业务发展
合作协议：Grünenthal和伦敦国王学院
Grünenthal（德国；www.grunenthal.com/en）和伦敦国王学院（英国；www.kcl.ac.uk）宣布开展为期24 个月的合作，开发基于人类诱导多能性的微流体培养 (MFC) 模型干 细胞（iPSC）并专为疼痛研究而定制。此次合作旨在满足疼痛研究中对更好的转化模型的巨大需求。由于分子、细胞的，以及跨物种疼痛的遗传机制。
合作协议：LyGenesis 和 Imagine Pharma
LyGenesis（美国宾夕法尼亚州；www.lygenesis.com），一家开发同种异体的临床阶段公司细胞 疗法为了满足大量未满足的需求，Imagine Pharma（美国宾夕法尼亚州；https://imaginepharma.com）是一家为糖尿病研究界提供研究级人类离体胰岛、组织处理和相关服务的提供商，双方已达成一项联合研究合作，以发展小说细胞 疗法适用于1型糖尿病患者。该研究合作将利用Imagine Pharma的1型糖尿病激活胰岛祖细胞细胞(T1D AIPC) 和 LyGenesis 的同种异体细胞 治疗开发平台疗法对于1型糖尿病。
许可协议：ImaginAb和 LeucidBio
ImaginAb（美国加利福尼亚州；https://imaginab.com），一家开发显像剂和放射性药物的全球生物技术公司疗法，宣布与 Leucid Bio（英国； www.leucid.com ）执行一项新的非独家许可和供应协议，Leucid Bio 是一家生物技术公司，致力于采用差异化方法开发下一代嵌合抗原受体 T-细胞（大车）疗法使用公司专有的横向CAR平台。
根据协议条款，ImaginAb将向Leucid许可并向 Leucid 提供 ImaginAb 的研究性 CD8 免疫PET示踪剂 89Zr crefmirlimab berdoxam 的临床剂量，用于实体瘤的篮子研究，其中 LEU011 靶向 NKG2DL（自体 CAR T-）细胞。示踪剂 89Zr 是锆的放射性同位素，半衰期为 78.41 小时。
许可协议：Precigen & Alaunos
Precigen（美国医学博士；https://precigen.com），一家专注于创新基因和药物开发的生物制药公司细胞 疗法，宣布修订与Alaunos Therapeutics （美国德克萨斯州；https://alaunos.com）的独家许可协议。通过此次修订，Precigen拥有独特的能力，可以利用经过临床验证的 UltraCAR-T 平台，不受阻碍地开发和商业化两个经过验证的CAR-T靶点CD19和B-细胞成熟抗原（BCMA）。这些目标增强了Precigen的 UltraCAR-T库方法，该方法旨在转变个性化细胞治疗通过开发和验证非病毒质粒库来靶向各种血液学和实体瘤相关抗原，为癌症患者提供前景。凭借 UltraCAR-T的设计和制造优势，再加上UltraPorator®系统的功能，Precigen致力于帮助癌症中心通过隔夜制造为癌症患者提供个性化、自体CAR-T治疗。作为修正案的一部分，双方之间的所有里程碑付款和特许权使用费均已取消。
许可协议：Theralink 和范德比尔特
Theralink Technologies（美国科罗拉多州；https://theralink.com）是一家精准肿瘤学公司，已获得范德比尔特大学一项与预测患者对癌症免疫疗法反应的方法相关的美国专利的独家许可（美国专利 10,969,392）。该专利涵盖了蛋白质标记MHC-II以及在肿瘤中表达的其他16种重要蛋白质标记的使用细胞和周围免疫细胞其中免疫疗法可以根据这些标记物的蛋白质表达模式针对任何癌症患者进行个性化和定制。
合作协议：Aspect 和诺和诺德
Aspect Biosystems（加拿大不列颠哥伦比亚省；https://aspectbiosystems.com）和诺和诺德（丹麦；www.novonordisk.com）宣布达成合作、开发和许可协议，开发旨在替代、修复或补充的生物打印组织疗法体内的生物功能，旨在为糖尿病和肥胖症提供一类真正改善疾病的新型治疗方法。
此次合作将利用Aspect的专有生物打印技术和诺和诺德的专业知识和技术干 细胞分化和细胞治疗开发和制造。
根据协议条款，诺和诺德将获得全球独家许可，使用 Aspect 的生物打印技术开发多达四种治疗糖尿病和/或肥胖症的产品。Aspect将收到7500万美元的首期付款，包括预付款、研究经费和可转换票据形式的投资。Aspect还有资格获得最多6.5亿美元的未来开发、监管、商业和销售里程碑付款以及未来产品销售的分级特许权使用费。
合作协议：Gingko Bioworks 和 WAF
威斯康星州校友研究基金会（WARF；美国威斯康星州；www.warf.org）和 Ginkgo Bioworks（美国马萨诸塞州；www.ginkgobioworks.com），正在构建领先的平台细胞编程和生物安全公司宣布建立合作伙伴关系，利用Ginkgo专有的高通量组合CAR发现和筛选平台，旨在发现下一代GD2CAR T-细胞疗法具有改善的持久性、增殖性、适应性等功能特性，以提高实体瘤治疗的疗效。
GD2是一种二唾液酸神经节苷脂，在神经外胚层来源的肿瘤（包括人神经母细胞瘤和黑色素瘤）上表达，在正常组织（主要是人的小脑和周围神经）上表达高度受限。
CAR-T-细胞疗法显示出治疗癌症的巨大前景。然而，迄今为止，它们的使用很大程度上仅限于针对血癌，因为它们未能在治疗实体瘤方面表现出一致的功效，实体瘤约占成人癌症的90%。应用CAR-T时面临的部分挑战 -细胞 疗法实体瘤是T-细胞疲惫，是实体瘤免疫抑制环境中过度抗原刺激引起的一种功能障碍状态。WARF和Ginkgo 希望通过利用 Ginkgo 的高通量组合 CAR 发现平台来解决这一挑战。
根据此次合作，Ginkgo 将使用其混合 CAR 筛选平台来设计和表征新型细胞内信号传导域，以防止 T-耗尽细胞在 GD2 实体瘤背景下。任何新颖的设计都将在高通量体外筛选和体内小鼠模型中得到验证。此外，Ginkgo 和 WARF 计划合作开发一个汇集的体内筛选平台，以进一步推进新型 CAR 的发现。
合作协议：eGenesis 和 Karius
Karius ®（美国加利福尼亚州；https://kariusdx.com）是一家针对传染病的液体活检诊断公司，而 eGenesis（美国马萨诸塞州；https: //egenesisbio.com）是一家开发人类相容性器官和药物的生物技术公司。细胞为了治疗器官衰竭，两家公司宣布建立合作伙伴关系，两家公司将开发用于异种移植的传染病诊断方法，最初从猪到灵长类动物，最终到人类。通过此次合作，Karius将利用其平台来支持猪器官捐献者中可能出现的病原体的检测和定量。
Karius 的微生物检测扩展平台细胞-游离DNA将为猪器官供体和受体、移植前和移植后潜在感染的监测和诊断提供支持。Karius 和 eGenesis 将合作开发这个扩展平台，并计划在 2024 年初完成这项工作。
研究协议：CiRA 和 Astellas
iPS 中心细胞研究与应用，京都大学（日本；www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/）和安斯泰来制药（日本；www.astellas.com/en）签订了第二阶段联合研究协议，以进一步推进促进差异化利用细胞和源自人类 iPSC 的组织，并创造创新的医疗解决方案。
第一阶段（2017年7月至2023年3月），双方就iPSC的药物发现应用进行了全面的联合研究。第二阶段，双方将继往开来，将数字技术融入到差异化的技术平台中。细胞和源自iPSC的组织，以进一步加速药物发现并开发技术以覆盖更广泛的医疗应用。
战略协议：OBiO & CHINAGENE
OBiO Technology（中国；www.obio-tech.com）宣布与CHINAGENE Tech（中国；www.chinagene.cc）签署商业制造合作战略协议。根据协议，OBiO将向CHINAGENE为其基因提供整体合同开发和制造服务治疗产品，包括用于临床试验的大规模cGMP制造服务、工艺表征和验证服务、产品配方和灌装服务以及商业制造。此外，OBiO与CHINAGENE将继续扩大全球学术交流合作，推动基因创新治疗。
成就
生物线Rx
BioLineRx（以色列；www.biolinerx.com）是一家专注于肿瘤学的预商业阶段生物制药公司，宣布公布该公司 GENESIS3期临床试验的数据。国际GENESIS试验评估了该公司的主要研究候选药物莫替沙福肽加粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 与安慰剂加G-CSF动员造血功能的安全性和有效性干细胞自体移植前患有多发性骨髓瘤的患者干细胞移植。
该研究的主要目的是证明，与安慰剂加 G-CSF 相比，一剂莫替沙福肽加 G-CSF 可使更多患者动员 ≥600 万个 CD34 + 细胞每公斤体重，最多两次血浆分离术。该研究的第二个目标是证明一剂莫替沙福肽联合 G-CSF 动员 ≥600 万个 CD34+的能力优于安慰剂联合 G-CSF。 细胞仅在一次血浆分离术中每公斤体重。临床试验发现所有主要和次要终点均达到p<0.0001的统计显着性。
CTRL疗法
CTRL Therapeutics（美国伊利诺伊州；www.ctrl-therapeutics.com）已启动1000万美元种子融资，以推进下一代细胞治疗通过从血液中提取循环肿瘤反应性淋巴细胞（cTRL）来治疗实体瘤的平台。它建立在肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的优势之上疗法同时通过改善免疫表型、质量和一致性来提供更大的功效治疗性的 细胞收获。这种方法可以通过避免侵入性和昂贵的手术来实现更广泛的患者接触，同时提供卓越的成本效益和简化的制造。
生命网健康
全人类研究解决方案的领导者LifeNet Health LifeSciences（美国弗吉尼亚州；https://lnhlifesciences.org/ ）推出了 TruVivo，这是一种开创性的全人类细胞基于肝脏系统，支持重要药物和化合物的开发和发现。TruVivo 是十多年来最大的共培养进步，提供稳定、可靠的结果 – 孔与孔、实验与实验以及用户与用户。
与其他模型不同，它依赖于细胞TruVivo 来自动物源，由原代人肝细胞以及内皮细胞和基质细胞组成细胞，全部来自捐赠的人体组织。LifeNet Health 对所有患者进行预筛查细胞作为严格的资格认证流程的一部分。在这个独特的平台上，细胞以优化的比例组合，使它们能够形成模仿人类肝脏微结构的天然组织样结构。这创造了稳定的表型，包括功能性胆管网络、关键生物标志物的合成以及第一阶段和第二阶段代谢途径。
奥比奥
欧比奥科技（中国；www.obio-tech.com），一家基因和细胞 治疗CDMO推出了一个新的GMP生产基地，名为OBiOIntelli-M。新基地位于上海自贸试验区临港新片区，拥有29条生产线，占地8万平方米，是国内最大的基因超级工厂之一。
合成器
基因组工程解决方案提供商Synthego（美国加利福尼亚州；www.synthego.com ）推出了 Express Knockout细胞Pools 是一种新产品，通过为研究人员提供更有效、更可靠的基因敲除方法，彻底改变了 CRISPR 介导的基因编辑方法细胞池以无与伦比的速度和规模。
法规、批准、收购……
绿灯
百时美施贵宝
百时美施贵宝（美国新泽西州；www.bms.com）和 2seventy bio（美国马萨诸塞州：www.2seventybio.com）宣布，美国FDA已接受两家公司针对Abecma®的补充生物制剂许可申请 (sBLA) （ idecabtagene vicleucel）与KarMMa-3研究一起研究了接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤成年患者的治疗情况。
基于KarMMa-3 3期研究的中期结果，Abecma的补充新药申请也已被日本厚生劳动省（日本；www.mhlw.go.jp/english/ ）接受。
驯鹿
Caribou Biosciences（美国加利福尼亚州；www.cariboubio.com）是一家领先的临床阶段 CRISPR 基因组编辑生物制药公司，今天宣布美国FDA已授予CB-011快速通道资格，该药物正在开发用于治疗复发或难治性多发性硬化症骨髓瘤（r/r MM）。
CB-011正在该公司正在进行的 CaMMouflage 1 期临床试验中对r/rMM患者进行评估。CB-011是Caribou同种异体CAR-T的第二个候选产品细胞 治疗平台，并正在 CaMMouflage1期试验中对复发或难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 患者进行评估 。CB-011是同种异体抗BCMA CAR-T细胞 治疗使用Cas12achRDNA 技术设计。CB-011是第一个同种异体CAR-T细胞 治疗据 Caribou 所知，在临床上，该药物被设计为通过免疫隐匿策略提高抗肿瘤活性，其中包括 B2M 敲除和 B2M-HLA-E 融合蛋白插入，以减弱免疫介导的排斥反应。
CARS基因
CARsgen Therapeutics（中国；www.carsgene.com），一家专注于创新型CAR T的公司细胞 疗法用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的公司宣布推出自体CAR T-CT041细胞针对蛋白CLDN18.2的候选产品已获得国家药品监督管理局（NMPA；中国，http://english.nmpa.gov.cn）用于术后辅助的IND许可治疗CLDN18.2 阳性胰腺癌的发生。
埃迪塔斯
临床阶段基因组编辑公司Editas Medicine（美国马萨诸塞州；www.editasmedicine.com）宣布，美国 FDA 授予 EDIT-30罕见药称号，EDIT-301 是一种研究性基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病细胞疾病。FDA 此前授予 EDIT-301罕见药资格，用于治疗β地中海贫血，并授予EDIT-301罕见儿科疾病资格，用于治疗 β 地中海贫血和镰状细胞病细胞疾病。
EDIT-301是一个实验性的细胞 治疗治疗重症镰刀病的药物正在研究中细胞疾病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。EDIT-301 由患者来源的 CD34 +造血细胞组成干和祖细胞通过高度特异性和高效的专有工程 AsCas12a 核酸酶在伽马珠蛋白基因（HBG1和HBG2 ）启动子处进行编辑，其中天然存在的胎儿血红蛋白 (HbF) 诱导突变存在。红血细胞源自 EDIT-301 CD34 + 细胞证明胎儿血红蛋白产量持续增加，这有可能为患有严重SCD和TDT的患者提供一次性、持久的治疗益处。
加米达细胞
加米达细胞（以色列；www.gamida-cell.com），细胞 治疗先锋努力扭转细胞进入强大的治疗方法，宣布美国FDA已批准 Gamida细胞同种异体的细胞 治疗，Omisirge (omidubicel-onlv)，用于患有血液系统恶性肿瘤的12岁及以上成人和儿童患者，计划在清髓性预处理后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。
Omisirge 的制造是为了增强和扩大祖细胞的数量细胞利用专有的烟酰胺（NAM）技术。这个过程产生丰富的造血祖细胞细胞，从而保护他们的干性，归巢至骨髓并保留植入能力。Omisirge 在 Gamida 制造细胞位于以色列的最先进、完全获得 GMP 许可的制造工厂。Omisirge 预计将在生产开始后 30 天内交付到移植中心。
JW治疗公司
JW Therapeutics（中国；www.jwtherapeutics.com/en/），一家专注于开发、制造和商业化的公司细胞免疫疗法产品，已获得国家药品监督管理局（中国， http://english.nmpa.gov.cn ）的研究新药（IND）批准，用于relmacabtagene autoleucel注射液（relma-cel）在中度或重度患有癌症的患者中进行临床试验难治性系统性红斑狼疮。
Relmacabtagene autoleucel注射液（缩写为relma-cel，肿瘤适应症商品名：Carteyva）是一种自体抗CD19 CAR-T细胞JW Therapeutics自主研发的基于CAR-T的免疫治疗产品细胞百时美施贵宝公司 Juno Therapeutics 的工艺平台（美国新泽西州；www.bms.com）。
瑞杰生物
REGENXBIO（美国医学博士；www.regenxbio.com）宣布，美国FDA已授予RGX-202快速通道指定，这是一种潜在的一次性基因治疗用于治疗杜氏肌营养不良症。RGX-202旨在为新型微肌营养不良蛋白提供转基因，其中包括天然存在的肌营养不良蛋白中发现的 C 端 (CT) 结构域的功能元件。
临床前研究表明CT结构域的存在可以将几种关键蛋白招募到肌肉中细胞膜，从而提高营养不良小鼠的肌肉对收缩引起的肌肉损伤的抵抗力。其他设计功能，包括密码子优化和CpG含量减少，可能会改善基因表达、提高翻译效率并降低免疫原性。RGX-202旨在使用新型腺相关病毒 (NAV®) AAV8载体和充分表征的肌肉特异性启动子 (Spc5–12) 支持基因在整个骨骼肌和心肌中的递送和靶向表达。
维里斯莫
Verismo Therapeutics（美国宾夕法尼亚州；https://verismotherapeutics.com）是一家临床阶段CAR-T公司，宾夕法尼亚大学的衍生公司，也是新型 KIR-CAR 平台技术的先驱，其研究已获得美国FDA的快速通道指定新药SynKIR-110，用于治疗间皮瘤患者。SynKIR-110是一种在研新药，用于治疗表达间皮素的间皮瘤、胆管癌和卵巢癌。Verismo Therapeutics 正在对这些肿瘤类型进行 1 期多中心临床试验，以评估 SynKIR-110 的安全性、可行性和抗肿瘤活性。
KIR-CAR平台是双链CAR T细胞 治疗并已在临床前动物模型中显示能够维持抗肿瘤 T细胞即使在具有挑战性的实体瘤环境中也能发挥活性。此外，KIR-CAR平台可以与许多其他新兴技术相结合，例如体内基因工程、先进的细胞制造和重新编程，组合疗法，甚至同种异体细胞的 疗法为有需要的患者提供下一代多模式靶向免疫治疗。
XNK疗法
XNK Therapeutics（瑞典；https://xnktherapeutics.com/en）已被批准为欧盟组织机构。该证书使该公司能够控制整个生产链，从诊所的患者抽取血液到交付成品自体 NK-细胞为基础的医药产品。
资本市场与金融
奥斯健康
Ossium Health（美国加利福尼亚州；https://ossiumhealth.com）宣布加州再生医学研究所（CIRM；美国加利福尼亚州；www.cirm.ca.gov/）授予该公司346万美元的临床阶段资金研究计划 (CLIN1) 拨款支持 OSSM-007（Ossium 的干扰素γ引发间充质细胞）的持续临床开发干 细胞产品，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。这笔资金将支持和加速OSSM-007的临床前和制造活动，并计划在 2023 年底启动临床研究活动。
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