2022年5月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

抽象的

根据2022年5月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

合作协议：Be Bio & Resilience

Be Biopharma（美国马萨诸塞州；www.be.bio）和 National Resilience（美国加利福尼亚州；https://resilience.com）宣布了一项战略合作，以推进 Be Bio 罕见病管道中的初始项目。Be Bio的专有工程 B细胞药物（ BeCM ）平台正在利用人类 B 细胞的力量来创造一类新的自体和同种异体细胞药物，这些药物可以在体内产生治疗性蛋白质，而无需进行有毒的预处理。

两家公司正在投资推动细胞疗法制造的创新和可靠性，这是对患者产生广泛而有意义的影响的关键成功因素。作为这一独特合作伙伴关系的一部分，Resilience 将专门为Be Bio罕见疾病管道的初始项目生产和供应良好生产规范（ GMP ）级病毒载体和细胞治疗药物产品。通过创造性的成本和风险分担模型，Resilience 将负责制造成本并获得未来潜在的里程碑和特许权使用费。Resilience 将领导Be Bio最初的罕见病项目的病毒载体和细胞治疗药物产品的临床 GMP 制造，以支持首次人体临床试验。

合作协议：Gilead & Dragonfly

Gilead Sciences（美国加利福尼亚州；www.gilead.com）和 Dragonfly Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.dragonflytx.com）宣布了一项合作，旨在推进Dragonfly的一些新型自然杀伤 (NK) 细胞接合免疫疗法，用于肿瘤学和炎症适应症。NK细胞接合剂代表了一种新机制，有可能解决广泛的癌症问题，包括在检查点抗性和难治性肿瘤以及其他疾病领域（如炎症）中发挥活性的潜力。

根据协议，吉利德将从Dragonfly 获得针对5T4靶向研究免疫治疗项目DF7001的独家全球许可。该协议还授予Gilead选择权，在完成某些临床前活动后，可以在全球范围内独家许可使用 Dragonfly Tri-specific NK Engager （ TriNKET ™）平台开发和商业化其他NK细胞参与程序的权利。TriNKET是先天性和适应性免疫系统的激活剂，可将 NK 细胞和细胞毒性 T 细胞募集到肿瘤微环境中。

DF7001 是一种 TriNKET，旨在激活和指导 NK 和细胞毒性 T 细胞杀伤癌细胞。DF7001 的靶点是 5T4，这是一种在癌细胞和基质细胞上表达的蛋白质，支持与多种癌症预后不良相关的肿瘤生长，包括非小细胞肺癌、胰腺癌、乳腺癌和头颈部鳞状细胞癌。DF7001有可能触发5T4+表达细胞的杀伤，包括肿瘤细胞、癌症相关的成纤维细胞和癌症干细胞。该计划有望在2023年上半年提交研究性新药 (IND) 申请。

合作协议：Umoja & Lupagen

Umoja Biopharma（美国华盛顿州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫肿瘤学公司，开创了现成的综合疗法，可以在体内为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者重新编程免疫细胞，Lupagen（美国德克萨斯州） ; www.lupagen.com），一家为 CAR-T、基因编辑和免疫治疗产品开发一流基因递送技术的基因治疗公司，已开展合作，评估体外体内递送作为潜在的额外给药途径Umoja 的 VivoVec 颗粒使用 Lupagen 的 Side CAR-T™ 技术。

Lupagen 的患者连接体外 Side CAR-T ™输送系统有望在方便的床边程序中实现高效和高度控制的病毒载体靶向T细胞，而无需淋巴细胞化疗。根据协议条款，双方将合作评估使用 Side CAR-T ™系统的 VivoVec 交付。

在协议期限内，Lupagen 不会开发或商业化用于在肿瘤学领域输送病毒载体的 Side CAR-T ™设备。Umoja 保留选择加入独家全球协议的权利，以开发肿瘤领域的 Side CAR-T ™设备。

合作协议：Evotec & Sernova

Evotec（德国；www.evotec.com）和 Sernova（加拿大安大略省；www.sernova.com）宣布在糖尿病领域建立合作伙伴关系。两家公司将利用各自的优势开发基于植入式诱导多能干细胞 (iPSC) 的β细胞替代疗法，用于治疗胰岛素依赖型糖尿病，包括1型和2型。

该合作伙伴关系利用了 Evotec 的 QRbeta 计划中基于iPSC的β细胞。Evotec在质量受控（“QC”）可扩展生物反应器过程中可靠地在胰岛样簇中生产基于人类iPSC的β细胞。这些胰岛样簇在功能上等同于原始人类胰岛，因为它们能够在几个月内使体内模型中的血糖水平正常化。

Evotec基于iPSC的β细胞将与Sernova专有的Cell Pouch™相结合，后者是同类产品中领先的可植入和可扩展医疗设备。特别是，它能够使细胞植入物形成血管，从而确保患者的长期存活和最佳功能。主要供体胰岛和Cell Pouch的结合在参加Sernova美国I/II期临床试验的患者中取得了持久的治疗效果，包括在高危1型糖尿病 (T1D) 患者中实现了持续的胰岛素非依赖性，这些患者之前需要为了生存而注射胰岛素。此外，Sernova 将评估局部免疫保护技术，以保护未修饰的β细胞并避免免疫抑制治疗的需要。

Sernova已获得Evotec基于诱导多能干细胞 (iPSC) 的Beta细胞的全球独家许可选择权，可与其Cell Pouch 系统一起用于治疗糖尿病。从运营的角度来看，临床前开发计划将由共同资助，直至IND获得批准。Sernova 有权在提交IND后行使其全球独家许可选择权。Evotec 将通过商业化促进细胞制造，并在未来决定联合资助临床开发。商业化后，两家公司将达成利润分享安排，具体分配取决于 Evotec 是否参与临床开发计划。根据该协议，Evotec已承诺对Sernova进行21亿美元的战略股权投资。

推出新产品、服务

加速生物科学与Pluristyx

Accelerated Biosciences（美国加利福尼亚州；www.acceleratedbio.com）是一家使用专有人类滋养层干细胞 (hTSC) 的再生医学创新者，已宣布与 Pluristyx（华盛顿州，YSA；www.pluristyx.com）达成一项先进的协议治疗工具和服务生物技术公司，提供源自根据良好组织规范 (GTP) 采购的hTS的iPSC，用于研究评估。作为 Accelerated Biosciences 的合同开发和制造公司 (CDMO) 合作伙伴，Pluristyx使用无足迹的专有 mRNA 方法将 hTSC 重新编程为诱导多能干细胞 (iPSC)。

hTSC-iPSC以Pluristyx 独特的Ready-to-Differentiate^®格式（RTD ^®), 允许通过消除解冻扩展的需要进行快速评估。由于hTSC-iPSC是根据GTP采购的，因此商业合作伙伴可以在适当的时候过渡到临床级版本。

比特生物

bit.bio（英国；www.bit.bio）是一家合成生物学公司，致力于大规模开发和提供每种人类细胞类型，旨在改变研究和医学领域，推出了 ioGlutamatergic Neurons HTT50CAG/WT 细胞推进亨廷顿病的研究并加速药物发现。这种疾病模型是同类产品中首批商业化的模型之一，它准确地反映了疾病的遗传特征。

这是 bit.bio 新的 ioDisease 模型组合的先驱产品，一系列具有特定疾病相关突变的细胞，可以在体外复制人类疾病，并可以与同基因野生型对照相匹配。这些细胞是 iPSC 衍生的，使用 bit.bio 的 opti-oxTM1 精密细胞重编程技术结合基于 CRISPR/Cas9 的基因编辑技术生成。

博雅辑因

EdiGene（中国；www.edigene.com）是一家全球性临床阶段生物技术公司，专注于将基因编辑技术转化为针对严重遗传病和癌症患者的转化疗法，推出了getools（基因编辑数据分析工具包）用于高级在美国华盛顿特区举行的美国基因与细胞治疗协会 (ASGCT) 年会上对DNA和RNA编辑效率和治疗开发结果的分析 。

在内部开发的算法框架的支持下，与其他现有分析工具相比，getools能够更高效、更准确地分析体外和体内混合复杂突变谱，批量或单细胞水平的DNA和RNA编辑效率和结果。本地化部署保障数据安全，提供不同格式的报表和行业标准结果文件，实现全周期数据追溯和工作流集成。这些功能有助于从实验室研究到治疗开发的基因编辑研究。

SQZ生物科技

SQZ Biotechnologies（美国马萨诸塞州；https://sqzbiotech.com）提供的数据表明，该公司的第一代集成床旁 (POC) 细胞疗法制造系统展示了卓越的工艺性能和可比或改进的产品规格，相对于当前临床开发中使用的基于洁净室的流程。

临床研究表明，SQZ^®POC系统可以生产该公司用于治疗 HPV16 阳性实体瘤的红细胞衍生 SQZ 激活抗原载体 (AAC) 治疗候选药物，时间缩短一半（6 小时以下），操作工时减少90%，同时生产可比药物产品。该系统还兼容造血干细胞和外周免疫细胞，包括B细胞、T细胞、NK细胞和单核细胞。

临床试验

多能干细胞

Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://lineagecell.com）是一家临床阶段的生物技术公司，针对未满足的医疗需求开发同种异体细胞疗法，该公司宣布了移植后 1 年主要终点、安全性和耐受性的结果, 在正在进行的 RG6501 (OpRegen) 的 I/IIa 期临床研究中，RG6501 (OpRegen) 是一种目前正在开发的视网膜色素上皮细胞疗法，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩 (GA)，提供了有希望的证明OpRegen 可能能够以具有临床意义的方式影响 GA 疾病进展，特别是在按目标递送和早期疾病时。安全结果总结：

• 所有24名接受治疗的患者都报告了至少一次不良事件 (AE) 和至少一次眼部 AE；
• OpRegen 报告的大多数AE是轻微的（队列 1-3，87%；队列 4，93%），并且免疫抑制方案耐受性良好；
• 使用 OpRegen 观察到的眼部 Aes 主要与用于视网膜下分娩的手术有关，最常见的是结膜出血/充血 (n = 17) 和视网膜前膜 (n=16)；
• 一名患者因与治疗无关的不良事件而中止研究；
• OpRegen视网膜下给药后，没有排斥反应、急性或迟发性眼内炎症或眼内压持续升高的病例报告。

活动结果总结：

• 在基线视力受损的GA患者中观察到视觉功能改善的初步证据（队列 4 [n = 12]）；
• 队列 4 中的患者在 12 个月时研究眼的视力平均提高 7.6 个字母；
• 队列 4 中的三名患者 (25%) 在 12 个月时研究眼的视力提高了 15 个字母或更大；
• 队列 4 中的 5 名患者将 OpRegen 输送到大部分或全部 GA 区域，包括中央凹，在视觉功能方面有更大的增益（平均 12.8 个字母增益），根据光谱域评估，有证据表明外部视网膜结构区域有明显改善光学相干断层扫描 (SD-OCT)。

SD-OCT成像分析正在进行中。

RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche（瑞士；www.roche.com）和 Genentech（美国加利福尼亚州；www.gene.com）（罗氏集团成员）之间进行独家全球合作开发。

Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals（美国马萨诸塞州；www.vrtx.com）提供了VX-880的I/II 期临床试验的最新信息，VX-880是一种研究性干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞替代疗法，适用于低血糖意识受损的T1D患者和严重低血糖。A部分的两名患者接受了目标剂量一半的 VX-880。研究A部分中接受给药的第一位患者在第 270天实现了胰岛素独立性，HbA1c为5.2%。在第150天接受A部分给药的第二位患者显示禁食和刺激C肽强劲增加，外源性胰岛素需求减少。

综合起来，A部分前两位患者的数据建立了VX的概念验证-880。根据研究方案，独立数据监测委员会审查了研究 A 部分中前两名患者的全部安全性和有效性数据，并建议推进到B部分，患者将接受全目标剂量的 VX-880。第一位接受全目标剂量的患者已达到第29天随访里程碑。

在整个项目中，迄今为止，VX-880的耐受性普遍良好。没有被认为与VX-880相关的严重不良事件 (SAE)。在迄今为止接受治疗的所有患者中，大多数不良事件 (AE) 都是轻度或中度的。安全性与研究中使用的免疫抑制方案和围手术期基本一致。

该公司还宣布VX-880I/II期研究已被FDA暂停在美国的临床研究，因为确定没有足够的信息来支持该产品的剂量递增。

间充质基质/干细胞

Therapeutic Solutions International

Therapeutic Solutions International (CA, https://therapeuticsolutionsint.com ) 宣布对128名COVID-19相关肺衰竭患者开展双盲、随机、安慰剂对照、多中心、多国临床试验。该研究将由两组组成，JadiCell™治疗组和对照组。该研究的主要终点是比较JadiCells与安慰剂治疗后第60天存活且无呼吸衰竭的患者比例。Jadi Cell产品属于MSC细胞家族，是一种独特的成体干细胞，与其他干细胞相比，它能产生更高水平的治疗因子。

造血干细胞

AVROBIO

AVROBIO（美国马萨诸塞州；www.avrobio.com）是一家临床阶段基因治疗公司，已报告了新的中期数据，包括来自合作者赞助的正在进行的I期新视觉运动整合、运动协调和视觉感知措施/AVR-RD-04的II基因治疗临床试验，一种针对胱氨酸病的研究基因治疗。

合作者赞助的I/II期临床试验正在评估 AVR-RD-04 在诊断为婴儿型胱氨酸贮积症的成年患者中的安全性和有效性，这些患者之前接受过现行护理标准 (SOC) 半胱胺治疗。AVR-RD-04对患者自身的造血干细胞 (HSC) 进行基因改造，以表达功能性胱氨酸蛋白酶，这种蛋白质在胱氨酸贮积症患者中缺乏。

初步数据表明，基因治疗后，功能性胱氨酸已在全身产生，多个组织的临床测量证明了这一点，包括眼睛、皮肤、胃肠道粘膜和神经认知系统。迄今为止，尚未报告与该药品相关的不良事件。迄今为止所有五名服用药物的患者都没有口服半胱胺。

免疫细胞

BMS

Bristol Myers Squibb（美国纽约州；www.bms.com）公布了PILOT的初步分析结果，这是一项多中心II期研究，评估Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 在难治性或复发性大B细胞淋巴瘤 (LBCL) 成人患者中的疗效在一线治疗后未被视为大剂量化疗和造血干细胞移植 (HSCT) 的候选者。

PILOT研究是唯一一项由公司赞助的试验，用于评估CAR-T细胞疗法作为复发或难治性LBCL患者的二线治疗，这些患者不被认为是干细胞移植的候选者。PILOT研究招募了广泛的一线治疗后难治性或复发性 LBCL 成人患者群体，这些患者根据年龄、体能状态和/或器官功能和合并症而不考虑首次治疗后复发的时间不被视为移植候选者。

基线治疗。中位随访时间为12.3个月，大多数接受Breyanzi治疗的患者（n=61）疾病有所减轻，80%的患者对治疗有反应。

在临床研究研究中，Breyanzi显示出可控的安全性，没有新的安全信号，严重细胞因子释放综合征（ CRS ）或神经系统事件的发生率很低，并且没有报告4/5级CRS或神经系统事件。

Breyanzi 是一种分化的CD-19定向CAR-T细胞疗法，目前已被FDA批准用于治疗两线或多线全身治疗后复发或难治性LBCL的成年患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）另有说明（包括惰性淋巴瘤引起的 DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤。Breyanzi不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。

Umoja Biopharma

Umoja Biopharma（美国华盛顿州；www.umoja-biopharma.com）是一家免疫肿n瘤学公司，开创了现成的综合疗法，为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者重新编程体内免疫细胞，宣布启动I期临床试验。

ENLIGHTen在骨肉瘤患者中进行临床试验，以评估自体“通用”CAR-T细胞在使用公司专有的小分子荧光素标签UB-TT170 时的安全性和耐受性。

这是继美国FDA最近批准其UB-TT170的IND申请之后。该试验是与 Seattle Children’s Therapeutics 合作进行的，Seattle Children’s Therapeutics 是Seattle Children’s的一家合资企业，它带来了尖端的治疗技术和疗法，以战胜儿童癌症和其他影响儿童的疾病。

其他

乐盛生物

Luxa Biotechnology（韩国），Y2Solution（韩国；http://www.y2solution.com/en/m/index.asp）和伦斯勒（美国纽约州）神经干细胞研究所 (NSCI) 的合资企业; www.neuralsci.org )，已宣布将细胞产品 RPESC-RPE-4W 移植到密歇根大学正在进行的I/IIa期临床试验中的第一个患有干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）的参与者凯洛格眼科中心（美国密歇根州；www.umkelloggeye.org）。

RPESC-RPE-4W是一种细胞产物，来源于存在于成人视网膜中的视网膜色素上皮干细胞 (RPESC)。这种成体干细胞产生视网膜色素上皮 (RPE) 细胞后代 (RPESC-RPE)。临床试验中使用的细胞产物是分化4周后获得的祖细胞阶段RPESC-RPE细胞（RPESC-RPE-4W）。与更成熟的RPE细胞产品相比，RPESC-RPE-4W 祖细胞已显示出增强的植入和视力拯救。

MediWound

MediWound（以色列；www.mediwound.com）是一家专注于组织修复和再生的下一代生物治疗解决方案的生物制药公司，已宣布其 EscharEx®用于清创下肢静脉溃疡 (VLUs) 的美国II期临床研究取得积极成果)。

该研究达到了其主要终点、具有高度统计显着性的关键次要终点以及伤口闭合安全性测量。MediWound 预计在2022年下半年与美国FDA举行会议，召开II期末会议，讨论研究结果和EscharEx潜在的III期关键计划。

该研究达到了具有高度统计显着性的主要终点，表明与凝胶载体相比，使用EscharEx治疗的患者在多达8次应用的14天测量期间的完全清创发生率在统计学上显着更高（EscharEx：63 % (29/46) 对比凝胶载体：30% (13/43)，p 值 = 0.004）。

EscharEx 是一种生物活性疗法，用于清创处于临床开发晚期的慢性和其他难以愈合的伤口。EscharEx 专为门诊环境而设计，是一种易于使用的浓缩蛋白水解酶，富含菠萝蛋白酶，适合日常局部应用。

法规、批准、收购

规定

美国FDA

美国 FDA（医学博士，美国；www.fda.gov）药物评估和研究中心 (CDER) 启动了加速罕见病治愈 (ARC) 计划，该计划利用 CDER 的集体专业知识和活动来提供 CDER 罕见病活动的战略概述和协调。

CDER的ARC计划由CDER中心主任办公室、新药办公室和转化科学办公室的领导管理。该计划由 CDER 的罕见病团队管理。ARC 的使命是加快并增加有效和安全治疗方案的开发，以满足罕见病患者未满足的需求。ARC 的愿景是推动科学和监管创新和参与，以加快罕见病患者治疗的可用性。

收购与合并

Evotec & Rigenerand公司

Evotec（德国；www.evotec.com ）已签署最终协议，根据该协议将收购 Rigenerand（意大利； https://rigenerand-biotech.com ） 100%的资本，收购价格为24.3美元（23 欧元） ) 万 。凭借其高度专业化的团队，Rigenerand 运营着一流的认证设施，将最先进的cGMP生产与研发和QC实验室以及开发实验室相结合。此次收购通过增加一个专门的、高质量的cGMP生产基地，扩展了Evotec的细胞治疗平台 EVOcells 。

基于多年的 iPSC 经验，Evotec开发了 EVOcells 作为一个集成的多功能平台，用于发现、开发和制造细胞疗法。该公司的目标是基于人类细胞为大量患者开发创新但具有成本效益的疗法，以治愈危及生命的疾病。Evotec 目前的 EVOcells 项目组合涵盖免疫肿瘤学、代谢疾病、心脏修复以及基于外泌体的疗法。Evotec 将 EVOcells 平台用于专有和合作项目，旨在加速这些项目在现有和新疾病领域的变革性疗法。

绿灯

Achilles Therapeutics

Achilles Therapeutics（英国；https://achillestx.com/）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发精准的 T 细胞疗法来治疗实体瘤，该公司宣布第一位患者已经接受了个性化的克隆新抗原反应性 T 细胞，或cNeT，在正在进行的 I/IIa 期 CHIRON 临床试验中使用公司的高剂量VELOS™ Process 2 制造，用于治疗晚期非小细胞肺癌。

此外，在独立数据安全监测委员会的积极审查之后，公司已开始招募THETIS临床试验的队列 B，以评估 cNeT 与 PD-1 检查点抑制剂联合治疗转移性恶性黑色素瘤。

谷歌

谷歌（美国加利福尼亚州；www.google.com）宣布，2022年7月，将更新医疗保健和药品政策中的 Google Ads“推测性和实验性医学治疗、细胞疗法和基因疗法”政策。

此更新将允许持有FDA颁发的相关许可证或批准销售该产品的实体在美国推广FDA许可或批准的细胞或基因疗法。

没有FDA颁发的许可或批准的实体仍然无法在 Google Ads 上宣传细胞疗法和基因疗法。

此外，谷歌正在澄清他们的政策语言，允许在全球范围内投放完全具有教育或信息性质的细胞或基因疗法广告，无论监管批准状态如何。

谷歌将于2022年7月11日开始推出政策更新，并在大约4周内全面实施。

诺华公司

诺华（瑞士；www.novartis.com）宣布欧盟委员会 (EC) 已批准 Kymriah ^® (tisagenlecleucel)，一种CAR-T 细胞疗法，用于治疗患有复发性或难治性 (r/r) 滤泡性毛囊炎的成年患者两线或多线全身治疗后的淋巴瘤。

该批准是在欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 于3月发表积极意见后作出的，适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。这一批准标志着Kymriah的第三个适应症，并使其成为欧盟批准用于这些患者的第一个CAR-T细胞疗法，其中包括r/r FL1、2和3A级患者。

3周后，美国FDA还加速批准Kymriah用于治疗两线或多线全身治疗后复发或难治性 (r/r) 滤泡性淋巴瘤 (FL) 成年患者。

诺华是第一家大力投资开创性CAR-T研究并启动全球CAR-T试验的制药公司。Kymriah是第一个获得批准的 CAR-T 细胞疗法，与宾夕法尼亚大学（美国宾夕法尼亚州； www.med.upenn.edu ）佩雷尔曼医学院合作开发，是诺华公司对CAR-T承诺的基础细胞疗法。

SCG细胞疗法

SCG Cell Therapy（新加坡；  www.scgcell.com）宣布，SCG101——一种自体T细胞受体 (TCR) T 细胞疗法的临床试验申请已在新加坡获得批准。

SCG101正在开发用于治疗乙型肝炎病毒（HBV）相关的肝细胞癌——最常见的肝癌。

该疗法最近获得了中国国家药品监督管理局（NMPA；中国；http://english.nmpa.gov.cn）的IND批准，成为NMPA批准用于治疗HCC和细胞治疗领域首个多国临床试验批文。

资本市场与金融

Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience（美国加利福尼亚州；https://aspenneuroscience.com）是一家开发自体细胞疗法的私营生物技术公司，包括首个针对帕金森病的iPSC衍生自体神经元替代疗法，已完成其1.475亿美元的B轮融资。

B系列资金将支持公司针对帕金森氏病的主要候选产品ANPD001的计划研究，包括其患者筛选队列研究和即将进行的I/IIa期临床试验，后IND提交给FDA。

Castle Creek Biosciences

Castle Creek Biosciences（美国宾夕法尼亚州；https://castlecreekbio.com）是一家后期细胞和基因治疗公司，它使用两个慢病毒平台开发和商业化最初针对皮肤、结缔组织和代谢疾病的基因疗法，该公司宣布1.128 亿美元的超额认购和超额优先股融资。

这笔融资预计将为公司完成III期研究和发布其主要体外产品候选产品的顶线结果提供足够的资金，该候选产品用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种进行性、疼痛和衰弱的罕见遗传性皮肤病，以及定位Castle Creek以推进它在体内致力于向美国 FDA 提交1型遗传性酪氨酸血症的IND申请，这是其使用体内基因治疗技术的第一个适应症。

日本

一组日本伦理学和公共卫生学者发表了文章，介绍了未经证实的细胞干预行业带来的财务风险，包括日本医疗费用扣除退款的估计。2017年私人诊所提供的细胞疗法的估计年度治疗费用为6350万美元，患者从医疗费用扣除中获得12.2%（7.8 美元）的退款。2018年，金额几乎翻了一番（成本1.14亿美元，退款 14.5 美元）。

神经元

Neurona Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.neuronatherapeutics.com）是一家临床阶段的生物治疗公司，致力于推进再生细胞疗法治疗神经系统疾病，已获得加州再生医学研究所（CIRM；CA，美国：www.cirm.ca.gov）以支持 NRTX-1001 的剂量递增I/II期临床试验，这是一种抑制性细胞疗法，正在评估其对耐药性颞叶内侧癫痫患者的安全性和有效性（ MTLE) 。

MTLE主要影响颞叶的内部结构，癫痫发作通常始于称为海马体的结构。MTLE是成人中最常见的局灶性癫痫类型。对于抗癫痫药物有抵抗力的人，可以选择癫痫手术，即通过手术切除受损的颞叶或用激光切除。然而，当前的手术选择并非适用于所有人或对所有人都有效，它们具有组织破坏性，并且可能产生严重的副作用。

NRTX-1001是一种源自人类胚胎干细胞的再生神经细胞疗法。完全分化的神经细胞，称为中间神经元，分泌抑制性神经递质 GABA。

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