2023年10月干细胞研究和再生医学领域的行业动态

概述：该领域的最新进展干细胞研究和再生医学根据2023年10月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编而成。

业务发展

合作协议：kite&epic

Kite（美国加利福尼亚州；www.kitepharma.com）、吉利德公司（美国加利福尼亚州；www.gilead.com）和 Epicrispr Biotechnologies（美国加利福尼亚州；https://epic-bio.com）已开展一项研究使用Epic Bio专有基因调控平台开发下一代癌症的合作和许可协议细胞疗法[1]。该协议将允许 Kite 利用许可技术来调节某些基因，以潜在增强嵌合抗原受体 (CAR) T细胞功能。

许可协议：arovella 和 sparx

Arovella Therapeutics（澳大利亚；www.arovella.com ）已与 Sparx Group（美国伊利诺伊州； http://sparxbio.com ）签署了全球独家许可协议，使用针对Claudin 18.2的新型单克隆抗体 (mAb) 序列（CLDN18.2）中细胞疗法[2]。该单克隆抗体被称为SPX-101，已完成开始治疗胃癌的I期试验所需的所有临床前概念验证、安全性和特异性研究以及毒理学研究。

Arovella 将使用SPX-101序列生成CAR，并将其整合到 Arovella 的 iNKT 中细胞该平台针对胃癌、胃食管结合部癌、胰腺癌和其他实体瘤。CLDN18.2-iNKT细胞具有直接抗癌能力的抗体有望提供比单独抗体更优越的抗癌特性。

许可协议：coeptis和匹兹堡大学

Coeptis Therapeutics Holdings（美国宾夕法尼亚州；https://coeptistx.com），一家开发创新药物的生物制药公司细胞 治疗癌症平台，扩大了与匹兹堡大学（美国宾夕法尼亚州；www.pitt.edu）的独家许可协议，将SNAP-CAR技术平台纳入NK细胞[3]。该修订后的协议以与匹兹堡大学最初的 SNAP-CAR T 独家许可协议为基础细胞，一个“通用”CAR-T技术平台，旨在同时靶向多种抗原，并有可能治疗一系列血液肿瘤和实体瘤，包括表达HER2的癌症。

SNAP-CAR NK的加入为Coeptis的开发组合增添了第三种以NK为重点的技术。最近 Coeptis 与 Deverra Therapeutics签署了独家许可协议，其中包括专有同种异体的权利干细胞NK生成的扩展和分化平台细胞来自汇集的供体脐带血CD34⁺细胞在首次人体临床试验中无需HLA匹配即可使用。这种高度可扩展且具有成本效益的细胞生成平台与通用SNAP-CAR技术相结合，有潜力生成一流的完全通用（无HLA匹配和抗原不可知）靶向细胞 治疗。

许可协议：REPROCELL 和 gameto

REPROCELL（日本；www.reprocell.com）宣布已签订协议，授予 Gameto（美国纽约；www.gametogen.com）一家以重新定义女性医疗保健为使命的生物技术公司非专有权利使用 REPROCELL 的 StemRNA™ Clinical Seed 诱导多能性干 细胞（iPSC）[4]。临床级iPSC线将用于Gameto项目 Fertilo 的开发和商业化，以改善 IVF 和卵子冷冻过程。协议条款并未披露。

Fertilo 是一种 iPSC 衍生的解决方案，可在体外成熟卵母细胞。它有可能显着减轻接受生育治疗的患者的荷尔蒙负担，使体外受精和卵子冷冻更安全、更容易、更容易获得。StemRNA™ 临床种子 iPSC 将用于 Fertilo 的商业生产，因为 Gameto 正在将 Fertilo 在各个司法管辖区过渡到临床和商业阶段。

战略协议：healiva 与 C4U

Healiva SA（瑞士；www.healiva.com）和 C4U Corporation（日本；www.crispr4u.jp/en/）已就 CRISPR-Cas3 衍生产品的开发达成战略联盟协议治疗性的大疱性表皮松解症 (EB) 的解决方案，也称为“蝴蝶儿童”[5]。

Healiva 和 C4U 的合作将集中于基于 CRISPR-Cas3 的基因的开发治疗对于 EB。在这次合作中，双方将共同开发一种基因治疗为EB提供分阶段的开发流程，以最大限度地提高执行临床研究的速度和批准。通过结合互补的专业知识、资源和共同的愿景，两个实体将进行战略合作，以提高全球受这种罕见皮肤病影响的幼儿的生活质量。

战略合作伙伴：Capsida & kate

Capsida Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://capsida.com）和 Kate Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.katetherapeutics.com）宣布建立战略合作伙伴关系，利用 Capsida 的专业知识和腺相关病毒 (AAV) 制造能力，实现KateTx 最初的内部肌肉和心脏病项目组合 [6]。

根据协议条款，Capsida 将提供KateTx基因的GMP生产疗法随着药物通过临床前和临床开发取得进展。作为回报，Capsida 将在协议期限内获得未公开的资金。KateTx公开披露的内部项目包括1型强直性肌营养不良症和面肩肱型肌营养不良症，这是成人发病的肌营养不良症的两个主要原因。

战略合作伙伴关系：冷冻港 & 成为对手 BioTherapies ^®

Cryoport（美国田纳西州；www.cryoport.com）是一家为快速增长的企业提供创新产品和服务的全球领先供应商细胞& 基因治疗行业为生命科学新时代的医学未来提供支持，Be The Match BioTherapies ^®（美国明尼苏达州；https://bethematchbiotherapies.com）是一家为开发和商业化公司提供解决方案的组织细胞和基因疗法，宣布了新的战略合作伙伴关系[7]。

此次合作将扩展IntegriCell™的功能，IntegriCell™是一种面向全球的标准化生物加工、冷冻保存和分销解决方案。细胞 治疗市场。IntegriCell凭借在美国和欧盟的冷冻保存设施，准备支持分散和集中的制造模式，使患者能够并加速获得创新的新产品疗法。

Cryoport的全球平台在17个国家/地区设有48个战略地点，覆盖美洲、EMEA（欧洲、中东和非洲）和 APAC（亚太地区），提供任务关键型生物物流、生物储存、生物加工、低温保存、和低温系统进入全球生命科学市场。

战略合作伙伴关系：冷冻港和CGT弹射器

Cryoport（美国田纳西州；www.cryoport.com）和细胞和基因治疗Catapult（英国；https://ct.catapult.org.uk/）是一家独立的创新和技术组织，专门致力于推动细胞和基因疗法，建立了新的战略伙伴关系，以支持发展细胞和基因疗法[8]。

通过此次合作，Cryoport Systems 将在英国建立其第一个全球供应链物流中心，这是一个符合GMP要求的设施，位于CGT Catapult的大型工厂内细胞和基因治疗斯蒂夫尼奇制造创新中心。该合作伙伴关系将为 CGT Catapult合作者以及更大的英国提供帮助细胞和基因治疗社区，可以使用Cryoport的集成端到端供应链功能，包括风险缓解服务和物流支持。合作伙伴之间的合作将于2024年初开始运营。

成就、发布……

A*STAR、纳米线和下一代基因组学

A*STAR 的新加坡基因组研究所（新加坡；www.a-star.edu.sg/gis）、NanoString Technologies（美国华盛顿州；https://nanostring.com）和Next Level Genomics（新加坡；www.nextlevelgenomics）。 com）宣布在新加坡建立一个联合实验室，专注于应用空间生物学来识别可以预测疾病进展和治疗反应的生物标志物[9]。

新实验室名为SpACE-Dx实验室（疾病临床进化空间图谱），将利用空间多组学（基因和蛋白质表达）技术来推动复杂疾病的研究，主要关注癌症。SpACE-Dx实验室将位于 A*STAR 的GIS设施内，可供当地研究界使用。它旨在促进空间基因组学研究的合作并加速进步。

拜耳

拜耳股份公司（德国；www.bayer.com）开设了新的细胞 治疗位于美国加利福尼亚州伯克利的生产工厂细胞 疗法为全球范围内的患者提供服务[10]。

2.5亿美元的投资将支持BlueRock Therapeutics 的 bemdaneprocel (BRT-DA01)（一种研究性药物）临床试验和潜在商业推出所需材料的生产。细胞治疗目前正在评估治疗帕金森病。BlueRock Therapeutics LP是一个临床阶段细胞治疗公司是拜耳公司的全资、独立运营的子公司。新工厂还将支持未来生产更多细胞疗法如拜耳的细胞治疗投资组合进步。

比特生物

bit.bio（英国；www.bit.bio），人类编码公司细胞针对新疗法，推出了新产品系列中的第一个产品–ioCRISPR-Ready细胞™[11]。这个新系列是为那些希望在生理相关的人类中产生基因敲除的科学家而设计的细胞。

CRISPR-Ready io谷氨酸神经元是通过向bit.bio的野生型添加组成型表达的Cas9核酸酶而开发的细胞。这些细胞实现基因敲除，并可扩展到高通量汇集或阵列CRISPR筛选。潜在的应用包括功能基因组学、疾病模型生成、药物靶点识别和基础人类生物学研究。

这细胞是利用bit.bio的opti-ox技术对人类iPSC进行精确重编程，这意味着它们是经过定义且高度表征的人类神经元，具有固有的实验可扩展性、提供无与伦比的一致性并且易于处理和培养。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（中国；www.carsgen.com），一家专注于创新型CAR-T的公司细胞 疗法用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的公司宣布发表CARsgen创新CAR-GPC3 T治疗晚期肝细胞癌的两例长期无病生存的病例细胞 治疗[12 , 13]。

简而言之，两名患者都接受了当地治疗治疗肝脏病变和 IVCTT，然后顺序输注CAR-GPC3 T-细胞，并实现了超过5年的无病生存和超过8年的总生存。

塞莱克塔

Cellecta（美国加利福尼亚州；www.cellecta.com）宣布发布针对鸡（Gallus gallus）和猪（Sus scrofa）的新的混合单模块 CRISPR 全基因组敲除文库[14]。这些新的CRISPR文库每个基因有4个向导RNA (sgRNA)，包括：

• 针对 17,000 个鸡基因的 69,000 个指南；
• 针对22,000个猪基因的89,000个指南；
• 以及 1000 个非靶向对照和 100 个内含子靶向对照。

在农业和饮食研究以及“实验室种植”肉类等其他应用中，基因破坏筛选可用于识别负责病原体抗性、改良育种和营养成分等有利性状的基因。这些 CRISPR 鸡基因组 69K 和猪基因组 89K 敲除文库整合了 Cellecta 更有效的 HEAT sgRNA 结构。HEAT sgRNA 结构通过提高指导 RNA 的敲除效率，显着提高了混合筛选中的信噪比。

细胞质

Cellistic（比利时；www.cellistic.com），细胞 治疗合作伙伴的平台提供商治疗性的开发商确保细胞 疗法可以充分发挥其潜力，已宣布现成的、预建的细胞生产线和制造平台旨在更经济地加速同种异体的开发和制造细胞 疗法[15]。他们包括：

• 脉冲™细胞线路平台提供治疗性的开发商 iPSC细胞线和基于 iPSC 的细胞生产线已准备好进行独特的编辑，以创建特定于产品的工作和母带细胞银行；
• 回声™细胞 治疗制造交付治疗性的开发一个差异化和扩展平台，该平台预先构建在生物反应器中，完全无饲养层，具有化学成分确定的培养基，具有优异的产量；
• 免疫平台细胞已可供合作的类型，形式为：NK细胞, α/β T细胞, γ/δ T细胞和巨噬细胞。

Cellistic 正在开设专门的以 iPSC 为中心的 GMP 设施，专门供 Cellistic 合作伙伴使用，通过专有的工作流程和自动化进行临床开发，确保研究性新药 (IND) 的速度和质量

表达系统

Advancion 公司（美国伊利诺伊州； www.advancionsciences.com ）旗下的Expression Systems （美国加利福尼亚州；https://expresssystems.com）推出了一种新的化学定义昆虫细胞培养基提供卓越的性能，同时提高基因的一致性和效率治疗和其他生物制剂制造工艺[ 16 ]。

ESF AdvanCD™细胞培养基是由全球领先的专业供应商 Expression Systems 独家生产的专有配方细胞培养基配方，细胞杆状病毒表达平台的生产线和合同服务。ESF AdvanCD细胞培养基支持斜纹夜蛾和粉纹夜蛾中可扩展的杆状病毒感染和蛋白质表达细胞线。

ESF AdvanCD 培养基由 Expression Systems 根据 21 CFR 820 cGMP 指南制造，并在经过 ISO 13485 认证的设施中生产。Expression Systems 还提供定制制造服务和工艺专业知识，以帮助优化个别客户应用的性能。

前沿生物

Frontier Bio（美国加利福尼亚州；www.frontierbio.com）推出了一种旨在制造活体人体血管的变革性方法，为医疗设备测试的彻底转变奠定了基础[ 17 ]。Frontier Bio 采用新颖的组织工程技术，使用植入血管的可生物降解聚合物支架来创建血管细胞并在实验室仿生条件下生长。Frontier Bio 的创新制造方法使用 3D 打印来生产各种复杂形状的血管，模仿自然血管结构甚至疾病状态。

配子

Gameto（美国纽约；www.gametogen.com）是一家以重新定义女性医疗保健为使命的生物技术公司，发表了一项研究，表明通过与卵巢支持共培养，人类卵母细胞的体外成熟和发育能力得到改善细胞源自 iPSC [ 18 , 19 ]。

复活与恢复

Revive & Restore（美国加利福尼亚州；https://reviverestore.org）宣布了一项与美国鱼类和野生动物管理局合作建立美国濒危物种生物库的新举措[ 20 ]。这种多机构合作是美国受威胁和濒危物种的第一个系统生物库管道。该倡议将为当前和未来的恢复工作保护遗传多样性。

圣地亚哥动物园野生动物联盟

圣地亚哥动物园野生动物联盟（美国加利福尼亚州；https://sandiegozoowildlifealliance.org ）与世界上最大的物种生存委员会（SSC； www.iucn.org/our-union/commissions/species-survival-commission ）合作保护组织——国际自然保护联盟（IUCN）——组建新的物种生存中心：生物多样性银行[ 21 ]。新中心是第一个以战略为重点而不是分类为重点的中心。

圣地亚哥动物园野生动物联盟的野生动物生物多样性库是保护物种的宝贵科学资源，并保护六个不同集合中的生物和非生物材料： Frozen Zoo ^®：配子、胚胎和细胞; 组织和 DNA 库：组织、DNA、血液和细胞; 本土植物基因库：种子、植物插条和植物标本馆凭证（压制和干燥的标本）；病理档案：组织、微生物、DNA 和 RNA；临床储存库：体液和血液成分（血浆和血清）；野生动物文物：骨骼复制品和自然脱落或丢失的物品（例如羽毛和树叶）。这些藏品共同有助于促进野生动物的健康、护理、教育和保护。

临床试验

多能性干 细胞

顶点

Vertex Pharmaceuticals（美国马萨诸塞州；www.vrtx.com）公布了VX-880（一项研究性研究） I/II 期临床试验A和B部分中患者服用的长期数据。干 细胞-衍生的、完全分化的胰岛细胞 治疗低血糖意识受损和严重低血糖事件 (SHE) 的1型糖尿病 (T1D) 患者 [22 , 23 ]。在VX-880治疗之前，所有6名入组患者均患有长期 T1D，无内源性胰岛素分泌，平均每天需要34.0单位的胰岛素，并且在筛查前一年有复发性SHE病史。

A部分和B部分的所有患者现已接受超过90天的随访，并已证实胰岛细胞第90天混合膳食耐受性试验中的植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素产生。所有患者的所有指标均表现出血糖控制得到改善，包括HbA1c降低、连续胰岛素监测时间范围改善以及减少或消除外源性胰岛素的使用。

两名患者在VX-880输注后进行了至少12个月的随访，因此可对研究的主要疗效终点进行评估，符合在第90 天至第12个月期间消除SHE的主要终点标准糖化血红蛋白<7.0%。第一位患者在第270天到第24个月期间实现了胰岛素独立。该患者患有T1D近42年，在参加试验之前每天服用34单位的外源胰岛素。第二名患者在第180天到第12个月期间实现了胰岛素独立。

该患者患有T1D已有19年，在参加试验之前每天服用45.1单位的外源胰岛素。从第15个月开始，该患者开始每天服用4个单位的基础胰岛素，具体由研究者决定。数据截止日期后，第三名患者在第180天实现了胰岛素独立。

迄今为止，所有服用VX-880的患者总体耐受性良好。大多数不良事件为轻度或中度，没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。

免疫细胞

阿尼克萨

Anixa Biosciences（美国加利福尼亚州；www.anixa.com）是一家专注于癌症治疗和预防的生物技术公司，宣布与莫菲特癌症中心（美国佛罗里达州；www.moffitt.org）合作，已在正在进行的 Anixa 新型 CAR-T 临床试验中完成了第一批患者的治疗治疗卵巢癌[ 24 ]。

第一个队列中的所有三名患者均接受了相同剂量的工程 T-细胞，没有观察到剂量限制性毒性。在最后一名患者给药后经过必要的等待时间、对该队列的安全性数据进行全面审查并确认升级是安全的之后，该试验将立即开始将患者纳入第二个剂量队列。纳入第二组的患者将接受三倍的治疗细胞与第一组相比的剂量。

生物技术公司

BioNTech SE（德国；www.biontech.com）宣布了其正在进行的首次人体I/II期试验的后续数据，该试验评估了该公司针对CLDN6的CAR-T的安全性和有效性细胞治疗CLDN6阳性难治性/复发性实体瘤患者的候选 BNT211[25]。为了利用的力量细胞 疗法针对实体癌，BioNTech结合了CAR-T和FixVac平台技术，开发了肿瘤特异性CAR-T细胞 治疗这是通过CAR-T增强的细胞扩增RNA疫苗 (CARVac) 基于 BioNTech 的 mRNA-lipoplex 技术，编码CAR-T靶抗原。

数据显示出令人鼓舞的临床活性迹象以及癌症特异性 CAR-T 的持久性增强细胞与 CARVac 结合使用时。数据更新包括44名接受CLDN6 CAR-T的患者细胞单独或与 CARVac 联合使用有四种剂量水平。带有病菌的患者细胞肿瘤（n = 16）、卵巢癌（n=17）和其他实体瘤类型（n = 11）接受治疗。

在剂量递增过程中，观察到不良事件呈剂量依赖性增加，44名可安全评估的患者中有23名出现细胞因子释放综合征。在大多数情况下，这些事件为1级和2级，其中一名患者为3级，一名患者为4级。两名患者的神经毒性轻微且具有自限性。在总共 44 名患者中，38 名患者的疗效可评估。这38名患者的总体缓解率为45%，疾病控制率为74%。

此外，27名患者接受了CLDN6 CAR-T治疗细胞剂量水平 2 (1×10 ⁸ CAR-T细胞）有或没有 CARVac。在此剂量水平下，13名患者表现出部分缓解，总体缓解率为59%，疾病控制率为95%。此外，在同一队列中，接受CARVac治疗的患者表现出CAR-T的长期持续性细胞。

特里姆维拉

TriumviraImmunologics（德克萨斯州，美国；https://triumvira.com），一家临床阶段公司，开发新型靶向自体和同种异体 T细胞利用 T 的自然生物学的疗法细胞治疗实体瘤患者，宣布首例患者已在其TACTIC-2 I/II 期研究的 II 期中接受给药，该研究调查自体TAC-T的安全性和有效性细胞主要资产TAC01-HER2，针对复发或难治性胃和胃食管交界处肿瘤的HER2进行治疗[26 , 27]。TAC01-HER2是一本小说细胞 治疗基于基因工程的自体T细胞表达一个T-细胞识别HER2的抗原偶联剂 (TAC)。

间充质基质/干细胞（间充质干细胞）

武田

武田（日本；www.takeda.com）宣布，评估 Alofisel ^® (darvadstrocel) 治疗复杂性克罗恩肛周瘘 (CPF) 的有效性和安全性的 III 期 ADMIRE-CD II 研究未达到其主要标准根据顶线数据，24 周时的综合缓解终点[ 28 ]。darvadstrocel 的安全性与之前的研究一致，并且没有发现新的安全信号。

Alofisel (darvadstrocel) 是一种扩展的同种异体、脂肪来源的间充质基质/的分散体干 细胞(eASC) 用于治疗患有非活动性或轻度活动性管腔克罗恩病的成年患者的复杂 CPF。

Alofisel 在欧盟、以色列、瑞士、塞尔维亚和英国获批用于治疗伴有非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病的复杂 CPF 成年患者，且瘘管对至少一种常规或生物制剂的反应不充分治疗。Alofisel 只能在瘘管调理后使用。

法规、批准、收购……

绿灯

阿斯彭神经科学

Aspen Neuroscience（美国加利福尼亚州；https://aspenneuroscience.com）宣布，美国 FDA 已授予 ANPD001 快速通道指定，用于治疗帕金森病（PD）以改善运动功能。ANPD001，是一种自体细胞 治疗正在研究通过替代丢失的多巴胺神经元来治疗帕金森病[ 29 ]。

阿斯彭的个性化三步制造方法从患者自身皮肤的小样本开始细胞，然后重编程为 iPSC，然后分化为多巴胺神经元前体细胞（DANPC）。然后通过手术将 DANPC 提供给患者以取代其细胞由于疾病而丢失或损坏的。每个人的素质细胞使用阿斯彭专有的基于人工智能的基因组学测试在每个制造阶段进行评估。

Avenge Bio

Avenge Bio（美国马萨诸塞州；https://avengebio.com）是一家生物技术公司，开发 LOCOcyte™ 免疫治疗平台，用于精确管理有效的免疫效应分子来治疗实体瘤，已获得美国 FDA 的快速通道指定AVB-001 用于治疗复发性耐药/难治性卵巢癌患者 [ 30 , 31 ]。AVB-001 是一种封装的同种异体细胞该产品经过设计可产生天然人 IL-2，并通过腹腔注射给患者。

驯鹿生物科学

Caribou Biosciences（美国马萨诸塞州；www.cariboubio.com）是一家领先的临床阶段 CRISPR 基因组编辑生物制药公司，其 CB-012 的 IND 申请已获得美国 FDA 批准，CB-012 是一种同种异体抗 CLL-1 CAR -T细胞 治疗。CB-012 将在针对复发或难治性急性髓系白血病 (r/r AML) 患者的多中心、开放标签 AMpLify I 期临床试验中进行评估[ 32 ]。CLL-1是一种引人注目的治疗性的目标，因为它在 AML 上高度表达细胞和白血病干 细胞，但不表达于造血干 细胞。

CB-012 经过五次基因组编辑，是同种异体 CAR-T细胞 治疗，具有 TCR 敲除、抗 CLL-1 CAR 表达、通过 PD-1 敲除检查点破坏，以及通过 B2 M 敲除和 B2M-HLA-E 融合转基因插入实现免疫隐藏。

ImmPACT生物

ImmPACT Bio（美国加利福尼亚州；https://immpact-bio.com），一家开发 CAR T 的临床阶段公司细胞 疗法用于治疗癌症和自身免疫性疾病的公司宣布美国 FDA 已授予 IMPT-514 快速通道指定，这是一种潜在的一流 CD19/CD20 CAR T治疗用于治疗活动性难治性狼疮性肾炎和系统性红斑狼疮患者[ 33 ]。

最近，ImmPACT Bio获得FDA批准，在患有活动性难治性系统性红斑狼疮的受试者中启动 IMPT-514 的临床开发，该试验是开放标签Ib/II期剂量递增试验。

基维尔纳

Kyverna Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://kyvernatx.com），临床阶段细胞 治疗公司的使命是设计新的类别疗法用于严重自身免疫性疾病的公司，已宣布美国 FDA 批准 KYV-101 的第三个 IND 申请[ 34 ]。这将使 Kyverna 能够启动 KYV-101 的 I/II 期开放标签、多中心研究，KYV-101 是一种自体全人源抗 CD19 CAR T细胞 治疗用于治疗弥漫性皮肤系统性硬化症（硬皮病）[ 35 ]。

该试验名为 KYSA-5，是对美国正在进行的 I 期 KYSA-1 试验和德国 I/II 期 KYSA-3 试验的补充，目前在患有活动性狼疮肾炎的成人中研究 KYV-101 [36 ]。

赛尼克斯医疗

Xenix Medical（美国佛罗里达州；https://xenixmedical.com）是一家外科植入物公司，专注于为需要脊柱融合手术的患者开发基于科学的新型解决方案，已获得美国 FDA 的 510(k) 上市许可SOLACE™ 骶髂固定系统采用专有的 NANOACTIV™ 表面技术并与 StealthStation ^®导航兼容 [ 37 ]。

SOLACE 骶髂固定系统由 3D 打印的螺纹植入物组成，直径为 10.5 毫米或 12.0 毫米，长度为 30 毫米至 115 毫米。植入物采用 Xēnix Medical 的 NANOACTIV 纳米技术表面，并结合螺旋自体移植物收获槽和多孔通道，用于沿设备长度方向骨向内生长。

SOLACE 骶髂固定系统旨在用于骶髂融合，治疗骶髂关节功能障碍，包括退行性骶髂关节炎和骶髂关节破坏；作为腰椎或胸腰椎融合术一部分接受骶骨盆固定的骨骼成熟患者的骶髂关节的增强、固定和稳定；用于涉及骶髂关节的急性、非急性和非创伤性骨折的骨折固定。

该系统还可以使用 Medtronic ^® StealthStation ^®系统和 NavLock ^®跟踪器对 SOLACE 植入物和仪器进行导航，以帮助外科医生在开放或微创手术中精确定位解剖结构 [ 38 ]。

该公司还获得了美国 FDA 对其采用专有 NANOACTIV 表面技术的 neoWave™ 系列椎间融合植入物的纳米技术指定的许可。

NANOACTIV 微米和纳米粗糙表面旨在改善对邻近骨骼的固定，并采用纳米 (10 ^-9 ) 水平的纳米级表面特征进行设计，这已证明能够引发内源性细胞的和以人类间充质分化为代表的生化反应干 细胞与未经处理的表面相比，通过体外成骨谱系和矿化基质的产生。NANOACTIV 植入物表面展示了 FDA 纳米技术指导文件中概述的被视为纳米技术的要素。

收购

阿赖耶识与伊萨卡

Alaya.bio（法国；https://alay.bio）是一家体内基因传递生物技术公司，已收购 Ixaka（法国；www.ixaka.com）之前拥有的所有资产，Ixaka 是一家临床前阶段免疫治疗生物技术公司，专门从事体内CAR T-细胞 治疗[ 39 ]。Alaya.bio 打算利用其合并资产显着简化 CAR-T 的方式细胞 疗法正在开发、制造和管理。

此次收购显着加速了 Alaya.bio 的项目进程，提供了显示体内工程 CAR T抗肿瘤功效概念临床前证明的数据细胞在免疫功能正常的小鼠模型中。它包括广泛而强大的专利组合、临床前数据以及聚合物纳米粒子技术的独家许可。此外，Alaya.bio还获得了设备齐全的实验室空间和最先进的病毒载体生物生产设施，为Alaya.bio的合作和加速其体内基因传递平台的开发提供了最佳定位。

QHP资本&应用干细胞

QHP Capital（美国北卡罗来纳州；www.qhpcapital.com）宣布收购 Applied StemCell（美国加利福尼亚州；www.appliedstemcell.com），细胞和基因治疗合同研究组织（CRO）/合同开发和制造组织（CDMO）专注于支持研究界和生物技术行业的开发和制造细胞和基因产物[ 40 ]。

拥有超过 15 年的基因编辑经验干 细胞专业知识，Applied StemCell 提供全面和定制的细胞和基因 CRO/CDMO 解决方案。Applied StemCell 独特的 GMP 级同种异体 iPSC 平台及其专有的 TARGATT™ 基因编辑技术为其客户提供了多种优势，包括更短的制造时间、非病毒基因编辑以及基因组稳定性和安全性。

TARGATT 技术通过将大 DNA 片段（最多 20 kb）快速、精确地整合到特定的安全港位点，彻底改变了基因编辑。该方法确保了活性位点的高效稳定整合。通过利用“attP”着陆垫和“attB”供体质粒，实现了单拷贝基因插入。Applied StemCell 的专有 TARGATT 平台为各种应用提供多功能性，包括开发细胞具有大片段敲入、生物生产、文库构建和 TARGATT iPSC master 的生产线细胞用于临床细胞 治疗发展。它克服了与随机整合相关的挑战，例如位置效应、基因沉默和多个转基因拷贝的不稳定性。

Kyowa Kirin和Orchard Therapeutics

Kyowa Kirin（日本；www.kyowakirin.com）是一家利用最新生物技术创造创新医疗解决方案的专业制药公司，Orchard Therapeutics（英国；www.orchard-tx.com）是一家基因公司治疗公司已达成最终协议，根据该协议，Kyowa Kirin 将以每股美国存托股票 16.00 美元的现金（约 3.874 亿美元或 573 亿日元）收购 Orchard Therapeutics，根据该协议，Orchard 股东将持有美国存托凭证的额外或有价值权利每份 ADS 1.00 美元 [ 41 ]。如果满足条件，将额外支付 1.00 美元的 CVR，每份 ADS 总计 17.00 美元，即约 4.776 亿美元（707 亿日元）。

Orchard Therapeutics 的产品组合包括 Libmeldy ^® (atidarsagene autotemcel)，也称为 OTL-200，适用于符合资格的早发性异染性脑白质营养不良 (MLD) 患者，MLD 是一种罕见且危及生命的身体代谢系统遗传性疾病。在最严重的 MLD 中，婴儿发育正常，但在婴儿后期开始迅速丧失行走、说话和与周围世界互动的能力。Libmeldy 经欧盟委员会和英国药品和保健品监管机构批准用于治疗“晚期婴儿”和“早期青少年”MLD 患者。它目前是美国 FDA 优先审查的一种研究药物，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标日期为 2024 年 3 月 18 日。

使用相同的 HSC 基因治疗Orchard Therapeutics 正在推进两个临床阶段项目，称为 OTL-203 和 OTL-201，用于治疗另一组严重的儿科神经代谢疾病，即粘多糖贮积症 I 型 Hurler 综合征 (MPS-IH) 和粘多糖贮积症 IIIA 型 (MPS- IIIA），也分别称为 Sanfilippo 综合征。Kyowa Kirin 和 Orchard 的董事会已批准该交易，预计该交易将于 2024 年第一季度完成，但须获得 Orchard 股东的批准、获得适用的监管批准以及其他惯例成交条件。交易完成后，Orchard Therapeutics 将成为 Kyowa Kirin 的全资子公司。

资本市场与金融

阿瑟西斯

Athersys（俄亥俄州，美国；www.athersys.com），细胞 治疗和再生医学公司开发 MultiStem ^® (invimestrocel) 用于重症监护适应症，宣布独立数据安全监测委员会已完成对公司正在进行的 III 期 MASTERS-2 关键临床试验的预先计划的中期分析，该试验评估 MultiStem 用于治疗急性中度至重度缺血性卒中，并得出结论认为，目前 300 名患者的样本量不足以实现第 365 天 mRS Shift 分析的主要终点 [ 42 , 43 ]。没有发现任何安全问题。由于达到统计显着性所需的样本量相当大，Athersys 打算与独立统计学家一起进行额外的数据分析。该公司计划在进行此分析期间暂停新患者的招募。

另外，Athersys 宣布已签订谅解备忘录 (MOU)，授予 HEALIOS（日本；www.healios.co.jp/en/）开发和商业化用于治疗急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) 的 MultiStem 的全球权利。根据谅解备忘录的条款，Athersys 将收到 150 万美元至 450 万美元的近期付款，以及高达 1.5 亿美元的潜在开发和销售里程碑以及额外特许权使用费。Athersys 还预计通过销售现有临床剂量的 MultiStem 获得收入，这些剂量是根据其 3D 生物反应器工艺制造的，今年早些时候获得了日本药品和医疗器械管理局 (PMDA) 的批准，供 Healios 在其阶段使用ARDS 的 III 期临床试验。

Athersys打算继续探索可用的战略选择。然而，如果 Athersys 无法在短期内进行战略交易或获得足够的融资，则预计必须根据破产法申请保护，以便公司能够有序结束运营。在此期间，公司正在精简运营以保留资本和现金资源。

Athersys的股价在过去一年下跌了77%，在过去五年下跌了99%以上 [ 44 ]。它的未来尚不清楚。

Mogrify

Mogrify（英国；https://mogrify.co.uk）是一家生物制药公司，通过新型体内重编程改变患者的生活疗法，宣布追加1000万美元A轮融资，使本轮融资总额达到4600万美元[ 45 ]。这笔资金将支持 Mogrify体内重编程管道的进一步推进疗法通过临床前翻译、持续平台优化以及促进新的和现有的生物制药合作。

STRM生物

STRM.BIO（美国马萨诸塞州；https://strm.bio），一家利用细胞外囊泡 (EV) 传递基因的公司疗法并开发罕见血液疾病的新疗法，宣布继续获得比尔及梅琳达·盖茨基金会的资助，以创建用于基因体内传递的新颖技术平台能力疗法正在由基金会开发[46]。

2020年建立的合作伙伴关系的扩展包括额外资金，并将重点关注细胞公司细胞外囊泡基因平台的类型特异性治疗送货。

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