2022年12月干细胞研究和再生医学领域的行业新闻更新

根据2022年12月非学术机构的公开信息和干细胞新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

业务发展

合作协议：Actinium 和哥伦比亚大学

Actinium Pharmaceuticals（美国纽约州；https://www.actiniumpharma.com ）是一家开发靶向放射疗法的公司，已与哥伦比亚大学（美国纽约州；https: //www.columbia.edu ）开展研究合作，以研究Actimab-A，其临床阶段的CD33靶向放疗，具有经 CRISPR/Cas9 基因编辑技术修饰的工程造血干细胞 (eHSC)，可敲除CD33表达。Actimab-A已在6项临床试验中对150多名急性髓性白血病患者进行了研究。

合作协议：Kite & Arcellx

Kite（美国加利福尼亚州；https://www.kitepharma.com）、吉利德公司（美国加利福尼亚州；https://www.gilead.com）和Arcellx（美国马里兰州；https://www.arcellx.com ) 宣布了一项全球战略合作，共同开发和共同商业化Arcellx的主要后期候选产品B细胞成熟抗原 (BCMA) 特异性CAR修饰的T细胞疗法CART-ddBCMA，用于治疗复发或难治性 (r/r) 多发性骨髓瘤患者。对于大多数患者来说，多发性骨髓瘤是一种无法治愈的疾病，仍然需要有效、安全和广泛可及的疗法。

许可协议：Kite & Daiichi Sankyo

Kite（美国加利福尼亚州；https://www.kitepharma.com）、吉利德公司（美国加利福尼亚州；https://www.gilead.com）和第一三共制药（日本；https://www.daichisankyo.com ） ) 修订了他们的2017 年合作协议，该协议授予Daiichi Sankyo在日本开发、制造和商业化Yescarta ® (axicabtagene ciloleucel) 的独家权利。在第一三共达成合作协议后，Kite于2017年晚些时候被吉利德收购。第一三共和Kite现已同意将 Yescarta的营销授权转移给吉利德（日本；https ://www.gilead.co.jp/en/）的日本子公司)，2023年，日本吉利德的一个风筝细胞治疗业务部门将管理该产品在上市许可转让后在日本的销售和推广活动。

合作协议：Alzamend & ISCI

Alzamend Neuro（美国乔治亚州；https://www.alzamed.com）是一家早期临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗阿尔茨海默病、双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍的新产品，与米勒医学院、迈阿密大学跨学科干细胞研究所（美国佛罗里达州；https://med.miami.edu/en/centers-and-institutes/interdisciplinary-stem-cell-institute）合作ALZN002的I/IIA期临床试验，一种使用突变肽致敏细胞作为基于细胞的治疗性疫苗的专利方法，旨在恢复患者免疫系统对抗阿尔茨海默氏症的能力。 

临床试验

间充质基质/干细胞

Novadip Biosciences

Novadip Biosciences（比利时；https://novadip.com）是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一种新型的再生组织产品，以在一次治疗中加速大骨缺损和损伤的愈合，该公司已公布了其 I/期的积极数据II期临床试验评估其在研产品NVD-003在外伤后下肢严重骨不连患者中的安全性和临床活性。

在这项研究中，NVD-003，一种从患者自身脂肪干细胞中产生的自体组织工程产品，被应用于九名先前接受过多次手术的下肢骨不连患者；在一个案例中，一名患者之前接受过14次手术。美国FDA将骨不连定义为至少9个月大的骨折，并且尽管进行了手术干预，但连续三个月未显示任何愈合迹象。在GS后的2年随访期间，共有8名患者 (89%) 出现临床治愈。临床愈合的中位时间和平均时间分别为6个月和9个月。所有患者在6个月时都实现了完全负重，7名患者 (78%) 在2年时可以正常行走。

免疫细胞

艾文细胞

AvenCell Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://avencell.com）已公布其领先的CD-123定向通用CAR (UniCAR) T 细胞候选者的最新安全性和有效性数据。在接受AVC-101治疗的16名患者中，5名患者 (31%) 达到完全缓解，计数不完全恢复或微小残留病阴转，总体缓解率为56% (n=9)。

Kite

吉利德公司（美国加利福尼亚州； https://www.gilead.com）旗下公司Kite（美国加利福尼亚州； https://www.kitepharma.com）公布了关键ZUMA-5研究的3年随访数据对于Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 在r/r惰性非霍奇金淋巴瘤中的疗效，在II期研究中显示52%的所有入组患者有持续反应，无进展生存期延。

Orca Bio

Orca Bio（美国加利福尼亚州；https://orcabio.com）是一家后期生物技术公司，开发用于治疗癌症、遗传性血液病和自身免疫性疾病的高精度细胞疗法，已提交有关其主要研究的最新阳性临床数据细胞疗法，Orca-T。

Ib/II期试验的更新数据包括151名患有急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征和其他血液系统恶性肿瘤的患者。在所有151名患者中，与独立队列相比，Orca-T的移植物抗宿主病 (GvHD)、无复发生存率 (RFS) 或GRFS、发生率和OS率在1年时有所增加。结果表明，接受白消安、氟达拉滨和噻替哌方案并接受Orca-T治疗的患者经历了：

• 在所有组中，1年时87%RFS，包括微小残留病阳性急性白血病患者。
• 1 年时81%的 GRFS。
• 0%的非复发死亡率和 1 年时只有 5% 的中度至重度慢性 GvHD。
• 1年94%OS。

在所有接受Orca-T治疗的患者的汇总结果中，患者经历了：

• 1 年时 GRFS 为 70%，而基于 CIBMTR 的队列为 21%。
• 1 年时非复发死亡率为 4%，而基于国际血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR) 的独立对照组为 10%。
• 1 年的 OS 为 88%，而基于 CIBMTR 的队列为 68%。

接受Orca-Q治疗的患者也经历了较低的不良事件，这表明Orca-Q有可能为接受单倍体同种异体HSCT的患者提供新的治疗选择。

PeproMene 生物

PeproMene Bio（美国加利福尼亚州；https://pepromenebio.com）是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发治疗癌症和免疫系统疾病的新疗法，该公司宣布在其I期r/rB细胞非-PMB-CT01的霍奇金淋巴瘤 (r/r B-NHL) 临床试验已在治疗后1个月达到完全缓解。尽管CD19-CAR T细胞治疗B细胞淋巴瘤和白血病的初始疗效很高，但对于那些不幸复发的患者来说，医疗需求仍未得到满足。

其他

Editas Medicine

Editas Medicine（美国马萨诸塞州；https://www.editasmedicine.com）是一家临床阶段基因组编辑公司，已公布来自EDIT-301治疗的前两名镰状细胞病 (SCD) 患者的阳性初步临床数据I/II期 RUBY 试验。EDIT-301正在开发中，用于治疗严重的SCD。临床数据包括前两名患者的安全性数据和治疗的第一名患者的疗效数据。

两名接受治疗的患者都表现出成功的中性粒细胞和血小板植入。患者1在EDIT-301输注后23天实现中性粒细胞植入，在EDIT-301输注后19天实现血小板植入。患者2在EDIT-301输注后29天实现了中性粒细胞植入，在EDIT-301输注后37天实现了血小板植入。此外，自EDIT-301治疗以来，分别在5个月和1.5个月的随访中，两名患者均未出现任何血管闭塞事件。

治疗后5个月，接受EDIT-301治疗的第一位患者的总血红蛋白为16.4g/dl，胎儿血红蛋白 (HbF) 为 45.4%，平均红细胞HbF为13.8pg/红细胞，超过了10.0pg/红细胞阈值抑制红细胞镰状化。此外，第一位患者的 HbF 增加是高度泛细胞性的，F细胞稳步增加，达到超过95%的红细胞。

EDIT-301在两名患者中的耐受性良好，并显示出与白消安清髓性调节和自体造血干细胞移植一致的安全性。没有发生严重的不良事件，也没有报告与EDIT-301治疗相关的不良事件。

法规、批准、收购……

收购与合并

Kite与Tmunity

Kite（美国加利福尼亚州；https://www.kitepharma.com）是吉利德公司（美国加利福尼亚州；https://www.gilead.com）的子公司，已签署协议，Kite将收购Tmunity（美国宾夕法尼亚州） ; https://www.tmunity.com），一家临床阶段的私营生物技术公司，专注于下一代CAR-T疗法和技术。收购 Tmunity 补充了Kite现有的内部细胞治疗研究能力，增加了额外的管道资产、平台能力以及与宾夕法尼亚大学（https://www.upenn.edu）的战略研究和许可协议)。

绿灯

蓝鸟生物

bluebird bio（美国马萨诸塞州；https://www.bluebio.com）宣布，在评估lovotibelogene autotemcel (lovo-cel) 治疗SCD的研究中，FDA取消了对18岁以下患者的部分临床试验。2021年12月，针对18岁以下患者的 lovo-cel 临床研究被部分搁置。

BioCardia

BioCardia（美国加利福尼亚州；https://www.biocardia.com）是一家开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生疗法的公司，已宣布FDA批准其研究性新药（IND）申请以启动其NK1R+同种异体间充质基质/干细胞疗法用于治疗缺血性心力衰竭患者的首次人体I/II期临床试验。

该试验专为射血分数降低的纽约心脏协会II级和III级缺血性心力衰竭患者设计，其自身的细胞成分使他们不符合公司研究自体细胞疗法的III期CardiAMP®心力衰竭试验的条件。

IASO Biotherapeutics

IASO Biotherapeutics（中国；https://www.iasobio.com）是一家从事发现、开发和制造创新细胞疗法和抗体产品的临床阶段生物制药公司，已宣布其CT103A（equecabtagene autoleucel）的IND申请，BCMA CAR-T，已被FDA批准用于美国r/r多发性骨髓瘤的临床试验。

资本市场与金融

Angiocrine Bioscience

临床阶段生物制药公司Angiocrine Bioscience（CA，美国；https://angiocrinebioscience.com）宣布，加州再生医学研究所（CIRM；https://www.cirm.ca.gov）已批准投资美国1500万美元用于AB-205-301 (E-CELERATE) III期注册研究，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的AB-205研究，用于接受大剂量化疗和自体造血细胞移植的成人淋巴瘤患者。

Autolus

Autolus Therapeutics（英国；https://www.autolus.com）是一家开发下一代程序化T细胞疗法的临床阶段生物制药公司，该公司宣布 Blackstone Life Sciences（美国马萨诸塞州；https: //www.blackstone .com ) 已承诺向 Autolus 支付两笔预先商定的里程碑付款，每笔金额为3500万美元，总计7000万美元。

Calidi Biotherapeutics

Calidi Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://calidibio.com）是一家临床阶段的生物技术公司，它开创了基于同种异体干细胞的平台以彻底改变溶瘤病毒免疫疗法，该公司宣布加州再生医学研究所（CIRM；https ://www.cirm.ca.gov）已授予该公司310万美元的赠款，以支持通过IND申请继续开发该公司的Supernova-1 (SNV1) 临床前计划。

Gamida细胞

Gamida Cell（以色列；https://www.gamida-cell.com）是一家为血液癌、实体癌和其他严重疾病患者开发烟酰胺细胞疗法的公司，宣布结束一项25美元的高级担保可转换定期贷款百万。定期贷款的收益，连同 Gamida Cell于2022年9月宣布的2000万美元普通股公开发行及其现有现金和现金等价物以及交易金融资产的净收益，预计将用于：为商业准备和初始启动活动资金。

索诺西拉

SonoThera™（美国加利福尼亚州；https://www.sonothera.com），一家致力于通过基因疗法治疗人类疾病根源的生物科技公司，已完成6075万美元的A轮融资。这笔融资将支持 SonoThera 超声引导、非病毒、基因治疗平台和疗法的持续开发，旨在为患者提供基因药物。