2022年11月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

根据2022年11月非学术机构的公开信息和干细胞新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

合作协议：Cartherics & Peter Mac

Cartherics（澳大利亚；https://cartherics.com）和Peter MacCallum癌症中心（澳大利亚；https://www.petermac.org）已签订合作开发计划协议，以开发Cartherics专有的自体嵌合抗原受体 (CAR) )-T细胞疗法 (CTH-001) 用于治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 。

合作协议：Cynata & LUMC

Cynata（澳大利亚； https://www.cynata.com）与莱顿大学医学中心（LUMC；荷兰； https: //www.universiteitleiden.nl/en/medicine ）的移植中心预计将于2023年开始) 将在接受肾移植的患者中合作开展一项新的临床试验。该试验将研究Cynata的诱导多能干细胞衍生的间充质干细胞/基质细胞作为肾移植排斥反应的治疗方法，并可能减少抗排斥药物的需求。

合作协议：ElevateBio 和 Affini-T

ElevateBio（美国马萨诸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家专注于为转化细胞和基因疗法提供动力的技术驱动型公司，以及Affini-T Therapeutics（美国马萨诸塞州；https: //affinittx.com），一家生物技术公司释放T细胞对抗致癌驱动突变的力量，宣布建立合作伙伴关系，以推进 Affini-T的工程化T细胞受体-T疗法，重点是KRAS，KRAS是实体瘤癌症中最普遍的致癌驱动突变之一。

推出新产品、服务……

比特生物

bit.bio（英国；https://www.bit.bio）已宣布其产品组合新增三项：ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K ™和 ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S™疾病模型，以及早期使用其 ioGABAergic Neurons™。该公告将公司的CNS产品组合扩展到四种疾病模型和三种细胞类型。

富士

FUJIFILM Corporation（日本；https://www.fujifilm.com）宣布投资1.88亿美元在美国北卡罗来纳州 Research Triangle Park 建立细胞培养基制造工厂。新网站将由FUJIFILM Corporation的子公司FUJIFILM Irvine Scientific（美国加利福尼亚州； https://www.irvinesci.com ）运营。新设施旨在确保FUJIFILM Irvine Scientific 能够满足市场对高质量细胞培养基解决方案日益增长的需求。

成就

生物健力士

先进骨再生技术公司Biogennix（美国加利福尼亚州；http://biogennix.com）宣布其DirectCell®^先进植骨系统截至本季度已应用于1000多例。DirectCell系统包括一种先进的合成骨移植材料，具有增强细胞骨形成的特性，以及为收集高浓度患者干细胞而设计的新型仪器。这为外科医生提供了一种最佳的生物移植物，可以启动骨再生过程。

DirectCell系统还为外科医生提供了两种收集骨髓来源干细胞的方法，一种是通过干细胞抽取物（干细胞数量明显高于标准骨髓抽取物），另一种是通过富含骨髓的自体移植物。

ElevateBio

ElevateBio（美国马萨诸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家专注于为转化细胞和基因疗法提供动力的技术驱动型公司，推出了专有的 LentiPeak慢病毒载体平台。

LentiPeak 平台利用 ElevateBio BaseCamp 的端到端流程和分析开发专业知识以及科学领导力，并建立在公司的 cGMP 制造能力的基础上，用于研究、临床和商业细胞和基因疗法以及再生医学。

Namocell

Namocell（美国加利福尼亚州；https://www.namocell.com）是一家 Bio-Techne Corporation 公司（美国明尼苏达州；https://www.bio-techne.com），已发表了一项单细胞克隆工作流程研究使用 Namocell™ 单细胞分液器。该出版物概述了用于克隆人类多能干细胞的稳健且可扩展的工作流程，可最大限度地提高细胞的活力。

临床试验

多能干细胞

谱系细胞疗法

Lineage Cell Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://lineagecell.com）是一家临床阶段的生物技术公司，为未满足的医疗需求开发同种异体细胞疗法，宣布其合作伙伴基因泰克（美国加利福尼亚州；https://www.gene .com），罗氏集团（瑞士；https://www.roche.com）的成员，已经启动了RG6501(OpRegen) 的IIa期、多中心、开放标签、单臂临床研究，一种视网膜色素上皮细胞疗法。

该研究旨在优化视网膜下手术分娩并评估OpRegen在继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩患者中的安全性和活性。大约30名和多达60名患者可能会在多个地点登记，并将接受OpRegen作为单次视网膜下注射给予一只视力受损的眼睛。研究治疗将包括单次视网膜下注射OpRegen，剂量高达约200,000个细胞，递送至研究眼中GA的目标区域。

该研究的主要目标是评估： OpRegen 视网膜下手术递送至视网膜下目标区域的患者比例；并通过术后 3 个月手术相关不良事件的发生率和严重程度来衡量 OpRegen 视网膜下手术给药的安全性。一个关键的次要目标是评估手术后 3 个月内通过光学相干断层扫描 (SD-OCT) 成像确定的视网膜结构有质量改善的患者比例。RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche 和 Genentech 之间的独家全球合作下开发。

造血干细胞

博雅辑因

EdiGene (China; https://www.edigene.com ) 是一家临床阶段公司，专注于将基因编辑技术转化为转化基因药物，以满足未满足重大医疗需求的患者，已完成I期临床试验中最后一次患者给药ET-01的研究性基因编辑造血干细胞治疗输血依赖性β-地中海贫血。

ET-01是一种自体CD34+造血干细胞/祖细胞，具有BCL11A的红系特异性增强子CRISPR/Cas9修饰的基因。它是第一个基因编辑实验疗法和第一个获得国家药品监督管理局（NMPA；中国；http://english.nmpa.gov.cn）批准的研究性新药申请的造血干细胞实验疗法。

I期临床试验是一项多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估单剂量ET-01在输血依赖性 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性，共招募了8名受试者。

其他

Editas Medicine

临床阶段基因组编辑公司Editas Medicine（美国马萨诸塞州；https://www.editasmedicine.com）公布了 EDIT-101的I/II期BRILLIANCE试验的临床数据，EDIT-101是一种体内CRISPR/Cas9基因组编辑医学。

EDIT-101正在开发中，用于治疗Leber先天性黑蒙10（LCA10，一种CEP290相关的视网膜退行性疾病）导致的失明，旨在修复CEP290 IVS26影响美国大约1500名LCA10患者的突变等位基因。

对于这种严重的罕见疾病，目前尚无有效的治疗方法。BRILLIANCE更新包括迄今为止在研究中接受治疗的所有14名患者的安全性和有效性数据，其中包括12名成人患者和两名儿童患者。14名接受治疗的受试者中有3名达到了反应者阈值，他们在最佳矫正视力 (LogMAR>0.3) 方面经历了有临床意义的改善，并在以下三个额外终点中的两个方面表现出持续改善：全视野灵敏度测试、视觉功能导航过程或视觉功能生活质量。对治疗有反应患者的基线特征的检查显示，三名有反应者中有两名是IVS26纯合子隐性剪接位点突变（2/2；100%的纯合子患者接受治疗）。在 BRILLIANCE 数据集中没有发现其他可以预选反应患者群体的基线特征。EDIT-101是耐受的，没有观察到眼部严重不良事件或剂量限制性毒性。大多数不良事件是轻微的，预计会发生视网膜下分娩。

Priothera

Priothera（爱尔兰；https://priothera.com）是一家后期临床阶段的生物技术公司，已公布来自Ib期临床试验的积极数据，该试验评估了同种异体造血细胞移植 (allo-HCT) 患者中的 mocravimod。

该研究评估了 mocravimod（也称为 KRP203）（一种合成的 S1PR调节剂）在接受同种异体 HCT 治疗血液恶性肿瘤的患者中的安全性和耐受性。次要目标是确定莫拉维莫德在该患者组中的药代动力学特征，以及评估末次治疗后6个月的无 GvHD、无复发生存期。

该研究发现，mocravimod可以安全地添加到需要allo-HCT的血液恶性肿瘤患者的标准治疗方案中。CD4⁺T细胞比CD8+T细胞对莫拉维莫德治疗更敏感。Mocravimod导致循环淋巴细胞数量显着减少，并且对植入和移植结果没有负面影响。

一项全球IIb/III期研究计划在未来几个月开始，该研究旨在评估莫拉维莫德作为辅助和维持治疗对接受同种异体HCT的急性髓性白血病患者的疗效和安全性。

法规、批准、收购……

绿灯

阿莱塔生物

Aleta Biotherapeutics（美国马萨诸塞州；https://www.aletabio.com）是一家私人控股的免疫肿瘤学公司，拥有新型生物CAR-T接合器，可与细胞疗法协同工作以改善患者的预后，该公司已宣布 UK Medicines和医疗保健产品监管机构（MHRA；英国； https: //www.gov.uk/government/organisations/medicines-and-healthcare-products-regulatory-agency）已根据CAR的创新许可和访问途径授予创新护照T细胞疗法 Engager 候选ALETA-001用于治疗患有B细胞恶性肿瘤、非霍奇金淋巴瘤a和急性淋巴细胞白血病并且在 CD19 CAR-T细胞疗法后没有反应或复发的患者。

ALETA-001预计将于2023年进入临床开发阶段，由英国癌症研究中心的药物开发中心赞助并进行I/IIa期临床试验。

资本市场与金融

时代X

AgeX Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://www.agexinc.com）是一家开发人类衰老和再生疗法的生物技术公司，已收到纽约证券交易所美国证券交易所（“交易所”）的通知，该交易所已接受修订后的AgeX 的上市合规计划，并已授予AgeX延长时间，以通过将其股东权益增加到不少于4,000,000美元。

交易所工作人员将定期审查AgeX对计划里程碑的遵守情况。如AgeX在2023年5月17日前仍不符合持续上市标准，或AgeX在计划期内未取得符合计划的进展，本所将视情况启动退市程序。如果 AgeX 的普通股从交易所退市，AgeX打算安排其普通股在交易商间电子报价系统上报价。

保健品

Hemanext（美国马萨诸塞州；https://hemanext.com）是一家血液处理、储存和输血技术公司，已宣布其B轮融资的第一轮成功结束。加上未行使认股权证的行使，此次交易带来了来自具有深厚金融和医疗保健专业知识的知名全球私人投资者的额外1800万美元股权资本。

迄今为止，该公司已筹集了约1.3亿美元，其中包括来自NIH的800万美元赠款。

诺瓦迪普

Novadip Biosciences（比利时；https://novadip.com）是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一种新型的再生组织产品，以在一次治疗中加速大骨缺损和损伤的愈合，它又筹集了43美元（欧元） 40) 万美元的B轮股权融资和非稀释性融资。

这笔资金将加速 Novadip 的两种研究性脂肪干细胞衍生组织再生产品的临床开发：NVD-X3，一种同种异体疗法，可以在脊柱融合手术和非愈合性骨折中提供加速、持久的骨愈合，以及NVD-003，一种自体骨移植产品旨在为患有临界尺寸骨缺损（例如先天性胫骨假关节病）的患者提供单一治疗方法。