国家药监局关于大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议答复

对十三届全国人大五次会议第0123号建议的答复

国药监建〔2022〕15号

关于大力推动干细胞应用转化

大力发展国家干细胞产业促进机制的建议

来源：国家药品监督管理局

细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究工作。

一、明确细胞治疗产品的注册申报路径，增强产业研发信心

近年来，我国细胞治疗类产品研究发展迅速，为更好的管理和服务相关科研机构和企业，《药品注册管理办法》及其配套文件明确了按照药品进行管理的细胞治疗产品的申报注册路径，极大的提高了国内企业开展细胞和基因治疗等先进生物技术产品研发申报的积极性。

二、研究制定干细胞研究相关技术指导原则

2017年，原食品药品监管总局通过发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞治疗产品的转化路径和申报要求。综合考虑干细胞相关产品产业化过程中对监管和评价体系的需求，国家药监局药审中心于2021年发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，于2022年发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，持续完善技术评价体系。

三、积极探索细胞治疗产品上市后监管路径

在前期调研和研究的基础上，国家药监局着手在原有药品监管法规体系基础上，积极探索细胞治疗类产品上市后的监管路径、手段和监管措施。为促进我国干细胞研究与应用科学、有序、健康发展，针对细胞治疗产品生产管理的特殊性，国家药监局研究起草了《药品生产质量管理规范》细胞治疗产品附录，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为，现已公开征求意见。

下一步，国家药监局将与国家有关部门按照各自的职责，建立有效运行的监管体系，继续完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。

《关于进一步推进我国干细胞产业高质量发展的提案》

细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设、技术规范研究和监管工作。

一、研究制定并发布干细胞研究相关技术指导原则

为规范我国细胞治疗产品的研发和注册申报，更好指导相关科研机构和企业研发细胞治疗产品，我局开展了包括干细胞在内的生物医药新技术的评价体系研究。原食品药品监管总局于2017年底制定并发布了涵盖各类细胞及研发全过程的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，涉及细胞治疗产品药学、药理毒理、临床研究与评价的一般原则及技术要求。2021年2月，我局药品审评中心发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为免疫细胞治疗产品研发提供可参考的技术标准。近期，我局相关专业技术部门正在研究进一步细化不同种类细胞产品具体技术要求，组织制定细胞产品研发和注册相关的技术指导性文件，不断完善相关产品技术评价体系，努力推动细胞治疗产业持续健康发展。

二、积极探索细胞治疗类产品上市后监管路径、手段和措施

通过前期调研和研究，我局已经着手在原有药品监管法规体系基础上，积极探索细胞治疗类产品上市后的监管路径、手段和监管措施。为进一步探索前沿药物细胞治疗产品的生产监管标准和规范，针对细胞治疗产品生产管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《药品生产质量管理规范》细胞治疗产品附录，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为，现已公开征求意见。

三、配合国家卫生健康委开展干细胞临床研究管理相关工作

为促进我国干细胞临床研究与应用科学、有序、健康发展，国家卫生行政部门和国家药品监管部门自2012年初共同组织开展了干细胞临床研究和应用规范整顿工作，停止了未经批准的干细胞临床研究和应用项目。为建立符合我国国情、满足干细胞技术发展需要的干细胞临床研究管理制度和技术规范，2015年，原国家卫计委和食品药品监管总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》。

下一步，我局将与国家有关部门密切配合，按照各自的职责，参考借鉴国际先进监管经验和技术经验，继续完善相关管理制度和技术标准，为我国干细胞治疗领域健康发展营造良好环境。