覆盖几十种疾病，国内已有61项干细胞临床研究项目获得新药申请

干细胞是人体内的一种特定细胞，具有自我更新、自我修复、以及定向分化的潜能，干细胞可分化为不同组织和细胞。干细胞的特性使它成为了非常好的人体组织修复与再生的材料。

早在，2016年，国务院关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知，首次将干细胞技术纳入我国“十三五”发展规划及中长期发展纲要中，干细胞与再生医学作为国家战略发展支柱产业。

干细胞技术推动了我国临床科研和生命科技的进步

获得国家药品监督管理局药物临床试验批准的干细胞项目61项（结止2023年1月）

可以看出，间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。

涉及脑中风、卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、银屑病、膝骨关节炎、心梗、系统性红斑狼疮、宫腔粘连、小儿脑瘫等多个系统的疾病，可以说撑起了相关研究的半边天。

在我国，干细胞按药品、技术管理的“双轨制”监管。企业的干细胞制剂鼓励按药品申报，由国家食品药品监督管理总局(NMPA)监管；医疗机构主导的生物医学新技术，即医院制剂可按医疗技术进行管理，由卫健委监管。

目前，我国已经有近20款间充质干细胞新药申请获得临床批件，最近又有11个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案，截至2021年11月，干细胞临床研究备案项目达到111个。国内已批准成立的干细胞临床研究备案机构140家。

国外干细胞最新研究进展

Gamida获得FDA的孤儿药资格，用于造血干细胞移植。一家领先的细胞和免疫治疗公司Gamida Cell宣布美国FDA已授予NiCord孤儿药资格认定，作为造血干细胞移植(HSCT)的治疗方法。NiCord已获得美国FDA突破性疗法认定，是第一个获得此称号的骨髓移植替代品。它还获得了美国和欧盟的孤儿药资格。在美国，欧洲和亚洲，正在进行一项评估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究(NCT02730299)。

SanBio：SanBio签订干细胞治疗失智症的联合研究协议

专注于神经疾病再生医学的SanBio公司宣布与庆应义塾大学医学院达成关于SB623治疗失智症的联合研究协议。SB623是一种再生细胞药物，正在美国进行慢性卒中的临床试验，在日本和美国进行治疗慢性创伤性脑损伤的试验。SB623由来自成体骨髓的间充质干细胞组成，这些干细胞经过基因改造，释放各种生长因子，并在中风或创伤性脑损伤引起的损伤部位给药时促进神经细胞再生，被认为是一种可以恢复功能丧失的干细胞疗法。

Axol Bioscience Ltd：Axol Bioscience推出人源ipsC衍生的心房心肌细胞

Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌细胞，用于发现和开发新的治疗方法，促进我们对心血管疾病的理解。这种生理学相关的人源ipsC衍生细胞系快速且易于使用，可在解冻后7天内制备好，用于电生理学、心脏收缩性研究、心肌病筛查和研究。这些细胞将为研究人员提供一个快速且易于使用的平台，用于研究人类心房肌细胞，创建心房特异性疾病模型，以及后续开发用于识别疾病和改善治疗。

全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验获批

日本政府已经批准了京都大学使用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森的临床试验。这也是日本政府第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。据悉，今年早些时候，京都大学的审查委员会就通过了这项临床试验。这将是首个旨在开发iPS细胞药物的临床试验。该团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞，并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中，结果显示，猴子的手足颤抖状况得到了改善，开始变得灵活，经过最长2年时间的观察，未出现长出肿瘤的异常状况。

《The EMBO Journal》：研究发现促黄体生成素调节造血干细胞稳态

该工作首次揭示一种青春期起始分泌的脑垂体激素——促黄体生成素(Luteinizing hormone，LH)在造血干细胞(HSC)稳态维持中的重要调控功能。这项工作首次提出了一种HSC的计量机制——脑垂体通过分泌LH让HSC的数量在青春期实现稳态。一旦HSC的LH信号感应受阻，骨髓内HSC会在青春期继续扩增，最终导致骨髓过度造血和白细胞增多症(Leukocytosis)，与此相伴随的是，白血病进程的加速。因此，该文也首次揭示了干细胞计量机制生理学意义：维持正常造血和抑制白血病进展。

《Stem cell》：干细胞疗法有助于治疗克罗恩氏病

根据最近的一项临床试验结果，利用干细胞移植的手段能够帮助克罗恩氏病患者重塑免疫系统。而在这一试验中，作者希望了解能否通过相似的手段降低克罗恩氏病患者肠道的炎症反应。在这项试验中，患者接受了化疗以及激素疗法用于激活体内的干细胞，之后通过血液分离的方式得到。进一步的化疗用于清除体内的免疫系统。最后将干细胞回输患者体内。患者最终能够形成全新的免疫系统。尽管该研究仍在进行中，结果还不明朗，但研究者们相信这种疗法有望降低患者的炎症程度，并最终达到治愈的效果。

《Nature Methods》：利用人多能性干细胞产生脊髓神经干细胞

在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员报道，他们利用人多能性干细胞(hPSC)成功地产生脊髓神经干细胞(NSC)。这些脊髓神经干细胞分化为不同的能够在整个脊髓中扩散的细胞群体，而且能够在很长的一段时间内加以维持。在将体外培养的源自hPSC的脊髓神经干细胞移植到受损的大鼠脊髓中之后，这些研究人员注意到这些移植物富含兴奋性神经元，让大量的轴突长距离延伸，让它们形成的靶结构接受神经支配，并且能够实现强健的皮质脊髓再生。

《Cell Research》：新研究挖掘干细胞在移植疗法中的应用来自Stowers医学研究所的研究者们发现了一种能够从成体脐带血中分化形成造血干细胞的方法。这一方法能够更加方便特殊疾病，例如白血病、血液紊乱、免疫系统疾病以及癌症等的，除了少部分配型成功的骨髓移植以外的细胞移植治疗。在这项发表在《Cell Research》杂志上的研究中，作者等人研究了一种参与调控多条造血干细胞自我更新通路的蛋白，该蛋白叫做Ythdf2.他们发现mRNA水平的特殊修饰能够帮助造血干细胞自我更新，而且能够促进mRNA的降解。

总结

与传统的药物治疗、手术治疗相比较，干细胞疗法具有低毒性、治疗材料来源充足、治疗范围广阔等特点，在治疗某些疾病方面有着无法代替的优点，解决人口老龄化和医疗系统的负担。从理论上说，干细胞技术能够治愈所有的疾病。

当前，修复、替代衰老损伤器官是医学界的重点研究领域，再生医学研究和应用成为治疗许多传统医学难以解决的重大疾病的新希望。  
未来，以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心！

更值得关注的是，今年两会干细胞再次被众多政协委员建言献策。可见，干细胞与民生的关系得到了新的认识，干细胞也正向我们走来。

我国干细胞在多种疾病临床干预应用方面向前迈进了一大步。“细胞承载希望，科技实现梦想”。为患者带去治愈希望，惠泽中国百姓。干细胞药品化路漫漫，任重道远仍需努力！

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