2022年2月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

根据2022年2月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

合作协议：BioNTec & Medigene

BioNTech（德国；https: //biontech.de）和 Medigene（德国；www.medigene.com），一家专注于T细胞免疫疗法开发的临床阶段免疫肿瘤学公司，宣布他们已进入多-目标研究合作开发基于 T 细胞受体 (TCR) 的癌症免疫疗法。合作的初始期限为3年。

Medigene将贡献其专有的TCR发现平台，用于开发针对BioNTech指定的多个实体瘤靶点的TCR。Medigene的自动化、高通量TCR发现平台旨在绕过中央耐受性以产生高亲和力TCR。T细胞疗法已成为治疗癌症患者的颠覆性医学创新。经过改造的TCR修饰T细胞（TCR-T细胞）被重新编程以表达可以识别仅存在于肿瘤细胞上的特定抗原的 TCR；从而使精确而有效的免疫反应能够攻击患者的肿瘤。

BioNTech将收购Medigene的下一代临床前TCR项目，该项目将Medigene的针对PRAME的MDG10XX项目的TCR-4与Medigene专有的PD1-41BB开关受体技术相结合。BioNTech还将获得在Medigene的发现管道中收购额外现有TCR的独家选择权，并将获得该公司PD1-41BB开关受体和精确配对库的许可。这有可能增强 TCR细胞治疗功效，并可应用于所有BioNTech细胞治疗项目。

根据协议条款，Medigene 将获得2890万美元（26欧元）的预付款，以及合作期间的研究经费。BioNTech 将负责全球开发，并持有此次研究合作产生的所有TCR疗法的全球独家商业化权利。Medigene将有资格获得每个项目高达三位数百万欧元的开发、监管和商业里程碑付款，此外还有基于合作产生的TCR的产品全球净销售额的分层递延期权付款和使用至少许可技术之一。

合作协议：EdiGene & Neukio

EdiGene（中国；www.edigene.com），一家专注于将基因编辑技术转化为疗法的生物技术公司，以及 Neukio Biotherapeutics（中国；www.neukio.com），一家专注于同种异体诱导多能性药物开发和商业化的生物技术公司干细胞 (iPSC)、嵌合抗原受体 (CAR) 和自然杀伤 (NK) 细胞疗法已宣布开展研发合作，以开发下一代免疫细胞疗法。

此次合作将利用EdiGene在高通量基因组编辑筛选方面的专业知识和Neukio在iPSC和NK细胞开发和制造方面的实力。根据协议，Neukio将在某些未公开的适应症中开发细胞疗法，并在其临床进展后支付EdiGene 里程碑付款用于临床开发，并在其商业化后支付特许权使用费。

合作与许可协议：Intellia 和 ONK

Intellia Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.intelliatx.com）是一家基因组编辑公司，专注于利用基于 CRISPR的技术开发治疗疗法；ONK Therapeutics（爱尔兰；www.onktherapeutics.com）是一家开发优化设计的NK细胞的公司疗法，已宣布许可和合作协议。

该协议授予 ONK 对 Intellia 的专有离体药物的非独家许可基于 CRISPR/Cas9 的基因组编辑平台及其基于脂质纳米颗粒的递送技术，可开发多达五种同种异体NK细胞疗法。ONK将获得某些 Intellia 指导 RNA （ gRNA ）的专有权，这些Intellia指导RNA（ gRNA ）是通过合作产生的，用于设计这些 NK 细胞产品。ONK 将负责协议涵盖的工程 NK 细胞疗法的临床前和临床开发。Intellia 将有资格获得每件产品高达 1.84 亿美元的开发和商业里程碑付款，以及高达中个位数的潜在未来销售特许权使用费。

此外，该协议授予 Intellia 在全球范围内共同开发和共同商业化最多两种产品的选择权，并有权在美国主导商业化。ONK 保留美国以外的领先商业化权利。这种共同开发和共同商业化选择不包括ONK的主要产品 ONKT-102，该产品正在开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（ R/RMM ）患者， ONK 保留独家权利。如果 Intellia 选择对研究产品行使共同开发和共同商业化选择权，而不是潜在的特许权使用费和里程碑，Intellia将分享该产品产生的任何未来损益的 50%。

许可协议：EdiGene & Arbor

EdiGene（中国；www.edigene.com）是一家专注于将基因编辑技术转化为疗法的生物技术公司，宣布与 Arbor Biotechnologies（美国马萨诸塞州；https ://arbor.bio）达成非排他性全球许可协议，Arbor Biotechnologies是一家开发下一代基因药物的生物技术公司，将 Arbor 专有的 CRISPR 基因编辑技术用于肿瘤学领域的某些体外工程细胞治疗方案。

根据协议，EdiGene 将向 Arbor 支付未披露的预付款、里程碑付款、在实现某些开发和销售里程碑时的商业付款，以及基于特许权使用费的 EdiGene 产品净销售额的分级特许权使用费。

许可选项协议：Likarda & eQcell

Likarda（堪萨斯州，美国；https: //likarda.com）是一家细胞治疗公司，开发创新的递送系统以优化细胞疗法。他们的Core-Shell Spherification^® (CSS™) 平台技术优化了细胞疗法以改善结果。该公司宣布与 eQcell（加拿大安大略省；www.eqcell.com）达成协议，其中eQcell可以行使选择权，为其马多能基质细胞定制水凝胶封装产品的全球许可。根据协议条款，eQcell有权使用其细胞在骨关节炎马中评估封装系统，并有能力行使许可选择权。

许可协议：Tresle&熊本大学

Trestle Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://trestlebio.com ）已与熊本大学（日本； https://ewww.kumamoto-u.ac.jp/en/）签订许可协议。根据协议，Trestle 将获得从人类多能干细胞生成特殊肾细胞类型的基础方法。授权给 Trestle 的这套技术将使该公司能够生产输尿管芽和肾单位祖细胞。这些干细胞衍生物可用于生成人体肾脏的功能成分，负责血液过滤和体液平衡。

研究协议：MDimune & YiPSCELL

MDimune（韩国；  www.mdimune.com/en/ ）宣布与YiPSCELL （韩国；http: //yipscell.com）达成联合研究协议，以开发基于 iPSC 的BioDrone®平台疗法。YiPSCELL专注于为疾病建模和基于iPSC疗法生成新管道提供平台服务。MDimune的 BioDrone平台基于专有技术，可从不同类型的细胞中生产细胞衍生囊泡（CDV）。CDV 是从亲代细胞的细胞内空间和隔室中获得的膜结合纳米囊泡，可进一步用作药物递送系统技术，能够装载各种药物并递送至特定细胞或组织。两家公司将合作使用 MDimune 的 BioDrone 平台技术研究基于iPSC-CDV的软骨再生。

成就

爱迪生

EdiGene（中国；www.edigene.com），一家专注于将基因编辑技术转化为疗法的生物技术公司，宣布发布升级版 LEAPER™（利用内源性 ADAR 对 RNA 进行可编程编辑），显示出显着提高的效率体外和体内RNA 编辑的保真度。

LEAPER2.0，LEAPER的更新版本，它使用腺相关病毒递送共价闭合环状 ADAR 募集 RNA (arRNA)，称为 circ-arRNA。当在细胞中表达或作为体外转录的环状 RNA 寡核苷酸递送时，编辑效率平均比其线性对应物高约3.1倍。删除尿苷与脱靶腺苷的配对，几乎完全消除了旁观者脱靶腺苷编辑。

形态细胞

Morphocell Technologies（加拿大魁北克省；www.morphocell.com ）宣布开发出一种创新的、可扩展的方法，用于从多能干细胞中生成肝细胞（成肝细胞和肝细胞）。这些细胞从无限的来源材料中稳健地产生，更类似于原代人肝细胞，这些细胞通常取自捐赠者的肝脏，以产生用于药物开发和肝病研究的“培养皿中的肝脏”。虽然原代肝细胞仍然是全球监管机构的标准，但它们的可用性有限且质量参差不齐，而且它们无法为研究人员提供准确的模型来可靠地预测新药代谢和毒性将如何影响患者。

这一新过程将允许对人类肝脏病理生理学进行更具代表性的 2D 和 3D 建模，并为药物开发和测试提供原代肝细胞的准确替代方案。此外，用这个过程产生的细胞有可能被开发用于治疗多种肝病。

该公司目前正在进行临床前工作，准备对其获得专利的 ReLiver ^®技术进行首次人体临床试验，这是一种封装细胞治疗方法，可以替代肝功能并加速患者自身肝脏的再生，而无需免疫抑制。

临床试验

多能干细胞

ViaCyte 和 CRISPR

CRISPR Therapeutics（瑞士；www.crisprtx.com）是一家专注于开发基于基因的药物的生物制药公司，而 ViaCyte（美国加利福尼亚州；https: //viacyte.com ）是一家开发新型细胞替代疗法的临床阶段再生医学公司，已宣布第一位患者已在VCTX210治疗1型糖尿病 (T1D) 的I期临床试验中给药。

VCTX210是一种研究性、同种异体、基因编辑、干细胞衍生产品，通过将CRISPR Therapeutics的基因编辑技术应用于ViaCyte专有的干细胞能力，以产生旨在逃避免疫系统识别的胰腺细胞。这种免疫逃避细胞替代疗法旨在使患者能够产生自己的胰岛素。VCTX210的I期临床试验将评估其在T1D患者中的安全性、耐受性和免疫逃逸。该项目由CRISPR Therapeutics 和ViaCyte推进，作为发现战略合作的一部分，

间充质基质/干细胞

武田

武田（日本；www.takeda.com）公布了INSPIRE的第一个6个月期中分析结果，在6个月时接受评估的两个队列中，65%的患者观察到临床缓解。INSPIRE是一项欧洲、观察性、多中心、批准后、开放式招募研究，旨在评估Alofisel ^® (darvadstrocel) 在克罗恩病 (CD) 和复杂肛周瘘管患者中的真实有效性和安全性。

截至2021年9月，已有230名患者参加了正在进行的研究。所有接受治疗的 (AT) 队列包括研究中接受 Alofisel 治疗的 138 名患者；按照方案 (PP) 治疗的队列由研究中的 120 名患者组成，他们根据方案建议接受了 Alofisel。其中，85% (78/92) 的 AT 队列和 100% (69/69) 的 PP 队列在 6 个月时有可用的临床结果数据。在 AT 和 PP 队列中分别有 73% (57/78) 和 74% (51/69) 的患者观察到临床反应。在两个队列中均有 65% 的患者观察到临床缓解（AT 队列：51/78；PP 队列：45/69）。

治疗后使用 Harvey-Bradshaw 指数评估的 CD 活性变化很小。在具有完整治疗数据的 205 名患者中，20%（41/205）有一种或多种不良事件，9.3%（19/205）有一种或多种严重不良事件。没有异位组织形成的报告，也没有死亡。

Alofisel 是一种扩增的同种异体、脂肪来源的间充质基质/干细胞 (MSC) 悬浮液，用于治疗非活动性或轻度活动性管腔CD成年患者的复杂肛周瘘管。

2018年3月，Alofisel成为首个在欧盟获得中央上市许可批准的同种异体干细胞疗法。

2019年，darvadstrocel 获得了美国FDA的再生医学高级治疗指定，用于治疗成年 CD 患者的复杂肛周瘘管。

2021年9月，Alofisel成为第一个在日本获批的扩增型人同种异体脂肪间充质干细胞疗法。

免疫细胞

阿塔拉

专注于 T 细胞免疫疗法的公司Atara Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；www.atarabio.com）已向美国 FDA报告纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK；美国纽约；www.mskcc.org）的通知MSK进行的自体间皮素 CAR-T剂量递增临床研究ATA2271正在进行的I期治疗中与患者相关的致命严重不良事件的研究。MSK斯隆在收集和审查有关该病例的更多信息的同时，自愿暂时停止招募新患者参与该研究。FDA已通知MSK斯隆同意这种方法。

ATA2271是一种靶向间皮素的下一代自体CAR T细胞疗法，目前正在对恶性胸膜间皮瘤患者进行临床研究。单个病例涉及一名患有多种恶性肿瘤和其他合并症的患者，正在接受晚期复发性间皮瘤的治疗。MSK 斯隆正在进一步评估事件的发生，包括事件与 ATA2271 的关系程度。

Innovent Biologics

Innovent Biologics（美国加利福尼亚州；www.innoventbio.com）已宣布其一流的基于IgG的通用“模块化”Claudin18.2靶向CAR-T细胞产品（开发代码：IBI345）的首例患者剂量在研究者发起的试验中治疗晚期Claudin18.2阳性实体瘤。

不同于传统的直接识别和杀伤肿瘤细胞的CAR-T细胞，IBI345由两部分组成，抗Claudin18.2抗体和“模块化”CAR-T细胞，其中抗Claudin18.2抗体识别肿瘤抗原，从而校准和放大抗原信号，并引导“模块化”CAR-T 细胞进入肿瘤以启动 CAR-T 细胞的细胞毒和抗肿瘤活性。与传统CAR-T细胞相比，IBI345具有多种潜在优势，包括抗体和CAR-T细胞双重作用提高抗肿瘤疗效，通过抗体调节CAR-T细胞活性灵活控制副作用；此外，由于具有通用的CAR分子，“模块化”CAR-T细胞可以很容易地切换到不同的抗体，而无需改变CAR-T细胞。

法规、批准、收购……

绿灯

生物心脏

BioCardia^®（美国加利福尼亚州；www.biocardia.com）是一家开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生疗法的公司，该公司宣布美国FDA已授予CardiAMP^®细胞治疗系统突破性设备称号用于治疗心力衰竭。它被认为是第一个获得FDA突破性设备状态的心脏细胞疗法。突破性设备计划旨在加快FDA对某些新型设备或以设备为主导的组合产品（结合药物、设备或生物产品的产品）的批准，这些产品可以更有效地治疗或诊断危及生命或不可逆转的衰弱疾病或病症。

CardiAMP细胞疗法使用自体骨髓细胞，通过基于导管的微创手术输送至心脏。这种方法允许患者在手术后的第二天早上出院。该疗法结合了术前筛查分析，以确定可能有反应的患者，这是心脏细胞疗法的首创，旨在加强患者选择。

一个独立的数据安全监测委员会已经完成了对正在进行的III期CardiAMP™细胞治疗心力衰竭试验的预定数据审查，并建议该研究按设计继续进行。

Celularity

Celularity（美国新泽西州；https: //celularity.com）是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发源自胎盘的现成同种异体细胞疗法，该公司已宣布FDA已授予罕见病药称号，用于其研究NK细胞疗法，CYNK-101，用于治疗胃/胃食管交界处癌。CYNK-101正在开发为与标准化疗、曲妥珠单抗和派姆单抗联合治疗局部晚期不可切除或转移性HER2/neu阳性胃癌或胃食管连接部腺癌患者的一线治疗药物。CYNK-101是一种研究性转基因 NK 细胞疗法，旨在通过增强抗体依赖性细胞毒性与已批准的抗体疗法协同作用。

Eureka Therapeutics

Eureka Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.eurekatherapeutics.com）是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发治疗实体瘤的新型 T 细胞疗法，该公司宣布FDA已授予ET140203和ECT204罕见病药称号治疗肝细胞癌，最常见的肝癌。

Eureka目前正在招募三项I/II期临床试验的患者，以研究经过改造以靶向特定肝癌抗原的ARTEMIS®T细胞的安全性和潜在疗效。ARYA-1和ARYA-2研究使用ET140203 ARTEMIS T 细胞靶向肝癌细胞上发现的甲胎蛋白 (AFP)-肽/HLA-A2复合物。ARYA-3研究使用ECT204T细胞靶向肝癌细胞表面表达的Glypican 3 (GPC3) 蛋白。

IASO Biotherapeutics

IASO Biotherapeutics（中国；www.iasobio.com）是一家从事发现、开发和制造细胞疗法和抗体产品的临床阶段生物制药公司，与信达生物（中国；www.innoventbio.com）联合宣布美国 FDA已授予其全人抗B 细胞成熟抗原 (BCMA) CAR T 细胞疗法（IASO Bio：CT103A，Innovent：IBI326）用于治疗 R/R MM的唯一药物指定 。

该罕见病药指定将加速CT103A在美国的药物开发和注册行动。CT103A将有资格获得某些开发奖励，包括 FDA对临床研究的支持、注册申请费用的豁免或减免，以及产品批准后授予的7年美国市场独占权。2021 年2月，CT103A 被中国国家药品监督管理局（[NMPA]；http ://english.nmpa.gov.cn）授予治疗R/RMM的突破性疗法认定。

先前的研究表明，接受高剂量 BCMA 靶向 CAR-T 细胞的 R/R MM 受试者可能会获得更好的缓解，但不良事件更严重。而且，一旦病情再次恶化，再输注CAR-T细胞就没有效果了。为解决这一难题，开发了 CT103A，这是一种包含 CAR 结构的慢病毒载体，具有完全人源 scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB 共刺激和 CD3ζ 激活结构域。基于严格的选择和筛选，利用专有的内部优化平台，BCMA CAR-T 的构建是有效和持久的。

传奇

Legend Biotech（美国新泽西州；https: //legendbiotech.com）宣布 FDA 已批准其第一个产品 CARVYKTI™（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel），用于治疗已接受四次治疗的 RR/MM 成人患者或更多先前的治疗方法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。Legend Biotech 与 Janssen Biotech（美国宾夕法尼亚州；www.janssen.com）于 2017 年 12 月签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化 cilta-cel。

CARVYKTI是一种嵌合抗原受体T细胞 (CAR-T) 疗法，具有两种靶向B细胞成熟抗原 (BCMA) 的单域抗体，一次性输注，推荐剂量范围为0.5至1.0×10⁶每公斤体重的CAR阳性活T细胞。

在关键的CARTITUDE-1研究中，在RR/MM患者 (n=97) 中观察到深度和持久的反应，总体反应率高达98%（95%CI：92.7–99.7），其中包括 78%达到严格完全反应的患者 (sCR, 95% CI: 68.8–86.1)。中位随访18个月时，中位缓解持续时间为 21.8 个月（95% CI：21.8-不可估计）。CARVYKTI只能通过风险评估和缓解策略下的受限计划获得称为 CARVYKTI 风险评估和缓解策略程序。

瑞沃泰克

Revotek （中国；www.revotek.com.cn）宣布已获得中国国家卫生委员会的许可，将在成都华西医院开展其首款干细胞3D生物打印产品REVOVAS的临床研究。该许可允许进行一项临床研究，以评估 Revotek 在外周动脉疾病患者中的安全性。Revotek预计将于2022年第二季度开始临床研究。Revotek 开发了世界上第一个 Biosynsphere 技术，这是一种通用生物墨水，可以进行无支架生物打印。3D血管生物打印机和骨修复装置就是基于该技术衍生和开发的。Revotek 已在全球申请了200多项专利。

红灯

USPTO PTAB：CRISPR 专利干扰

美国专利商标局专利审判和上诉委员会（PTAB；美国；www.uspto.gov/patents/ptab）已确定布罗德研究所、麻省理工学院以及哈佛大学（“布罗德”）校长和院士享有优先权加州大学、维也纳大学和 Emmanuelle Charpentier（“CVC”）的董事关于计数 1——在真核细胞中发挥作用的单个RNA CRISPR-Cas9系统。CVC未能提供足够的、有说服力的证据，证明在Broad提供减少实践的证据之前，就计数1的每一个元素进行法律定义的实践或概念的早期减少。

因此，PTAB 确定 CVC 当前涉及的权利要求根据 35 USC § 102(g) 不可授予专利。此外，CVC 认为根据 35 USC § 102(f) 未能指定正确的发明人，Broad 所涉及的权利要求不能获得专利，因此 PTAB 仍然没有被 CVC 说服，并且 PTAB 行使了他们的自由裁量权，拒绝接受 CVC 关于不公平行为的论点。PTAB 对 CVC 作出判决，最终驳回了 CVC 在本次诉讼中的诉讼请求。

该裁决影响了CVC拥有的 14 项专利申请，这些申请现已被美国专利商标局驳回。CVC 可以对PTAB的决定提出上诉。

收购、合并……

卡利迪和埃多克

Calidi Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；http: //calidibio.com ）是一家处于临床阶段的生物技术公司，率先开发基于细胞的溶瘤病毒递送；Edoc Acquisition Corporation（美国纽约州；https://edocmed .net），一家空白支票公司，已签订最终合并协议。预计交易将于2022年第二季度完成，合并后的公司将命名为 Calidi Biotherapeutics 。该交易包括 Edoc 信托的最高 9200 万美元的总收益（减去 Edoc 现有股东的任何赎回）以及来自机构投资者的同时 2500 万美元的 PIPE。Calidi Biotherapeutics 正在推进一种有效的同种异体干细胞和溶瘤病毒组合，用于多种肿瘤学适应症。

资本市场与金融

阿赛尔克斯

Arcellx（美国医学博士；www.arcellx.com）是一家生物技术公司，通过为癌症和其他不治之症患者开发创新的免疫疗法来重新构想细胞疗法，该公司已结束其 9,487,500 股普通股的首次公开募股，其中包括完全行使承销商的选择权，以每股15.00美元的公开发行价购买额外的1,237,500股普通股。在扣除承销折扣和佣金以及 Arcellx 应付的其他发行费用之前，本次发行的总收益为1.423亿美元。所有普通股均由 Arcellx 提供。Arcellx 的普通股于2022年2月4日开始在纳斯达克全球精选市场交易，股票代码为“ACLX”。

MediWound

MediWound（以色列；www.mediwound.com）是一家完全整合的生物制药公司，专注于组织修复和再生的生物治疗解决方案，宣布生物医学高级研究与发展局（BARDA；https://aspr.hhs.gov/AboutASPR） /ProgramOffices/BARDA/Pages/default.aspx），美国卫生与公众服务部负责准备和响应的助理部长办公室的一部分，通过提供 900 万美元的补充资金扩大了与 MediWound 的合同支持向 美国 FDA 重新提交NexoBrid ® Biologics 许可申请和正在进行的扩大准入治疗协议。

MediWound 于 2015 年获得了第一份治疗热烧伤的 BARDA 合同。第一份价值高达 1.68 亿美元的 BARDA 合同支持先进的开发和制造，以及采购 NexoBrid 作为美国的一部分作为医疗对策大规模伤亡事件的准备。根据第一份 BARDA 合同， BARDA 提供了技术援助，并为 NexoBrid 开发活动提供了总额高达 9100 万美元的资金，这些活动需要获得 FDA 的美国营销批准。2020 年 1 月，BARDA 承诺追加 1650 万美元采购 NexoBrid，作为 HHS 建立国家公共卫生医疗紧急情况准备的使命的一部分。该合同还包括一项 1000 万美元的选择权，用于资助其他潜在 NexoBrid 适应症的开发，

除了第一份 BARDA 合同外，BARDA 还与 MediWound 签订了一份单独的合同，以支持开发 NexoBrid 作为一种清创产品，用于治疗硫芥损伤（化学烧伤）。

根据与 BARDA 签订的两份合同，累计的非摊薄性资金现在价值高达 2.11 亿美元。截至2021年12月31日，公司已根据两份合同从 BARDA 获得总计约7000万美元的资金，以支持开发活动，另外还有1460万美元用于采购 NexoBrid 用于美国应急准备。

根据 BARDA 合同资助的其他 NexoBrid 评估项目包括用于儿科人群的随机、对照关键临床试验、建立紧急情况前使用数据包和开发健康经济模型以评估成本节约影响以实现市场采用在美国。

NexoBrid 是一种用于非手术去除深部和全层热烧伤焦痂的商业孤儿生物产品，是一种基于菠萝蛋白酶的生物产品，含有无菌的蛋白水解酶混合物，可在四小时内选择性地去除烧伤焦痂，而不会伤害周围的活组织. NexoBrid 目前在欧盟和其他国际市场销售，并在美国处于注册阶段。

1 周后，该公司宣布美国国防部（DoD；www.defense.gov）通过医疗技术企业联盟（MTEC；www.mtec-sc.org ）授予 MediWound 一项价值170万美元的研究项目用于开发NexoBrid作为美国陆军野战护理烧伤治疗的非手术解决方案。

OPTI-STEM

OPTI-STEM项目旨在优化MSCs的生产，使获得它们的途径民主化，从而使此类细胞及其衍生物（外泌体等）的治疗应用多样化。为实现这一目标，由 Cell-Easy（法国； https://cell-easy.com ）领导的研发联盟已获得超过700万欧元的公共资金，作为“创新疗法的生物疗法和生物生产”加速战略的一部分，由 Bpifrance（法国；www.bpifrance.com ）代表法国政府运营). 

OPTI-STEM旨在将大规模MSC生产与机载分析监测相结合。目标是监测和控制大量 MSC 生产的工业化，以促进治疗应用，将价格降低100倍，并达到每年超过100,000剂的生产能力。

在opti-stem项目的上游和以互补的方式，来自Occitanie地区的资金将允许开发该过程的初步阶段（2D和/或3D），以及在三个级别：它们的身份 (Cell Identity®)、它们的安全性 (Cell Secure® ⁾和它们的治疗效果 (Cell ^Feature® )。

参考资料：https://doi.org/10.2217/rme-2022-0046

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