2022年4月干细胞研究和再生医学领域的行业动态

简介

根据2022年4月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

合作协议：Artiva & Merck

Artiva Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；www.artivabio.com）是一家肿瘤学公司，其使命是提供高效、现成的同种异体自然杀伤 (NK) 细胞疗法来治疗癌症，该公司已与默克公司达成协议（德国；www.merck.com），在美国和加拿大以外被称为MSD。根据协议，默克将评估三特异性NK细胞候选物与 Artiva 的 AlloNK ™平台产生的临床级AB-101NK细胞组合的治疗潜力。

Artiva和默克最初于2021年1月就发现、开发、制造和商业化针对某些实体瘤相关抗原的嵌合抗原受体 (CAR)-NK细胞签订了合作和独家许可协议。此次合作利用Artiva现成的同种异体 NK 细胞制造平台及其专有的 CAR-NK 技术，包括两个 CAR-NK 项目和第三个选项，这些项目都不在 Artiva 当前或计划中的管道中。Artiva 的平台支持现成的同种异体 NK 和 CAR-NK 疗法的大规模生产和冷冻保存。

合作协议：EdiGene & 北京大学

EdiGene（中国；www.edigene.com），以其专有的造血干细胞 (HSC) 和T细胞体外基因组编辑平台、基于 RNA 碱基编辑的体内治疗平台和高通量基因组编辑筛选而闻名发现新的靶向治疗，已与北京大学肿瘤医院（中国； www.bjcancer.org ）开展研究合作，以了解中国晚期结直肠癌患者的基因突变频率和临床病理特征，并推进基因研究与特定靶向治疗的不同反应率相关的突变。该研究结果有望为通过特定突变模式预筛查的患者开发精准医疗。

合作协议：A*STAR & WuXi

WuXi Advanced Therapies WuXi Advanced Therapies（WuXi ATU；PA USA；https://advancedtherapies.com）是 WuXi AppTec（中国；www.wuxiaapptec.com）和A*STAR生物工艺技术研究所（BTI；新加坡；www.a-star.edu.sg/bti）宣布建立新的合作伙伴关系，将无锡ATU专有的四环素自沉默腺病毒 (TESSA™) 技术引入亚太地区。该合作伙伴关系旨在促进细胞和基因治疗领域的科学创新，并建立联合专业发展计划，以培养和培养细胞和基因治疗行业当前良好生产规范 (cGMP) 制造领域的下一代科学家和工程师。

TESSA 技术是一种免转染、可扩展地制造腺相关病毒 (AAV) 的新工艺，通过提高AAV产量和颗粒质量代表了 AAV 制造的重大进步。TESSA技术比基于质粒的制造生产更多的AAV，产生足够的材料来满足患有癌症和其他危及生命的疾病的患者不断增长的医疗保健需求。

作为此次合作的一部分，无锡ATU将提供在新加坡进一步开发和商业化 TESSA 技术所需的材料、设备、资金和培训。BTI将贡献研究专长、设施和合作伙伴网络，以支持 WuXi ATU 在新加坡进行细胞和基因治疗的研发。

合作协议：Chimeric & WuXi

Chimeric Therapeutics（澳大利亚；https://chimerictherapeutics.com ）是一家临床阶段细胞治疗公司，已与药明康德（WuXi ATU；PA USA；https: //advancedtherapies.com）建立战略制造合作伙伴关系，无锡（中国； www.wuxiaapptec.com ）的先进疗法业务部和全球合同测试和制造组织。

根据协议，Chimeric 将向WuXi ATU转让某些制造和分析测试技术，后者将支持Chimeric的CAR-T细胞项目的工艺开发、分析开发以及cGMP制造和测试活动。新的合作伙伴关系将使 Chimeric 能够加速新CART 资产的临床制造准备，并扩大CAR-T制造规模，以支持未来多个、同时、多中心的CAR-T临床试验。

该协议的最初重点将放在 Chimeric 的两种用于实体瘤的自体 CAR T细胞疗法上：

• CHM 2101 (CDH17 CAR T)——目前处于多种胃肠道癌症的后期临床前开发阶段，包括结直肠癌、胃癌、胰腺癌和胃肠道神经内分泌肿瘤。

• CHM 1101 (CLTX CAR T)——目前正在一项单中心 I 期临床试验中进行评估，以治疗复发性或进展性胶质母细胞瘤患者。

合作协议：Porton & Sinorda

博腾先进（中国；www.portonbio.com/English）与贵州华诺达生物医药（中国；www.sinorda.com/changeEn/index.html）宣布在细胞和基因治疗研发及平台开发方面建立长期战略合作伙伴关系。

博腾先进提供端到端的基因和细胞治疗合同制造组织服务平台，涵盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、mRNA治疗和细菌治疗。诺达生物医药拥有丰富的国内外新药申报经验，专注于消化道疾病、肿瘤免疫治疗、溶瘤病毒治疗等创新药物的研发，拥有多个处于临床阶段的新药项目。

根据协议，博腾先进将提供服务，加速诺达生物医药目前正在开发的突破性细胞疗法的开发、生产和注册，包括其用于结直肠癌的T细胞免疫治疗产品、前哨淋巴结T细胞（SLN-T）和其他管道。博腾先进还将与诺达生物医药合作，支持其细胞和基因治疗药物的研发和生产。

第一个合作项目是来自 SLN-T 项目的 SND002。SND002已获准在欧洲启动II期临床试验。此前，该产品还被国家科技重大专项认定为“突破性新药”。这个关键的第一个项目的启动允许整合 Porton Advanced 和 Sinorda 的资源和能力，并承诺更大的协同作用，以加速 Sinorda 的 SLN-T 项目的临床开发和批准。

合作协议：Quell & Celistic

Quell Therapeutics（英国，https://quell-tx.com）是一家为免疫系统驱动的严重疾病开发工程化 Treg 细胞疗法的开发商，以及诱导多能干细胞Cellistic（比利时； www.cellistic.com ） (iPSC) 专注于细胞治疗工艺开发和制造的合作伙伴，最近由 Ncardia（比利时；www.ncardia.com）推出，旨在实现大规模同种异体细胞治疗生产，宣布他们已就共同开发iPSC 衍生的 Treg 细胞治疗平台。该合作伙伴关系的目标是通过添加现成的同种异体 Treg 细胞治疗产品，利用 Cellistic 在异体细胞治疗应用的 iPSC 过程分化和放大方面的专业知识，促进 Quell 自体 Treg 细胞治疗管线的未来扩展。

成就

Crown Bioscience & HUB 类器官

Crown Bioscience（美国加利福尼亚州；www.crownbio.com）、JSR Life Sciences 公司（美国加利福尼亚州；www.jsrlifesciences.com）和 HUB Organoids（荷兰；https://huborganoids.nl/）发表了一项研究在癌症实验模型中防止转移发生并减缓原发性肿瘤生长的双特异性抗体。这是第一项专门使用类器官进行基于细胞的化合物筛选和表征的研究，从而使化合物进入临床试验。

推出新产品、服务

Akron BioProducts

Akron BioProducts（美国佛罗里达州；https://akronbiotech.com）是一家为细胞和基因治疗制造提供符合 cGMP标准的材料和技术的供应商，该公司推出了其 Closed System Solutions™ 产品线，旨在在功能上关闭关键单元操作细胞和基因治疗制造工作流程。

Versant Ventures

Versant Ventures（美国加利福尼亚州；www.versantventures.com）宣布了 Cimeio Therapeutics（瑞士；www.cimeio.com）的首次亮相，这是一家开发细胞疗法新方法的生物技术公司。Versant 已向 Cimeio 提供 5000 万美元的A系列投资承诺，Cimeio 是该公司在瑞士巴塞尔的 Ridgeline Discovery Engine 的最新初创公司。

Cimeio 的平台有可能改变罕见遗传病、血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病患者的治疗。该公司最初的重点是 HSC 移植和过继细胞疗法 (ACT) 的新方法。

HSC 移植是治疗某些使人衰弱和危及生命的疾病的唯一治疗方法，但由于需要强化化疗和放疗，许多患者不符合条件。虽然最近出现了靶向治疗作为苛刻调理剂的替代品，但由于缺乏足够的选择性靶点，这些疗法已经达不到要求。此外，挽救不成功的移植或处理残留或复发疾病的选择很少。

Cimeio 寻求通过其细胞屏蔽技术和精确配对的免疫疗法来改变 HSC 移植和 ACT 的资格和结果。该公司专有的免疫疗法可消除患病细胞，而其细胞屏蔽技术可保护健康的移植细胞并使其植入。由于移植的细胞受到保护，因此可以在移植后继续安全地进行免疫治疗，以促进移植或治疗微小残留病。

Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://lineagecell.com）是一家临床阶段的生物技术公司，针对未满足的医疗需求开发同种异体细胞疗法，该公司宣布了一项新的细胞疗法开发计划：光感受器神经细胞 (PNC) 移植用于治疗因光感受器功能障碍或损伤引起的视力减退。

与该公司最近宣布将管道扩展到听觉神经元以治疗听力损失类似，Lineage 已申请知识产权保护，涵盖生成 PNC 的成分和方法。基于最近的体内根据使用该公司的 PNC 生成的数据，这些细胞可能能够形成具有高生存能力和与周围功能层的神经连接的重建视网膜。值得注意的是，Lineage 已经证明了可行性，可以支持大规模生产两种类型的感光器（称为杆状和锥状）的方法。

Ncardia

Ncardia（比利时；www.ncardia.com）推出了一项新业务 Cellistic™（比利时；www.cellistic.com），以将 Ncardia 的 iPSC 专业知识集中在细胞疗法开发和制造领域。该战略扩展了 Ncardia 现有的药物发现解决方案业务，并利用公司在 iPSC 分化和扩展方面的深厚专业知识，集中专门的资源和能力来满足对 iPSC 细胞治疗解决方案日益增长的需求，包括开发强大的细胞特异性制造平台。

Pluristyx 与加速生物科学

Pluristyx（华盛顿州，YSA；www.pluristyx.com），一家先进的治疗工具和服务生物技术公司，以及 Accelerated Biosciences（美国加利福尼亚州；www.acceleratedbio.com），一家使用专有人类滋养层干细胞的再生医学创新者(hTSCs)，已签署协议，Pluristyx将根据GMP制造临床级hTSC库。Accelerated Biosciences 将使用这些干细胞库并将其提供给商业合作伙伴，以进一步制造先进的生物和细胞疗法。hTSC 具有独特的法律、伦理和知识产权优势，包括高扩展能力和与任何人或胚胎无关的独特遗传身份，使其成为制造下一代先进疗法的理想起始材料。

临床试验

多能干细胞

西纳塔

Cynata Therapeutics（澳大利亚；www.cynata.com）是一家专门从事细胞疗法的临床阶段生物技术公司，它已宣布在 CYP-006TK 的临床试验中招募初始患者，作为糖尿病足溃疡的潜在治疗方法。现在按照计划对受试者进行为期4周的治疗，直至24周研究结束。

I 期试验（方案编号 CYP-DFU-P1-01）旨在招募30名成年糖尿病足溃疡患者，他们将被随机分配接受 CYP-006TK或标准护理治疗。CYP-006TK是一种新型聚合物涂层硅伤口敷料，接种了 Cymerus™ iPSC 衍生的间充质基质/干细胞，以促进局部应用于伤口。Cynata独家授权了领先的创新生物医学涂层制造商 TekCyte（澳大利亚； https://tekcyte.com ）的敷料技术。

谱系细胞疗法

Lineage Cell Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://lineagecell.com）是一家临床阶段的生物技术公司，为未满足的医疗需求开发同种异体细胞疗法，该公司宣布英国癌症研究中心（英国；www.cancerresearchuk.org）最近完成了患者参加正在进行的VAC2的I期临床试验， VAC2是一种用于治疗非小细胞肺癌的同种异体癌症疫苗候选产品。根据现有协议的条款，英国癌症研究中心将完成正在进行的临床试验，Lineage 现已承担起进一​​步临床开发 VAC2候选产品以及从 VAC 平台衍生的任何未来开发机会的责任。

VAC2 是一种同种异体或非患者特异性“现成”癌症疫苗候选产品，旨在刺激患者对通常在癌细胞中表达但不在正常成人细胞中表达的抗原产生免疫反应。VAC2 是使用定向分化方法从多能细胞技术产生的，由一群非增殖的成熟树突细胞组成。作为体内最有效的抗原呈递细胞类型，树突状细胞指示身体的免疫系统攻击和消除有害病原体和不需要的细胞。由于肿瘤抗原在给药前被外源性加载到树突细胞中，因此 VAC2 是一种平台技术，可以对其进行修改以携带选定的抗原，包括患者特异性肿瘤新抗原或病毒抗原。

免疫细胞

野马生物

Mustang Bio（美国马萨诸塞州；www.mustangbio.com）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今在细胞和基因疗法方面的医学突破转化为血液癌症、实体瘤和罕见遗传病的潜在治疗方法，该公司已宣布其计划启动结合 CAR T 细胞和溶瘤病毒治疗复发性胶质母细胞瘤的 I 期临床试验，得到两项正在进行的研究者发起的 I 期临床试验的中期数据的支持，这些试验评估了两个临床候选药物 MB-108（C134 溶瘤病毒）和 MB- 101（希望之城的 IL13Rα2 靶向 CAR T 细胞疗法）。临床前数据还支持在指定为 MB-109 的方案中顺序给予这两种疗法的安全性。

法规、批准、收购

收购与合并

Lineage Cell Therapeutics

Isleworth Healthcare Acquisition Corporation（美国佛罗里达州；https://isleworthhealthcare.com）是一家特殊目的收购公司，Cytovia（美国佛罗里达州；www.cytoviatx.com）是一家通过干细胞工程增强 NK 细胞抗癌能力的生物制药公司和多特异性抗体，已达成最终的业务合并协议。Isleworth 将更名为 Cytovia Therapeutics，其普通股和认股权证预计将继续在纳斯达克上市，股票代码分别为 INKC 和 INKCW。

合并后的公司将继续 Cytovia 的运营，并继续专注于开发和制造互补的 NK 细胞和 NK 接合抗体平台。Cytovia 正在开发三种类型的 iPSC 衍生（或 iNK）细胞：未经编辑的 iNK 细胞、具有改进功能和持久性的 TALEN ^®基因编辑 iNK 细胞以及具有嵌合抗原受体 (CAR-iNK) 以改善肿瘤的 TALEN 基因编辑 iNK 细胞-特定目标。第二个互补基石技术是四价多功能抗体平台，旨在通过使用 Cytovia 的专有 Flex-NK ™技术靶向 NKp46 来接合 NK 细胞。

假设每股价格为 10 美元，没有 Isleworth 股东赎回，交易结束前没有获得额外融资，该交易将以 6.02 亿美元的备考股权价值对合并后的公司进行估值。作为交易的结果，合并后的公司将从 Isleworth 信托账户中持有的约 2.07 亿美元现金（假设没有 Isleworth 股东在交易结束时行使其赎回权）和 2000 万美元的组合中获得高达 2.27 亿美元的总收益来自新投资者的 PIPE 融资，而不考虑任何额外的预期融资的收益。

Caladrius＆Cend

Caladrius Biosciences（美国新泽西州；www.caladrius.com）是一家临床阶段的生物制药公司，Cend Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://cendrx.com）是一家私营的临床阶段生物技术公司，专注于一种能够更有效地治疗实体瘤癌症的新方法，已达成最终合并协议，根据该协议，Cend 将与 Caladrius 的全资子公司合并，以全股票近似“对等合并”交易的方式获得董事会一致批准每家公司的董事。交易完成后，合并后的公司将更名为 Lisata Therapeutics，并将在纳斯达克上市，股票代码为“LSTA”。合并目前预计将于 2022 年第三季度完成，但需获得 Caladrius 和 Cend 股东的批准，并满足某些其他惯例成交条件和适用的批准。Caladrius 目前的候选产品包括 XOWNA ^®，一种用于治疗冠状动脉微血管功能障碍的自体 CD34 ^+细胞。

FUJIFILM Corporation

FUJIFILM Corporation（日本；www.fujifilm.com ）以 1 亿美元的价格从 Atara Biotherapeutics（美国加利福尼亚州； www.atarabio.com ）收购了一家专门的细胞疗法生产设施。该工厂位于美国加利福尼亚州千橡市，将作为 FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 全球网络（日本； https: //fujifilmdiosynth.com）的一部分运营，后者是 FUJIFILM Corporation 的子公司，也是世界领先的合同制造组织.

这个 8400 m ^{2 的}场地很容易扩展以增加产能，并且可以灵活地生产临床和商业细胞疗法，包括同种异体 T 细胞和 CAR T 免疫疗法。FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 将在该基地保留 134 名制造和质量职位的员工。

作为长期制造和服务协议的一部分，FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 将支持在现场生产 Atara 有前途的临床和商业阶段同种异体细胞疗法，包括目前处于 III 期临床^开发和正在审查以支持在欧洲注册，用于治疗 Epstein-Barr 病毒阳性的移植后淋巴组织增生性疾病。

绿灯

Gamida细胞

Gamida Cell（以色列；www.gamida-cell.com）是为血液癌和实体癌以及其他严重疾病患者开发支持烟酰胺 (NAM) 的细胞疗法的领导者，今天宣布美国 FDA 批准了其在研新药药物应用并取消了 GDA-201 冷冻保存制剂的临床保留。GDA-201是一种现成的细胞疗法候选药物，用于治疗滤泡性和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者。

GDA-201利用 Gamida Cell 专有的 NAM 技术平台来扩展 NK 细胞的数量和功能，以指导肿瘤细胞杀伤特性和抗体依赖性细胞毒性。Gamida Cell 预计将于 2022 年启动一项由公司赞助的针对滤泡性和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者的 I/II 期临床研究。

Kite

Kite（美国加利福尼亚州；www.kitepharma.com）是吉利德公司（美国加利福尼亚州；www.gilead.com）旗下公司，已宣布FDA已批准 Yescarta ^® (axicabtagene ciloleucel) CAR-T细胞疗法用于大面积成年患者一线化学免疫疗法难治性或一线化学免疫疗法12个月内复发的B细胞淋巴瘤。

Yescarta 证明，与目前已经实施了几十年的护理标准相比，无事件生存率具有临床意义和统计学意义的显着改善FDA 批准 Yescarta CAR-T 细胞疗法用于一线化学免疫疗法难治或一线化学免疫疗法12个月内复发的大 B 细胞淋巴瘤成人患者是基于 ZUMA-7 研究的结果。ZUMA-7是一项随机、开放标签、全球、多中心、III 期研究，长期评估 Yescarta 与当前护理标准的安全性和有效性。

在一份无关的新闻稿中，Kite 宣布 FDA 还批准了该公司位于美国马里兰州弗雷德里克的新CAR-T细胞疗法制造工厂的商业生产。该网站将生产Kite的FDA批准的用于治疗血癌的CAR-T细胞疗法。

Precigen

Orecigen（美国医学博士；www.precigen.com）是一家专注于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司，宣布 FDA 已授予 PRGN-3006 UltraCAR-T ® 快速通道资格复发或难治性急性髓性白血病患者。PRGN-3006先前被授予 FDA 孤儿药称号。

PRGN-3006 UltraCAR-T 是一种多基因自体 CAR-T 细胞疗法，利用 Precigen 的非病毒睡美人系统同时表达一种特异性靶向 CD33 的 CAR，CD33 在急性髓系白血病母细胞上过度表达；膜结合 IL-15，用于增强体内扩展和持久性；以及用于有条件地消除 CAR-T 细胞以提高安全性的终止开关。

Precigen 的 UltraCAR-T 平台旨在通过在医疗中心的 cGMP 设施中利用先进的隔夜非病毒基因递送制造工艺来克服当前可用的 CAR-T 疗法的局限性，而无需体外扩展。目前的 CAR-T 细胞疗法受到限制，尤其是由于单采血液成分术到产品输注之间的间隔时间延长，以及由于长时间的离体扩增导致的 T 细胞耗竭表型。用于 PRGN-3006 研究的 UltraCAR-T 细胞是使用 Precigen 专有的 UltraPorator ™系统在一夜之间制造的。

红灯

美国Stemology

US Stemology（美国华盛顿州；https://usstemology.com）因欺骗性营销和销售干细胞疗法而被起诉，以治愈数十种严重疾病，包括该公司在内的数十种其他严重疾病，包括哮喘、狼疮、帕金森病、充血性心力衰竭、多发性硬化症和COVID-19。华盛顿州声称美国 Stemology 的西雅图干细胞中心违反了该州的消费者保护立法，在没有科学依据或具体证据的情况下欺骗性地营销用于严重疾病的干细胞疗法。US Stemology 向其 107 名患者收取了 748,250 美元的费用。这些患者还因参与诊所所谓的由患者资助的研究而被收取高达 10,000 美元的费用。该州要求法院命令 US Stemology 和公司所有者赔偿其患者。

该公司声称它正在将患者治疗作为临床试验的一部分。然而，这些所谓的试验并没有遵循公认的科学研究标准。通常，合法临床试验的组织者会向患者支付费用，而不会向他们收取数千美元的费用来参与实验。

审判也因利益冲突而蒙上阴影。根据 FDA 的要求，所有临床试验都必须由机构审查委员会 (IRB) 批准和监督。大学和大型研究机构运营着大部分 IRB。IRB 成员的独立性至关重要。然而，US Stemology 的临床试验由国际细胞外科学会（ISCC；美国加利福尼亚州；https://internationalcellsurgicalsociety.org）监督，参与 US Stemology 试验的两名首席研究员担任 ICSS 的主要官员。

资本市场与金融

阿克索

Axol Bioscience（英国；www.axolbio.com）是一家为生命科学发现提供 iPSC 衍生细胞、培养基和表征服务的供应商，在其上一轮融资的扩展中筹集了 3.2 万英镑（约合 42 美元），带来了总额增加到 7 亿英镑（约合 920 美元）。这些资金将用于为药物发现和筛选市场带来用于心脏、神经科学和免疫细胞建模的新人类 iPSC 产品和服务解决方案，包括 Axol 最近开发的综合体外致心律失常测定 (CiPA) 验证的人类 iPSC 衍生心肌细胞。资金将使 Axol 能够进一步优化罗斯林研究所（英国；www.ed.ac.uk/roslin）的细胞培养质量和 iPSC 制造能力)，以及支持招聘工作以扩大其商业团队。它还将促进公司数字平台的持续发展。

Be Biopharma

Be Biopharma（美国马萨诸塞州；www.be.bio），发现和开发工程B细胞药物（BeCM）的先驱，已完成 1.3 亿美元的 B 系列融资，使公司的总投资超过美国1.8 亿美元。所得款项将推动Be Bio专有的自体和同种异体 BeCM 平台跨越多个治疗领域，并将候选管道推向临床。

BioEclipse疗法

BioEclipse Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.bioeclipse.com）是一家私人控股的临床阶段生物制药公司，拥有开发下一代癌症免疫疗法的专有平台，已获得加州再生医学研究所（CIRM）的 7,999,689.00 美元资助；美国加利福尼亚州；www.cirm.ca.gov）以支持其正在进行的临床研究：一项针对晚期实体瘤患者的 CRX100 I 期、开放标签、剂量递增研究。

BioEclipse 正在进行 I 期临床研究，评估 CRX100 的安全性和耐受性，这是一种一流的免疫疗法，将溶瘤病毒的力量与细胞因子诱导的杀伤细胞的肿瘤定位能力相结合。这些免疫细胞自然地定位并摧毁癌细胞，当与我们的溶瘤病毒结合时，会产生一种强大的癌症免疫疗法，以治疗对标准护理治疗有抵抗力并患有复发性疾病的患者。

bluebird bio

在对其战略优先事项进行审查后，bluebird bio（美国马萨诸塞州；www.bluebirdbio.com）正在启动全面重组，旨在在未来2年内节省高达1.6亿美元的成本。

bluebird 打算加强对近期催化剂的关注，包括预计FDA将于2022年批准其用于 β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良的基因疗法，以及可能提交用于 lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 基因疗法的生物制品许可申请镰状细胞病计划于 2023 年第一季度进行。公司预计将继续专注于体内慢病毒载体基因治疗的有针对性的研究工作，并将优先考虑对减毒调节和冷冻单采术的直接投资。

该举措预计将使公司 2022 年的现金消耗减少到 3.4 亿美元以下，预计到 2022 年底运营成本将减少 35-40%，预计这将反映在 bluebird 2023 年的运营预算中。作为变革的一部分，bluebird 计划裁员约 30%。预计重组将使公司的现金跑道延长至 2023 年上半年。