细胞或其衍生物促进患病、功能失调或受伤组织的修复反应。这是器官移植的下一章，使用细胞代替供应有限的供体器官。

研究人员在实验室培养干细胞。这些干细胞被操纵以专门化为特定类型的细胞，例如心肌细胞、血细胞或神经细胞。然后可以将特化细胞植入人体。例如，如果此人患有心脏病，则可以将细胞注射到心肌中。然后，健康的移植心肌细胞可能有助于修复受伤的心肌。研究人员已经表明，引导成类心脏细胞的成人骨髓细胞可以修复人的心脏组织，并且正在进行更多研究。

目前。医生进行了干细胞移植，也称为骨髓移植。在干细胞移植中，干细胞替代因化疗或疾病而受损的细胞，或作为供体免疫系统对抗某些类型癌症和血液相关疾病（如白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤和多发性骨髓瘤）的一种方式。这些移植使用成体干细胞或脐带血。

研究人员正在测试成人干细胞治疗其他疾病的能力，包括一些退行性疾病，如心力衰竭。为了使胚胎干细胞发挥作用，研究人员必须确定干细胞会分化成所需的特定细胞类型。研究人员还发现了指导干细胞成为特定类型细胞的方法，例如指导胚胎干细胞成为心脏细胞。这方面的研究正在进行中。

胚胎干细胞也可以不规则地生长或自发地专注于不同的细胞类型。研究人员正在研究如何控制胚胎干细胞的生长和分化。

胚胎干细胞也可能引发免疫反应，在这种反应中，接受者的身体会像外来入侵者一样攻击干细胞，或者干细胞可能根本无法按预期发挥作用，后果不明。研究人员继续研究如何避免这些可能的并发症。

治疗性克隆，也称为体细胞核移植，是一种创建独立于受精卵的多功能干细胞的技术。在这种技术中，细胞核是从未受精卵中去除的。这个细胞核含有遗传物质。细胞核也从供体细胞中取出。然后将这个供体细胞核注射到卵子中，取代被移除的细胞核，这一过程称为核移植。卵被允许分裂并很快形成囊胚。这个过程产生了一系列与捐赠者的细胞在遗传上相同的干细胞——本质上是一个克隆。

一些研究人员认为，来自治疗性克隆的干细胞可能比来自受精卵的干细胞更有益，因为克隆细胞一旦移植回供体体内就不太可能被排斥，并且可以让研究人员确切地了解疾病是如何发展的。

尽管在许多其他物种中取得了成功，但研究人员未能成功地对人类进行治疗性克隆。然而，在最近的研究中，研究人员通过修改治疗性克隆过程创造了人类多能干细胞。研究人员继续研究人类治疗性克隆的潜力。