2022年9月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

根据2022年9月非学术机构的公开信息和干细胞新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

合作协议：Arsenal & Genentech

Arsenal Biosciences（美国加利福尼亚州；www.arsenalbio.com ）是一家私人控股的可编程细胞治疗公司，为实体瘤设计先进的CAR-T疗法，宣布与Genentech（美国加利福尼亚州； www.gene.com）开展多年合作。 罗氏集团（瑞士； www.roche.com ）的成员。两家公司将部署ArsenalBio的专有技术，用于 T 细胞的高通量筛选和工程化，以确定基于T细胞疗法的关键成功回路。这一发现过程采用自动化、大规模基因组工程与高内涵分析以及尖端机器学习和人工智能算法的融合，以帮助和推进下一代癌症细胞疗法的设计、构建和测试。阿森纳将获得7000万美元的预付款以及研究、开发和商业里程碑。

合作协议：CellOrigin Biotech & 齐鲁制药

CellOrigin Biotech (Hangzhou)（中国；http://en.cell-origin.com ）与齐鲁制药（中国； http://en.qilu-pharma.com ）达成全球战略合作协议，开发、制造和将专有的“现成”诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的嵌合抗原受体巨噬细胞 (CAR-iMAC) 商业化，用于癌症免疫治疗。

此次合作将利用双方的技术和专长，整合研发、制造和营销能力，开发针对实体瘤的CAR-iMAC临床产品。

合作协议：Scribe Therapeutics 和赛诺菲

Scribe Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.scribstx.com）是一家开创CRISPR by Design™基因医学平台的分子工程公司，宣布与赛诺菲（法国；www.sanofi.com）就使用Scribe的CRISPR进行战略合作基因组编辑技术可对新型自然杀伤 (NK) 细胞疗法进行基因改造以治疗癌症。

该协议授予赛诺菲对 Scribe 专有的全资酶 CRISPR 平台的非独家权利，以创建离体NK 细胞疗法。Scribe 的定制工程基因组编辑套件和称为 CasX-Editors (XE) 的交付工具基于 CasX 酶等新型基础，将支持赛诺菲 (Sanofi) 不断扩大的肿瘤 NK 细胞疗法管道。

许可协议：Cellusion & Celregen

Cellusion（日本；https://cellusion.jp/en），一家再生医学初创公司，旨在通过从 iPSC 到大疱性角膜内皮细胞替代物（CECSi 细胞）的独特分化诱导方法，解决全球角膜移植等待名单问题角膜病新疗法 (CLD001) 和上海复星医药（中国； www.fosunpharma.com ）旗下的 Hangzhou Celregen Therapeutics宣布了 Celregen 在大中华区开发、制造和商业化 CLS001 的独家许可协议。

根据协议，Celregen 将在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）独家开发、制造和商业化 CLS001治疗大疱性角膜病变。另一方面，Cellusion保留CLS001在日本、美国和欧盟等其他地区的开发、生产和商业化权利。

根据协议条款，Cellusion 可能会收到超过1亿美元的款项，包括预付款、开发里程碑和销售里程碑以及分级特许权使用费。

营销协议：genOway & SigmaAldrich

临床前研究模型领域的公司genOway（法国；www.genoway.com ）和默克（德国； www.merck.com）的子公司 Sigma-Aldrich（美国密苏里州；www.sigmaaldrich.com），一家科技公司和基因组编辑研究工具提供商，宣布了其2018年CRISPR/Cas9领域战略联盟的新结构。

两家公司将合作提供“一站式”CRISPR 再许可解决方案，为哺乳动物细胞和啮齿动物领域提供 Sigma-Aldrich CRISPR 知识产权。

合作协议：Sierra Space 和加州大学圣地亚哥分校

Sierra Space（美国科罗拉多州；www.sierraspace.com）是一家商业航天公司，处于构建未来太空运输和低地球轨道 (LEO) 商业化基础设施的前沿，与加州大学圣地亚哥分校（美国加利福尼亚州） ；www.ucsd.edu），世界排名前15位的研究型大学之一和微重力研究的领导者，已达成一项新协议，其目标是定义太空中人类医疗保健研究的未来。

在两个组织之间的新谅解备忘录 (MOU) 中，Sierra Space 和加州大学圣地亚哥分校同意合作开发 Orbital Reef，这是 LEO 的第一个商业空间站，以扩展该大学的综合空间干细胞轨道研究计划，该计划目前正在在国际空间站上运行。他们将共同帮助定义和塑造微重力生物技术和生物制药研发的未来。

服务协议：Selexis & Neximmune

Selexis（瑞士；www.selexix.com），一家 JSR Life Sciences（美国加利福尼亚州；www.jsrlifesciences.com）公司，以及 NexImmune（美国医学博士；www.neximmune.com），一家临床阶段的生物技术公司，开发独特的T细胞免疫疗法的方法，已经签署了一项服务协议，以开发针对罕见癌症和自身免疫性疾病的细胞系，并推进两种可用于将治疗扩展到更多患者的HLA。根据协议，NexImmune 将利用 Selexis 的 SUREtechnology Platform™，这是一套细胞系开发技术，可显着减少与开发高性能哺乳动物细胞系相关的时间、精力和成本。

根据协议，Selexis 生成的细胞系将用于制造 HLA IgG4 融合蛋白和 T 细胞共刺激单克隆抗体，这些抗体将被纳入 NexImmune 专有的 AIM 可注射纳米颗粒模式。这些纳米粒子被设计成一种现成的可注射方式，可以让患者自身的 T 细胞识别并杀死体内的各种病变细胞。

战略协议：Emercell & Cell-Easy

Emercell（法国；www.emercell.com）和 Cell-Easy（法国；www.cell-easy.com ）已就Emercell的主导产品NK-001的放大和制造签署战略协议。

Emercell开发了一种平台技术来生产现成的自然杀伤 (NK) 细胞。NK 细胞是高效的免疫效应物，可单独用作单一疗法，或与治疗性抗体联合使用，或经过基因工程改造以产生用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的嵌合抗原受体 (CAR)-NK 细胞。NK-001是一种优化的细胞治疗产品，由高度活化和异体反应的同种异体NK细胞组成。其获得专利的制造工艺允许为多个患者使用同一批次的 NK 细胞，从而实现完全产业化。

Cell-Easy是一家分析驱动的合同开发和制造组织 (CDMO)，专门从事基因修饰细胞和细胞治疗产品的生产。

推出新产品、服务……

比特生物

细胞编码公司 bit.bio（英国；www.bit.bio）宣布扩大其产品组合——ioGlutamatergic Neurons TDP-43 M337V 疾病模型，并提前获得其ioMicroglia细胞产品。

富士 Diosynth

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies（日本： https: //fujifilmdiosynth.com）是一家生物制剂、疫苗和先进疗法的合同开发和制造组织 (CDMO)，它开始了新的扩建项目，将丹麦站点转变为最大的端到端-欧洲结束 CDMO。该扩建项目将加强FUJIFILM Diosynth Biotechnologies在丹麦的细胞培养制造服务，并创造450个新工作岗位。

此次扩建由富士胶片公司16亿美元（110亿丹麦克朗）的主要资本投资提供资金。此次扩建将通过增加8×20,000升生物反应器和两个下游加工流来增加当前站点的容量。扩建完成后，该基地将提供总计20×20,000升的生物反应器，用于原料药生产，并辅之以全面的药品和成品服务。

扩建项目将包括可持续发展措施，以支持富士胶片新的“绿色价值气候战略”，其气候行动目标包括使用无碳能源运营和到2040财年末实现CO2净零排放_。

逆戟鲸生物

Orca Bio（美国加利福尼亚州；https://orcabio.com）是一家后期生物技术公司，开发用于治疗癌症、遗传性血液病和自身免疫性疾病的高精度细胞疗法，已宣布扩大其目前的制造能力在美国加利福尼亚州建造一个新的9300m²商业设施。该设施将支持Orca Bio精准细胞疗法的后期临床开发和商业化，包括目前正在 III 期注册试验中评估的Orca-T 。

Orca-T是一种研究性高精度同种异体细胞疗法，包括输注调节性T细胞、常规T细胞和CD34⁺干细胞，这些干细胞来自相关或无关匹配供体的外周血。Orca-T已获得美国 FDA 的再生医学先进疗法 (RMAT) 指定，并正在研究治疗多种血液系统恶性肿瘤。

武田与训研所

作为其稳固伙伴关系的一部分，联合国训练研究所（UNITAR；瑞士；www.unitar.org）和武田（日本；www.takeda.com）是全球制药业的领导者和该协会的积极成员联合国全球契约很高兴宣布一项新的联合倡议，重点是加强各国的医疗保健系统，以满足患者对血浆和血浆衍生疗法的需求。该计划将利用UNITAR 在培训和教育方面的专业知识，以开发应对全球挑战的创新解决方案，并利用Takeda在罕见疾病和血浆生态系统方面的深入知识。

成就

CARsgen

CARsgen（中国；www.carsgen.com）位于美国北卡罗来纳州三角研究园（RTP）的现行良好生产规范（cGMP）生产设施已开始GMP生产自体CAR T细胞产品，并成功发布首批GMP用于临床试验。

RTPGMP制造设施的总建筑面积约为3300m2 ^，每年将为CARsgen提供700名患者的自体CAR-T细胞产品的额外制造能力，以支持北美和欧洲的临床研究和早期商业启动。

临床试验

间充质基质/干细胞

细胞研究公司

Cell Research Corporation（新加坡；www.cellresearchcorp.com）已经完成了CorLiCyte®的第一阶段研究，CorLiCyte®是一种源自脐带干细胞的干细胞疗法。

CorLiCyte^®正在开发用于治疗多种严重疾病，首要目标适应症是治疗糖尿病足溃疡 (DFU)。在研究方案中，九名慢性DFU患者接受了CorLiCyte^®治疗，每周两次，持续8周。参与该研究的患者均未经历任何与治疗相关的不良事件，并且所有受试者在治疗期间均发现伤口大小有所减小。

其他

免疫力

Immunis（美国加利福尼亚州；https://immunisbiomedical.com）是一家私营生物技术公司，正在开发一种针对年龄和疾病相关的免疫衰退的新型疗法，它开始了I/IIa期临床试验的患者注册，以评估 Immunis 的免疫调节分泌蛋白产品来自部分分化的人类胚胎干细胞 (hESC)，IMM01-STEM，用于肌肉萎缩患者。

随着年龄的增长，每个人的免疫系统健康都会下降，这会导致全身退化，包括肌肉萎缩。与年龄相关的肌肉萎缩（肌肉减少症）和废用或疾病引起的肌肉萎缩会显着降低生活质量。开放标签、剂量递增研究将招募多达 18 名年龄在 50-75 岁之间的患者，以评估IMM01-STEM在与膝骨关节炎 (KOA) 相关的肌肉萎缩的老年参与者中的安全性和耐受性，这种情况结合了废用、年龄和疾病相关的肌肉萎缩。KOA是一种局部和全身炎症性疾病，是老年人残疾的主要原因。肌肉萎缩是这种活动能力受损的主要原因，肌肉功能障碍会加速患者的软骨退化。

法规、批准、收购……

收购与合并

Cellistic与Ncardia

Cellistic（比利时；www.cellistic.com），Ncardia（荷兰；www.ncardia.com ）的细胞疗法开发和制造业务，以及临床阶段的Celyad Oncology（比利时；https://celyad.com ）专注于发现和开发癌症嵌合抗原受体T细胞 (CAR-T) 疗法的生物技术公司宣布了一项交易，据此Cellistic将收购Celyad Oncology的良好生产规范 (GMP) 级细胞疗法制造能力，包括现有设施和所有相关人员，总计；600万欧元。该交易须满足多项惯例先决条件，预计将于今年年底完成。

绿灯

AVROBIO

AVROBIO（美国马萨诸塞州；www.avrobio.com）是一家临床阶段基因治疗公司，已宣布英国药品和保健产品监管机构（MHRA）、研究伦理委员会（REC）和卫生研究局（HRA）已批准了AVROBIO在曼彻斯特大学（英国；www.manchester.ac.uk）的合作者提交的临床试验申请，以启动在诊断为II型神经元性粘多糖贮积症 (nMPS-II) 或亨特综合征。这种罕见且严重使人衰弱的溶酶体疾病主要影响年轻男性。

一项为期24个月的非随机、开放标签研究将招募最多5名诊断为nMPS-II且年龄≥3 个月和≤12个月的儿童，以评估HSC基因治疗的安全性和耐受性、药效学和临床疗效。

本公司还宣布，美国FDA已授予AVR-RD-04罕见儿科疾病称号，这是一种治疗胱氨酸病的研究基因疗法，胱氨酸病是一种危及生命的疾病，会导致进行性多器官损害，包括早期急性肾病进展为终末期肾病。AVR-RD-04 旨在对患者自身的造血干细胞 (HSC) 进行基因改造，以表达编码胱氨酸的基因，这种蛋白质在胱氨酸病患者中严重缺乏。

bluebird bio

bluebird bio（美国马萨诸塞州；www.bluebirdbio.com）宣布美国FDA已加速批准 SKYSONA ^® (elivaldogene autotemcel)，也称为 eli-cel，用于减缓4-17岁男孩神经功能障碍的进展岁，患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 。公司还确认，之前对eli-cel 临床开发计划的临床暂停已经解除。

加州干细胞治疗中心

美国食品和药物管理局于2018年对加州干细胞治疗中心（CSCTC；美国加利福尼亚州；提供给患者的部分医疗相当于制造生物药物产品，因此受到FDA的监管。法院驳回了这一论点，裁定外科手术不会产生新的处方药。

CSCTC成立于2010年，已为14,000多名患者提供干细胞疗法。它的外科手术包括去除患者的脂肪组织以分离干细胞，以便它们可以用于帮助修复或替换受损伤或疾病影响的组织。

免疫软体

Immusoft（美国华盛顿州；www.immusoft.com），一家致力于改善罕见病患者生活的临床阶段细胞治疗公司，宣布美国FDA已经批准了ISP- 001用于治疗I型粘多糖贮积症 (MPS I)。开放的IND使Immusoft能够启动I期临床研究。

这一里程碑对 Immusoft 来说意义重大，在细胞和基因治疗领域也具有历史意义，因为ISP-001将是第一个进入人体临床试验的工程B细胞疗法。Immusoft 开创了B细胞工程以创建用于体内治疗性蛋白质递送的生物工厂，在该领域拥有超过 60 项已发布和正在申请的专利。该公司的新型 B 细胞平台旨在规避与病毒传递基因疗法相关的免疫原性以及与干细胞介导的基因疗法相关的化疗预处理，同时实现持久的治疗传递和重新给药的可能性。

Immusoft 的ISP™方法旨在使患者的B细胞重新编程以持续生产治疗性蛋白质，从而减少频繁输注的需要，并有可能改善患者的预后。ISP-001代表了第一个使用公司专有技术开发的候选产品。

Intellia

Intellia Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.intelliatx.com）是一家临床阶段基因组编辑公司，专注于利用基于CRISPR的技术开发潜在的治疗疗法，该公司宣布美国FDA已授予Intellia体内CRISPR/Cas9基因组编辑候选NTLA-2002，用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 。

吉利德公司

吉利德公司（美国加利福尼亚州；www.gilead.com）旗下公司Kite（美国加利福尼亚州；www.kitepharma.com）宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准其CAR-T细胞疗法Tecartus ^® (brexucabtagene autoleucel ) 用于治疗26岁及以上患有复发性或难治性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的成年患者。

传奇

Legend Biotech（美国新泽西州；https://legendbiotech.com）是一家开发、制造和商业化治疗危及生命疾病的新疗法的全球生物技术公司，宣布日本厚生劳动省 (MHLW) 已批准CARVYKTI™（ciltacabtagene autoleucel），一种B细胞成熟抗原 (BCMA) 定向嵌合抗原受体T细胞 (CAR-T) 疗法，用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成人，仅限于满足以下两种情况的病例状况：

• 患者无靶向BCMA的CAR阳性T细胞输注治疗史；
• 已接受三线或更多线治疗且多发性骨髓瘤对最近的治疗无反应或复发的患者。

CARVYKTI 已获得美国 FDA 和欧盟委员会的批准。

神经质体

欧盟已授予干细胞生物技术Neuroplast（荷兰；www.neuroplast.com）一项罕见病药产品称号，以表彰其干细胞技术平台对额颞叶痴呆 (FTD) 的适用性，此前欧洲药品管理局 (EMA) 给予积极评价) 。凭借针对创伤性脊髓损伤 (TSCI) 的现有孤儿病指定 (ODD)，Neuro-Cells ^®现在被批准用于快速发展途径，对创伤引起的和慢性退行性中枢神经系统疾病具有市场独占权。这标志着 Neuroplast 的 Neuro-Cells 平台发展路线图中的一个重要里程碑，作为阿尔茨海默氏症、ALS 和帕金森氏病等其他慢性神经退行性疾病的垫脚石。Neuroplast 技术在治疗应用方面的潜在宽度为数百万目前尚无有效治疗前景的神经退行性疾病患者提供了前景。

资本市场与金融

阿森纳生物

Arsenal Biosciences（美国加利福尼亚州；www.arsenalbio.com）是一家私人控股的可编程细胞治疗公司，为实体瘤设计先进的CAR-T疗法，已完成2.2亿美元的B轮融资。筹款之际，该公司开始计划对其主导项目 AB-1015进行临床试验，该项目是一种卵巢癌候选药物，目标是在今年晚些时候获得 FDA IND 批准和首例患者给药。该公司还有针对肾脏、前列腺和其他癌症适应症的早期开发候选药物。

绞盘疗法

Pfizer、Bayer、Novartis、Eli Lilly 和 Bristol Myers Squibb 的 Venture Capital 部门联手支持一种新的生物技术的诞生：Capstan Therapeutics（美国宾夕法尼亚州；www.capstantx.com）。凭借1.65亿美元的资金，这家初创公司将推进在患者体内产生的CAR-T疗法的临床开发。

西纳塔

Cynata Therapeutics（澳大利亚；www.cynata.com）是一家专门从事细胞疗法的临床阶段生物技术公司，它宣布澳大利亚政府国家卫生和医学研究委员会（NHMRC）已根据NHMRC拨款约100万澳元2021MRFF 心血管健康任务，资助一项重要的临床前研究项目，以研究Cynata的Cymerus™iPSC衍生的MSCs作为治疗缺血性心脏病的方法。

标志物疗法

Marker Therapeutics（德克萨斯州，美国；https://markertherpaeutics.com）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专门开发用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤适应症的下一代基于T细胞的免疫疗法。获得美国 FDA 孤儿产品资助计划200万美元的资助，以支持其领先的多肿瘤相关抗原 (MultiTAA) T 细胞候选产品 MT-401 在移植后急性髓系患者中的 II 期 ARTEMIS 试验白血病 (AML) 。

Matregenix

Matregenix（美国加利福尼亚州；http://matrigenix.com）是一家设计、开发和制造高度可调的纳米纤维材料的技术公司，可适应广泛应用中的定制需求，已获得国家的I期资助在小企业创新研究 (SBIR) 计划和 NIH 的支持下，牙科和颅面研究所（美国哥伦比亚特区；www.nidcr.nih.gov ）。这笔赠款将用于开发一种新的牙科屏障膜，用于引导骨再生。

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