2022年10月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

根据2022年10月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

许可协议：Kite & Refuge

Kite（美国加利福尼亚州；https://www.kitepharma.com）是吉利德公司（美国加利福尼亚州；https://www.gilead.com）的子公司，已与Refuge（加利福尼亚州，美国；https://refugebiotech.com），一家用于癌症免疫治疗的合成生物学公司，获得利用Refuge的专有基因表达平台开发血癌潜在治疗方法的独家权利。

战略合作伙伴：JW Therapeutics & 2seventy bio

JW Therapeutics（中国；https://www.jwtherapeutics.com/en/），一家专注于开发、制造和商业化细胞免疫治疗产品的生物技术公司，以及2seventy bio（美国马萨诸塞州；https: //www.2seventybio.com ） ），一家免疫肿瘤细胞治疗公司，宣布建立战略联盟，建立转化和临床细胞治疗开发平台，旨在更快地在中国大陆、香港和澳门探索基于T细胞的免疫治疗产品。

推出新产品、服务……

CorNeat视觉

仿生植入物和技术公司CorNeat Vision（以色列；https://www.corneat.com ）推出了革命性的组织整合材料技术EverMatrix™。EverMatrix 是世界上第一个不可降解的、100%合成的仿生细胞外基质 (ECM)——组织的骨架，与活的人体组织终生无缝结合。一旦植入，它会触发复杂的生物过程，刺激成纤维细胞增殖和定植，从而导致完全组织整合，而不会引发不良的异物反应。

EverMatrix 最初是作为 CorNeat Vision 人工角膜项目的一部分开发的，该项目需要将由聚合物制成的人工晶状体与常驻眼组织永久地和生物力学地整合在一起。该公司目前正在开发四种产品，以充分利用这一独特平台技术的潜力。

谱系细胞疗法

Lineage Cell Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://lineagecell.com）是一家临床阶段的生物技术公司，为未满足的医疗需求开发同种异体细胞疗法，已在美国加利福尼亚州卡尔斯巴德开设了一家新的研发 (R&D) 设施，以及其位于以色列的良好生产规范 (GMP) 制造工厂的扩建。

Lineage在卡尔斯巴德的新设施将扩大公司在美国的研发能力，并支持当前和未来同种异体细胞移植项目的开发。Lineage以色列工厂的扩建将增加公司的基础设施，包括开发和优化更大规模的临床制造流程，并继续与罗氏和基因泰克就RG6501 (OpRegen®) 进行持续合作，这是一种视网膜色素上皮细胞替代疗法已完成 II/IIa期临床试验的注册，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩。

Therapeutic Solutions International 和 Res Nova Bio

Therapeutic Solutions International（ID，美国；https://therapeuticsolutionsint.com）宣布成立一家分拆公司Res Nova Bio（无可用网站），致力于开发抑制癌症的抗血管生成免疫疗法。Res Nova Bio 已获得 Therapeutic Solutions International 的知识产权许可，涵盖 StemVacs-V，这是一种 iPSC 衍生平台技术。该技术利用称为iPSC的多能干细胞来生成类似于肿瘤血管的新细胞，这些细胞被制成“治疗性疫苗”。

节奏生物科学

Tempo Bioscience（美国加利福尼亚州；https://www.tempobioscience.com）是一家私营生物技术公司，已发布了以下类别的新型人类诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生细胞产品和基于细胞的附属服务：Tempo -iBMEC™（人 iPSC 衍生的脑微血管内皮细胞）和 Tempo-iPeri™（人 iPSC 衍生的周细胞）。

这些新产品增加了现有的Tempo Bioscience产品线，并扩展了TempoStemBank™疾病模型产品。目前，提供了超过二十二种iPSC衍生细胞类型来创建与患者相关的疾病模型。TempoATP™、TempoMito™、TempoCal™、TempoO2™ 和 TempoVol™生物传感器是细胞、线粒体和细胞毒性功能的活细胞报告器。

Tempo Bioscience是人类iPSC衍生细胞类型的唯一制造商，这些细胞类型使用非病毒、无核酸、无血清和无饲养层技术进行工程改造。Tempo致力于推进专注于疾病建模和药物安全性评估的技术，使用先进的2D 人类 iPSC 衍生细胞模型，以及3D球状体或类器官。Tempo的患者相关细胞模型旨在改善药物开发过程中的药物疗效评估和安全性评估。

成就

AIVITA Biomedical

AIVITA Biomedical（美国加利福尼亚州；http://aivitabiomedical.com）是一家专注于创新细胞应用的生物技术公司，已发布其完成的II期胶质母细胞瘤 (GBM) 研究的数据，该研究表明无进展生存期 (PFS) 得到增强。AIVITA 完成了其免疫疗法候选药物AV-GBM-1的多中心II期试验，该试验表明，在最近诊断为 GBM 的患者中，PFS 比护理标准提高了50%，令人鼓舞。本出版物重点介绍了AV-GBM-1给药产生的 PFS，并将结果与​​其他疗法的GBM试验中报告的结果进行了比较。数据表明，持续治疗可以进一步改善无进展生存期和总生存期。

赫斯佩罗斯

Hesperos（佛罗里达州，美国；http://hesperosinc.com）发表了一项重要发现，以更好地了解ALS病因和潜在的新治疗目标。

Hesperos的这项研究在微生理系统 (MPS) 中使用人类 iPSC，该系统将野生型细胞与患者来源的突变细胞进行比较。具体来说，该团队研究了患病骨骼肌和运动神经元对疾病病理生理学的相对贡献。MPS 疾病模型的结果表明功能性神经肌肉接头 (NMJ) 的数量显着减少、已形成的 NMJ 的稳定性以及疲劳指数增加，这些都是临床相关的读数。虽然ALS的根本原因仍未解决，但该研究的发现表明，患病的骨骼肌在 NMJ 信号中断中起着重要作用，与运动神经元无关。

Kite

Kite（美国加利福尼亚州；https://www.kitepharma.com），吉利德公司（美国加利福尼亚州；https://www.gilead.com）宣布，美国FDA已批准该公司的逆转录病毒载体（RVV ) 位于加利福尼亚州的制造工厂，用于商业生产。病毒载体是制造Kite治疗某些血癌的细胞疗法所需的关键成分。Kite是唯一一家拥有内部商业和临床试验病毒载体制造能力的细胞治疗公司，增强了其强大的外部供应合作伙伴。

欧米萨

Omeza（美国佛罗里达州；https://omeza.com）宣布，医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 已确认 Omeza ^®胶原蛋白基质的医疗保健通用程序编码系统 (HCPCS) 报销代码；代码A2014，“Omeza胶原蛋白基质，每 100 毫克”用于描述产品，为提供者从 Medicare 获得报销铺平了道路。Omeza Collagen Matrix 是同类产品中首款药物-器械组合产品，采用简单的按扣和挤压方式应用于慢性伤口。今年早些时候，退伍军人事务部联邦供应计划 (FSS) 服务部授予 Omeza Collagen Matrix 合同地位。

Omeza胶原蛋白基质适用于治疗伤口，包括部分和全层伤口、压疮、静脉溃疡、糖尿病性溃疡、慢性血管溃疡、隧道/潜行伤口、手术伤口（供体部位/移植物、莫氏手术后、术后- 激光手术、足病、伤口裂开）、外伤（擦伤、撕裂伤、浅表部分皮层烧伤、皮肤撕裂）和流液伤口。

Omeza Collagen Matrix 是第一个将无水 3D 胶原蛋白微结构输送到具有挑战性的伤口的药物/器械组合产品。当应用于伤口表面时，卡扣和挤压基质会随着时间的推移自然融入伤口。Omeza Collagen Matrix 专为与规则和不规则伤口床密切接触而设计，为患者的自然伤口愈合过程提供有利环境。

目前，美国的三项临床试验正在研究使用三种产品Omeza治疗产品系列（包括 Omeza 胶原蛋白基质）来记录静脉溃疡、糖尿病溃疡和其他慢性伤口的愈合率。

临床试验

免疫细胞

智能免疫

Smart Immune（法国；https://www.smart-immune.com），一家临床阶段的生物技术公司，开发 ProTcell™，这是一种胸腺赋能的T细胞治疗平台，可全面快速地重新武装免疫系统，以及大巴黎大学医院（法国；https://www.aphp.fr）宣布，SMART102是一种使用Smart Immune的ProTcell平台从脐带血中提取的人类T淋巴祖细胞注射剂，已进入一项Smart Immune和由大巴黎大学医院领导。

多中心I/II期试验是一项概念验证、剂量递增、10名患者的研究，将评估SMART102在血液恶性肿瘤成年患者异基因造血干细胞移植（ HSCT ）后加速免疫重建的安全性和有效性。SMART102是将 Smart Immune 的 ProTcell 平台产生的同种异体 T 细胞祖细胞注射到患者体内，该平台旨在前往患者的胸腺并分化为功能齐全的 T 细胞。

造血干细胞

奥维奥

AVROBIO（美国马萨诸塞州；https://www.avrobio.com）是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于使人们摆脱终生遗传病的困扰，该公司宣布第六名也是最后一名患者已在合作者中接受给药——研究性基因疗法治疗胱氨酸病的 I/II 期临床试验 。胱氨酸贮积症是一种危及生命的疾病，会导致进行性多器官损害，包括进展为终末期肾病的早期急性肾病。

法规、批准、收购……

收购与合并

Good Works II Acquisition Corporation和Direct Biologics

上市特殊目的收购公司 (SPAC) Good Works II Acquisition Corporation（美国德克萨斯州）和后期生物技术公司Direct Biologics（美国德克萨斯州：https://directbiologics.com ）已签署最终协议同意，在满足所有关闭条件后，Direct Biologics 将成为一家上市公司。交易完成后（预计将于 2023 年上半年发生），合并后的公司将命名为 Direct Biologics, Inc .，其普通股预计将在纳斯达克资本市场交易。

Pluristyx、panCELLa 和植入技术

Pluristyx（美国华盛顿州；https://www.pluristyx.com）、panCELLa（加拿大安大略省；https://pancela.com）以及panCELLa的子公司Implant Therapeutics（美国医学博士；https://www .implant-rx.com），已宣布他们的公司合并，等待股东批准。合并后的公司将结合互补的产品组合，提供端到端的客户支持，并提供更多与 iPSC 相关的产品和服务。

合并后的公司将保留 Pluristyx 名称，panCELLa 将成为 Pluristyx 的全资子公司。

绿灯

阿塔拉生物

Atara Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://www.atarabio.com）、T 细胞生物治疗公司和 Pierre Fabre（法国；https://www.pierre-fabre.com）宣布医药产品委员会欧洲药品管理局 (EMA) 的人用 (CHMP) 已采纳积极意见，建议欧盟委员会 (EC) 批准Ebvallo TM ⁽ tabelecleucel) 作为治疗2岁及以上成人和儿童患者的单一疗法复发或难治性Epstein-Barr病毒阳性移植后淋巴组织增生性疾病 (EBV+PTLD)，且之前至少接受过一种治疗。

AVROBIO

AVROBIO（美国马萨诸塞州；https://www.avrobio.com）是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于使人们摆脱终生遗传病的困扰，该公司宣布英国药品和保健产品监管机构 (MHRA) 已根据创新许可和访问途径 (ILAP) 授予研究性 AVR-RD-02 创新护照，这是一种一流的基因疗法，使用患者自身的造血干细胞治疗戈谢病，这是一种罕见的溶酶体疾病，可导致多器官病理学、临​​床发病率和早期死亡率。

细胞进化

Cellevolve Bio（美国加利福尼亚州；https://www.cellevolve.com）是一家专注于细胞疗法的临床阶段开发和商业化平台公司，宣布美国FDA已批准其CE-的研究性新药（IND）申请VST01-JC是一种JC病毒特异性T 细胞疗法（JC-VST），正在研究用于治疗进行性多灶性脑白质病（PML）。CE-VST01-JC还获得了FDA罕见病药指定。

JW Therapeutics

JW Therapeutics（中国；https://www.jwtherapeutics.com/en/）是一家专注于开发、制造和商业化细胞免疫治疗产品的生物技术公司，宣布国家药品监督管理局（NMPA；中国；http://english） .nmpa.gov.cn）已批准其抗CD19自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品relmacabtagene autoleucel injection（relma-cel，商品名：Carteyva®）的补充新药申请（sNDA）滤泡性淋巴瘤成年患者的治疗是难治性的或在二线或以上全身治疗 (r/r FL) 的 24个月内复发。

这是relma-cel继2021年9月首次获批上市后的第二个获批适应症，也是中国首个获批用于治疗r/rFL患者的细胞免疫治疗产品。

此次批准基于 Carteyva 在中国成年复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中进行的一项单臂、多中心、关键研究（RELIANCE 研究）B 组的 6 个月临床结果。Relma-cel注射液是JW Therapeutics基于Juno Therapeutics（百时美施贵宝旗下公司）的CAR-T细胞工艺平台自主研发的自体抗CD19 CART细胞免疫治疗产品。

吉利德公司

吉利德公司（美国加利福尼亚州； https://www.gilead.com）旗下公司Kite （美国加利福尼亚州；https: //www.kitepharma.com）宣布欧盟委员会（EC）已批准使用Yescarta ^® (axicabtagene ciloleucel) 治疗患有弥漫性大B细胞淋巴瘤 (DLBCL) 和高级B细胞淋巴瘤 (HGBL) 的成年患者，这些患者在完成或难治性治疗后 12 个月内复发线化学免疫疗法。Yescarta 现在是第一个被批准用于欧洲对一线治疗无反应的患者的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。

骨髓疗法

Myeloid Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://www.myeloidtx.com）是一家临床阶段的mRNA免疫疗法公司，它宣布美国FDA已授予难治性或复发性CD5+患者MT-101快速通道指定外周T细胞淋巴瘤 (PTCL) 。

TerraImmune

TerraImmune（美国医学博士；https://www.teraimmune.com）是一家专注于发现和开发针对自身免疫性疾病的新型 Treg 细胞疗法的生物技术公司，该公司宣布美国 FDA 已批准新药研究（IND）批准开始公司的 I/IIa期临床试验，以评估其主要候选药物 TI-168 在具有难治性抑制剂的先天性A型血友病患者中的疗效。

维蒂实验室

Vitti Labs（美国密苏里州；https://www.vittilabs.com）是一家专注于生命科学研究、开发和制造的 AATB 认证组织库，已宣布美国 FDA 已批准其新药研究申请（IND） EV-Pure是一种同种异体外泌体产品，适用于患有原发性卵巢功能不全 (POI) 的女性。批准的人体临床试验基于使用EV-Pure的细胞培养和动物模型的非临床研究，这表明逆转POI的前景广阔。

一般来说，原发性卵巢功能不全导致40岁以下女性中约有 100 名女性不孕，癌症幸存者的比例高达 82%。这种疾病的并发症是不孕症、早期骨质疏松症、早发性心脏病，以及因无法怀孕而导致的抑郁和焦虑等重大问题。

资本市场与金融

卡利迪

Calidi Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://calidibio.com ）已获得加州再生医学研究所（美国加利福尼亚州； https://www.cirm.ca.gov ）颁发的 300 万美元奖金，形式如下后期临床前项目目标 (CLIN1) 拨款，目标是完成向美国FDA申请批准开始人体临床试验所需的测试。该项目使用载有溶瘤病毒的供体脂肪来源的间充质干细胞来靶向转移性黑色素瘤、三阴性乳腺癌和晚期头颈部鳞状细胞癌。

Obatala Sciences

Obatala Sciences（LO，美国；https://www.obatalsciences.com）已完成300万美元的A轮融资。这笔资金将用于进一步推动其首创的研究支持产品和药物发现和开发平台的商业化。该公司拥有成熟、稳健的管道，包括用于3D细胞生长的人源水凝胶、来自不同人群生物库的成人干细胞、用于生长和分化细胞的培养基，以及完整的组织芯片套件，例如脂肪芯片目前可用的系统和正在开发的片上胰腺系统。

ThermoGenesis Holdings

ThermoGenesis Holdings（美国加利福尼亚州；https://thermogenesis.com）是一家专注于自动化细胞处理和床旁自体细胞疗法的公司，已宣布其公开发行11,783,572股普通股的定价股票、面值0.001美元和认股权证，以每股0.14美元的发行价向公众购买最多11,783,572股普通股和相关认股权证。扣除配售代理费和发行费用前，公司的总收益预计约为205万美元，不包括行使认股权证的收益（如果有）。本公司拟将所得款项净额用于购置各种设备、雇用人员并为其他费用提供资金，所有这些均用于促进其计划中的细胞和基于细胞的基因治疗业务的合同开发和制造组织（或 CDMO），以及其他一般公司用途，包括营运资金。

Vita Therapeutics

Vita Therapeutics（医学博士，美国；https://www.vitatx.com）是一家细胞工程公司，利用遗传学的力量开发新型细胞疗法来治疗肌营养不良症和癌症，已完成3100万美元的B系列融资。融资所得将用于将 Vita 领先的肢带型肌营养不良症（ LGMD2A ）临床前项目VTA-100推进到临床。它还将资助Vita最新项目 VTA-120的开发，用于治疗面肩肱型肌营养不良症患者，并进一步扩大Vita的发现管道。自成立以来，Vita 共筹集了6600万美元。

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