2023年1月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

根据2023年1月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编的干细胞研究和再生医学领域的最新进展。

目录

• 业务发展
• 成就
• 临床试验
• 法规、批准、收购……

业务发展

合作协议：Triumvira & Merck

Triumvira Immunologics 是一家临床阶段公司，致力于开发新型靶向自体和同种异体T细胞疗法，利用T细胞的天然生物学特性来治疗实体瘤患者，该公司已宣布与默克（德国；www）达成临床试验合作和供应协议.merck.com）。Triumvira正在进行的TACTIC-2试验将评估其新型自体细胞疗法TAC01-HER2作为单一疗法的使用，以及与默克公司的抗PD-1疗法KEYTRUDA ^® (pembrolizumab) 联合用于治疗HER2阳性实体瘤的效果。

合作终止：Fate & Janssen

Fate Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://fatetherapeutics.com），一家临床阶段的生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生细胞免疫疗法产品线疾病，宣布拒绝了Janssen Biotech（比利时；www.janssen.com）关于继续双方就修订后的条款和条件进行合作和选择权协议的提议，因此，该协议已终止，所有合作活动均已终止将在2023年第一季度结束。

此外，公司已经完成了对其自然杀伤（NK）细胞产品线的战略审查，并选择专注于推进其最具创新性和差异化的项目，这些项目具有新型合成控制的多重工程细胞框架，旨在促进多-抗原靶向，增加效力，延长功能持久性，并使患者能够减少预处理化疗的剂量。截至第四季度末，公司拥有约4.75亿美元的现金、现金等价物和应收账款，并且根据其管道优先次序和费用减少，公司预计到2025年底将有足够的财务资源来利用其诱导多能干细胞(iPSC) 衍生的嵌合抗原受体 (CAR) NK和CAR-T细胞程序。

根据与Janssen的协议，Fate有资格获得高达30亿美元的各种里程碑付款和任何净销售额的两位数特许权使用费。受此消息影响，2023年1月6日，Fate股价从每股11.00美元下跌6.76美元或约61.45%，收于4.24美元。

在此公告之后，Kirby McInerney 律师事务所（美国纽约州：www.kmllp.com）宣布，已代表收购FateTherapeutics证券的人士向美国加利福尼亚州南区地方法院提起集体诉讼从2020年4月2日到2023年1月5日。诉讼称，在整个集体诉讼期间，被告作出虚假和/或误导性陈述，并且没有披露： Janssen合作协议的可持续性不如Fate向投资者陈述的；因此，与杨森合作协议相关的某些临床项目、里程碑付款和特许权使用费不能作为未来的收入来源。

商业化协议：CARsgen & Huadong Medicine

CARsgen Therapeutics（中国；www.carsgen.com），一家专注于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤的创新 CAR-T细胞疗法的公司，以及华东医药（中国；www.eastchinapharm.com/En/index.html） , 已宣布合作将 CARsgen的BCMACAR-T 产品CT053在中国大陆商业化。CT053，zevorcabtagene autoleucel是CARsgen的主要候选药物和治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (R/RMM) 的自体CAR-T细胞产品。

基于LUMMICAR STUDY 1在中国的I/II期数据，CT053新药申请于2022年10月提交给NMPA。CT053于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和罕见药认定，以及欧洲药品管理局 (EMA) 分别于2019年和2020年授予优先药品(PRIME) 和罕见药品称号。

分销协议：Celularity & H Trading Group

Celularity（美国新泽西州；www.celulaaritu.com）是一家开发胎盘来源的同种异体细胞疗法和生物材料产品的生物技术公司，以及一家国际进出口公司CH Trading Group（美国加利福尼亚州；https://chgroupus.com）和贸易公司，签订了独家区域分销协议。CH Trading Group将作为Celularity先前宣布的清真认证产品在100多个国家/地区的独家区域分销商。为了在沙特阿拉伯进行分销，他们与TamerGroup签订了独家分销协议。

合作协议：Alzamend Neuro & Biorasi

Alzamend Neuro（通用电气，美国；https://alzamend.com）是一家早期临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗阿尔茨海默病、双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍的新产品，它正在合作与 Biorasi（美国佛罗里达州；www.biorasi.com）作为其合同研究机构进行首次人体、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、I/IIA期研究以评估安全性，自体淀粉样蛋白β突变体肽脉冲树突状细胞 (ALZN002) 在轻度至中度阿尔茨海默氏型痴呆症患者中的耐受性和功效。

该试验的目的是在20-30名患有轻度至中度阿尔茨海默氏型痴呆症的受试者中评估多次递增剂量的 ALZN002与安慰剂相比的安全性、耐受性和有效性。此外，该试验将旨在确定ALZN002在更大的IIB期疗效和安全性临床试验（ALZN002-02）中治疗阿尔茨海默病患者的最佳剂量，Alzamend预计将在收到初始数据后的3个月内启动。ALZN002是一种专利方法，使用突变肽致敏细胞作为基于细胞的治疗性疫苗，旨在恢复患者免疫系统对抗阿尔茨海默氏症的能力。

合作协议：BrainStorm & NEALS

BrainStorm Cell Therapeutics（美国纽约： https: //brainstorm-cell.com）是神经退行性疾病成人干细胞疗法的开发商，该公司宣布将向Northeast Amyotrophic Lateral捐赠来自NurOwn的安慰剂对照III期ALS试验的生物样本Sclerosis Consortium (NEALS; MA, USA; https://neals.org ) 供研究团体使用的生物储存库。

这些标本被提交给生物储存库，这与ALS协会和IAMALS先前授予BrainStorm的500,000美元赠款有关，以支持生物标志物研究。

提交给NEALS生物样本库的标本包括从接受安慰剂治疗的试验参与者那里收集的血清和脑脊液 (CSF) 样本。在20周的时间内在多个（最多七个）时间点以匹配的方式纵向收集两种生物流体的样本，从而可以评估患者体内生物标志物随时间的变化以及血清和血液之间生物标志物水平的比较。脑脊液。

成就

AXION 生物系统公司

Axion BioSystems（美国乔治亚州；https://axionbiosystems.com）是一家生命科学公司，专注于用于生物医学研究和药物发现的下一代活细胞分析工具，已宣布将Omni Pro12添加到Omni live-细胞成像产品系列。新平台具有集成机器人技术和与任何标准培养箱兼容的多板设计，为进行活细胞成像实验的科学家和药物开发人员提供了更高的灵活性和效率。

策划生物科学

Curate Biosciences（美国加利福尼亚州；www.curatebio.com ）已宣布其Curate^®细胞处理系统的商业发布。Curate Cell Processing System使用公司专有的Deterministic Cell Separation™微流体技术，该技术对细胞温和，同时提供无与伦比的目标白细胞回收率和纯度。Curate System旨在最大限度地减少劳动技能要求和动手时间，单次处理Leukopak血细胞的时间约为45分钟。

基本生物制剂

Essent Biologics™（美国科罗拉多州；https://essentbiologics.org）是一家人源性细胞和支架材料供应商，已宣布可用于细胞和组织工程行业的人类天然组织源性I型去端胶原。Essent的人类天然组织衍生I型去端胶原从18-30岁同意的组织捐献者的皮肤中提取和纯化，具有全面的特性——使其成为二维和三维细胞培养、实验室器具涂层应用的首选、药物输送、生物打印，以及作为无数组织工程模式的支架。它在无抗生素条件下加工，并评估了纯度、特性、功能、无菌性和内毒素。

英杰隆

InGeneron（德克萨斯州，美国；www.ingeneron.com）是一家临床阶段生物技术公司，发表了一项研究，证明使用新型护理点系统从脂肪抽吸物中分离出的细胞组成不依赖于受试者的个人年龄、性别、体重指数和种族。该研究使用InGeneron的 Transpose^®RT系统对从232名受试者的脂肪组织中分离出的再生细胞的组成进行了表征，是迄今为止规模最大的此类研究。

ThinkCyte

ThinkCyte（日本；https://thinkcyte.com）是一家开创基于新型人工智能 (AI) 的细胞分析、表征和分离技术的生物技术公司，将开始商业发布其新的细胞分选平台VisionSort™。

新的ThinkCyte VisionSort由Ghost Cytometry提供支持，这是一种创新的AI驱动技术，用于根据细胞的形态学对细胞进行表征和分类。它是第一个将传统荧光流式分选仪的分析功能与执行无标记细胞分选和细胞群无偏形态分析的能力相结合的细胞分选仪。结合的功能可以使研究人员不仅可以根据已知标记和形态学表型的组合来查看细胞，还可以挑选出独特的群体用于下游处理或分子分析。

临床试验

间充质基质/干细胞 (MSC)

DiscGenics

DiscGenics（美国犹他州；www.discgenics.com）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发可减轻脊柱退行性疾病患者疼痛和恢复功能的再生细胞疗法，已公布了来自它首次对IDCT (rebonuputemcel) 进行人体临床研究，这是一种用于腰椎退行性椎间盘疾病 (DDD) 的同种异体椎间盘祖细胞疗法。

在有症状的腰椎间盘退变的受试者中，在椎间盘内注射高剂量IDCT后12周，观察到腰痛、功能和生活质量有临床意义、统计学上显着的改善。这些临床改善在注射后6个月、1年、1.5年和2年持续，并且统计上超过了每个相应结果测量的最小临床重要差异。

三天后，公司宣布美国FDA授予IDCT再生医学先进疗法 (RMAT) 称号。

Stemedica公司

Stemedica Cell Technologies（美国加利福尼亚州；www.stemedica.com）是同种异体缺血耐受间充质干细胞 (itMSC) 的制造商，已启动一项IIb/III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估对缺血性中风受试者单次静脉注射同种异体MSC的有效性、安全性和耐受性。本研究的主要目的是评估静脉注射的疗效。注射itMSCs以改善身体上肢部分的临床结果，如在第0天至第6个月的Fugal-Meyer量表上测量的缺血性中风受试者。

该研究的次要终点包括测量改良Rankin量表和Barthel指数相对于基线的变化，以及Stemedica的itMSC的安全性和耐受性。大约300名受试者将被纳入研究，他们将被随机分为两个队列；一组在第0天接受 Stemedica的itMSC静脉注射和标准治疗，另一组接受安慰剂和标准治疗。

免疫细胞

Avenge Bio

Avenge Bio（美国马萨诸塞州；https://avengebio.com）是一家专注于肿瘤学的生物技术公司，开发了 LOCOcyteTM免疫治疗平台，用于精确管理有效的免疫效应分子以治疗实体瘤，该公司已宣布对首位患者进行剂量给药评估AVB-001在复发难治性卵巢癌中的首次人体1/2期临床试验。

AVB-001，在 LOCOcyte™平台上开发，由专有的工程同种异体人类细胞组成。这些细胞被封装在一种促炎生物材料中，该材料被输送到局部肿瘤环境并产生高浓度、持续的天然IL-2。该产品可启动强大而持久的局部和全身免疫反应，同时避免与全身免疫疗法相关的毒性。

这项首次在人体、单臂、开放标签、剂量递增和扩展研究旨在评估AVB-001的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。卵巢、原发性腹膜或输卵管的腺癌。

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美国纽约州；www.bms.com）公布了 TRANSCEND CLL 004 的一线结果，这是一项 II/II期、开放标签、单臂、多中心研究，评估成人 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。TRANSCEND CLL 004 的结果显示，与历史对照相比，该研究达到了完全缓解率的主要终点，在预先指定的R/RCLL患者亚组中，这些患者对BTK抑制剂难治并用BCL-2抑制剂预先治疗。在这项研究中，没有报告Breyanzi的新安全信号。Breyanzi是一种针对CD19的CAR-T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性。

Cellenkos

Cellenkos（德克萨斯州，美国；http://cellenkos.com）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对炎症性疾病和自身免疫性疾病的同种异体、现成的T调节细胞疗法，该公司宣布了首位患者在Ib期LIMBER-TREG108研究中评估CK0804作为ruxolitinib的附加疗法，用于治疗对ruxolitinib反应不佳的骨髓纤维化患者。CK0804是一种新型同种异体、富含CXCR4的T调节细胞治疗产品，它利用Cellenkos专有的CRANE™技术生成疾病特异性产品。

Legend Bio&杨森

Legend Biotech（美国纽约；https://legendbiotech.com）是一家开发、制造和商业化治疗危及生命疾病的新型疗法的全球生物技术公司，Janssen Biotech（比利时；www.janssen.com）今天宣布CARTITUDE-4，评估 CARVYKTI ^®（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）治疗成人复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者的III期研究达到了其主要终点，显示无进展生存期有统计学显着改善（PFS）与标准疗法在研究的第一次预先指定的中期分析中进行比较。根据独立数据监测委员会的建议，该研究已经揭盲。

OriCell Therapeutics

OriCell Therapeutics（中国；www.oricell.com）是一家致力于开发临床阶段肿瘤细胞疗法的公司，已发布一项评估OriCAR-017疗效的临床研究数据，OriCAR-017是一种自体GPRC5D定向CAR-T细胞疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 。十名患者中有十名 (100%) 有总体反应，其中六名 (60%) 有严格的完全反应，四名 (40%) 有非常好的部分反应。这项研究的结果表明，GPRC5D是RRMM免疫治疗的一个活跃靶点。GPRC5D靶向CAR-T细胞疗法对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者来说是一种很有前途的治疗方式，值得进一步测试。

法规、批准、收购……

收购与合并

ReLive和Co.Don

ReLive Biotechnologies（又名瑞林生物医药南京；中国；无网站）已完成对 Co.Don AG（德国； www.codon.de/en/ ）所有运营资产的收购，接管其旗舰产品的全球专利权’Spherox’和’Chondrosphere’ 。Spherox是全球仅有的两种用于关节软骨缺损再生治疗的授权细胞疗法之一。它于2017年获得欧洲药品管理局 (EMA) 的授权在欧洲销售。

在收购的同时，ReLive还完成了3600万美元的A系列融资，为公司的全球雄心提供资金。ReLive计划将该基金用于中国、美国和欧洲的研发、许可、制造、分销和其他运营需求。

绿灯

Help Therapeutics

Help Therapeutics（中国；https://en.helptherapeutics.com/）透露，中国药品审评中心已批准HiCM-188 的研究性新药申请，HiCM-188是一种人类同种异体iPSC衍生的心肌细胞疗法，用于治疗缺血恶化患者心力衰竭。HiCM-188是Help Therapeutics的领先管道项目之一，是高度纯化的同种异体心肌细胞，通过使用专有的无血清、无遗传载体和无整合条件从人类iPSC重新编程。

ImmPACT Bio USA

ImmPACT Bio USA（美国加利福尼亚州；https://immpact-bio.com）是一家临床阶段公司，正在开发用于治疗癌症的基于转化逻辑门的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法，该公司已宣布批准其首个美国FDA申请的研究性新药IMPT-314是一种针对B细胞抗原CD19和CD20的双特异性“或门”自体CAR-T细胞疗法。

IMPT-314将在侵袭性B细胞淋巴瘤（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤）患者的II/II期临床试验中进行研究。ImmPACT Bio正在开发一个双重CAR靶向平台，该平台对T细胞进行编程以识别所有癌症中染色体不稳定的遗传后果。

资本市场与金融

Colossal Biosciences

Colossal Biosciences（美国德克萨斯州；https://colossal.com）是世界上第一家去灭绝公司，已宣布获得超额认购的1.5亿美元B系列融资。作为其B系列的一部分，Colossal 还宣布推出其鸟类基因组学小组，该小组将寻求标志性的渡渡鸟的灭绝，这是一种从其本土生态系统中消失的鸟类物种，毛里求斯，直接导致1662年的人类住区和生态系统竞争。根据康奈尔鸟类学实验室的数据，在过去的50年中，世界鸟类数量减少了超过30亿只。国际自然保护联盟红色名录（英国；www.iucnredlist.org) 现在还将400多种鸟类归类为已灭绝、野外灭绝或极度濒危。Colossal的使命是通过基因拯救技术及其灭绝工具包来扭转这些惊人的统计数据。

自2021年9月推出以来，Colossal已筹集了2.25亿美元的总资金。Colossal将利用最新注入的资金继续推进基因工程，并开拓新的革命性软件、湿件和硬件解决方案，所有这些都适用于灭绝、保护和人类医疗保健。

IASO Biotherapeutics

IASO Biotherapeutics（中国；http://www.iasobio.com）是一家从事发现、开发和制造创新细胞疗法和抗体产品的临床阶段生物制药公司，已筹集近7500万美元（5亿美元人民币）的系列资金C1资金。

免疫软体

Immusoft of CA是 Immusoft Corporation（美国华盛顿州； www.immusoft.com）的全资子公司，该公司是一家致力于改善罕见或遗传疾病患者生活的临床阶段细胞治疗公司，宣布加州再生医学研究所（CIRM；美国加利福尼亚州；www.cirm.ca.gov）已授予该公司800万美元的赠款。这笔资金将支持一项I期研究，以评估ISP-001（用于递送 α-L-艾杜糖苷酶或IDUA）在I型粘多糖贮积症（一种罕见的儿童遗传病）中的安全性和耐受性。

Immusoft 的主要治疗药物ISP-001是一个使用细胞疗法来提供基因编码药物的新型平台。该平台利用B细胞产生高水平抗体蛋白的天然能力。这是第一个进入人体临床试验的工程B细胞疗法。使用ISP-001，患者的 B细胞被编程为不断产生治疗性蛋白质，可能会减少频繁输注的需要，同时可能改善患者的预后。这是因为 ISP-001细胞预计会全天候并在延长的基础上释放治疗水平的IDUA——可能持续数年。

PBS生物科技

PBS Biotech（CA，www.pbsbiotech.com）是一家创新的一次性生物反应器制造商和工艺开发服务提供商，已完成2200万美元的融资。这笔融资将用于改善公司的产品组合，扩大其工艺开发服务能力，并增加对全球细胞治疗客户的客户支持。

与传统的“搅拌罐”系统相比，PBSVertical-Wheel^®生物反应器在多项已发表的研究中证明了治疗性细胞生产的卓越性能。虽然垂直轮生物反应器支持的独特且可扩展的流体混合条件非常适合广泛的人类细胞衍生模式，但它们特别适用于iPSC、间充质基质/干细胞 (‘MSC’) 和外泌体-基于治疗药物制造。

参考文献：略

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