2023年2月干细胞研究和再生医学领域的行业更新

该领域的最新进展干细胞根据2023年2月非学术机构的公开信息和新闻稿汇编的研究和再生医学。

目录

• 业务发展
• 成就
• 临床试验
• 法规、批准、收购……

业务发展

合作协议：federation bio&MD Andreson

德克萨斯大学MD安德森癌症中心（美国德克萨斯州；www.mdanderson.org）和Federation Bio（美国加利福尼亚州；www.federation.bio），一家生物技术公司开拓细菌细胞疗法, 宣布了一项战略合作，以设计和制造复杂的合成微生物联合体，目标是增加对免疫疗法有反应的癌症患者的数量。该协议将Federation Bio专有的ACT ™（厌氧共培养技术）平台与MD安德森创新微生物组和转化研究平台（PRIME-TR）的专业知识和能力相结合。

合作协议：Xilis & MD Andreson

Xilis（美国新泽西州；https://xilis.com），一家生物技术公司，推进其专有的MicroOrganoSphere™ (MOS) 平台，为癌症患者实现功能性精准医学和高可信度药物开发，以及德克萨斯大学MD安德森癌症中心中心（美国德克萨斯州；www.mdanderson.org）宣布了一项战略合作，部署Xilis专有的MOS技术，以支持临床前研究，以加速新型癌症的发展疗法。

根据协议，两家组织旨在推进利用MOS平台的药物开发和发现项目，该平台能够以当前体内模型无法实现的新功能和规模对患者衍生的微肿瘤进行转化研究。如果成功，该平台可能会为第三方合作提供机会，以指导新药的开发和细胞 疗法

许可协议：lineage&eterna

线粒体细胞治疗法（美国加利福尼亚州；http://lineagecell.com），一家临床阶段的生物技术公司，开发同种异体细胞疗法更换和恢复特定细胞类型的人体，已与 Eterna Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://eternatx.com）签订独家选择权和许可协议，以开发新型B2M缺陷诱导多能性药物干 细胞(iPSC) 细胞系，Lineage将对其进行评估以发展成差异化的细胞移植疗法。

新的细胞Eterna将开发的产品线将支持Lineage可能创建更多候选产品，特别是用于治疗某些中枢神经系统（CNS）疾病和其他神经病学适应症。Eterna是其发现合作伙伴Factor Bioscience（美国马萨诸塞州； https://factor.bio）的关键知识产权的独家许可持有人。

成就

Aera

Aera Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://aeratx.com）已正式启动，融资1.93亿美元，其愿景是利用其专有的交付平台，在广泛的模式和领域释放基因药物的潜力治疗的领域。基于内源性人类蛋白质的专有蛋白质纳米颗粒 (PNP) 基因药物递送平台提供了使基因药物能够跨越广泛模式和治疗的领域。

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美国新泽西州；www.bms.com）和2seventy bio（美国马萨诸塞州；www.2seventybio.com）宣布首次发表和展示KarMMa-3的积极结果，这是一个关键的第3阶段，开放-标签、全球、随机、对照研究。

评估Abecma（idecabtagene vicleucel）与标准联合方案相比，用于接受2到4次既往治疗的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者治疗，包括一种免疫调节剂、一种蛋白酶体抑制剂和一种抗CD38单克隆抗体，并且对其最后的治疗方案难以治愈。在中位随访18.6个月时，与标准方案 (n=132) 相比，Abecma (n=254) 的主要终点无进展生存期 (PFS) 具有临床意义和统计学意义的改善，其中中位PFS分别为13.3个月（95%CI：11.8-16.1）和4.4个月（95%CI：3.4-5.9）。这表明使用Abecma可将疾病进展或死亡的风险降低51%。

根据KarMMa-3的结果，Abecma是第一个也是唯一一个嵌合抗原受体 (CAR) T细胞治疗在一项随机、对照的3期试验中证明在三类暴露的复发和难治性多发性骨髓瘤中优于标准方案。

Deepcell

Deepcell（美国加利福尼亚州；https://deepcell.com），AI驱动单片机的先驱细胞分析推动深层生物学发现，发布了三个数据集，使研究人员能够探索新的高维形态数据。这些数据集是在 Deepcell 的高通量平台上生成的，该平台由成像和分选仪器、AI模型和软件套件组成。AI模型，称为人类基础模型 (HFM)，已通过数百万次训练细胞图像，使科学家能够从未标记的图像中轻松生成已知和新颖形态特征的高维读数细胞在无限假设方法中。该软件套件还允许创建自定义细胞形态相似的分类和鉴定细胞可行的分类组细胞使下游分子或功能分析成为可能。

风筝药业

吉利德公司（美国加利福尼亚州； www.gilead.com）旗下公司Kite（美国加利福尼亚州； www.kitepharma.com）公布了CAR-T的关键ZUMA-3研究的3年随访结果细胞 治疗Tecartus^® (brexucabtagene autoleucel) 。分析结果显示中位总生存期为26个月，并证明复发/难治性B-细胞自两年分析以来观察到的安全性一致的急性淋巴细胞白血病 (R/R B-ALL)。Tecartus是一种以CD19为导向的转基因自体T细胞免疫疗法。

Mesoblast

Mesoblast（澳大利亚；www.mesoblast.com）已宣布公布DREAM-HF3期试验。对537名患者进行的随机、双盲、对照研究的结果表明，Mesoblast的间充质前体细胞治疗（MPCs；rexlemestrocel-L）在12个月时加强心脏功能，通过左心室射血分数测量，并在平均随访30个月内减少因射血分数降低导致的慢性心力衰竭患者的心血管死亡、心肌梗塞或中风。

Parse Biosciences

Parse Biosciences（美国佛罗里达州；www.parsebiosciences.com），一家可访问且可扩展的单一细胞测序解决方案，宣布推出Evercode™TCR和Gene Capture。这些新解决方案扩展了Parse Biosciences的产品组合，以应对更大规模和免疫分析应用。

Evercode TCR使研究人员能够分析T细胞受体 (TCR) 连同整个转录组细胞在规模上。免疫库中可能的TCR的多样性是巨大的，但现有工具的低吞吐量限制了以高分辨率捕获这种复杂性的能力。Evercode TCR将使研究人员能够测量整个转录组和配对的TCR序列——包括alpha和beta链——多达100万细胞。将TCR序列与这种规模的基因表达相结合，可以追踪不同T细胞中的TCR克隆型细胞亚型和激活状态，以超高分辨率了解免疫库。

Parse还宣布推出Gene Capture，这是一种减少大型研究测序需求的解决方案。Gene Capture将测序重点放在最相关的基因上，从而可以有效地将项目扩展到数百万个细胞和数百个样本。该解决方案使研究人员能够富集100到1000多个基因，所需的测序时间减少了十倍。研究人员可以订购包含大约1000个与免疫学相关的基因的预先设计的panel，即 Immune1000，或者设计一个满足他们需求的独特panel。

RoslinCT & Lykan Bioscience

RoslinCT（英国，www.roslinct.com），一个细胞和基因治疗合同开发与制造组织 (CDMO) 和 Lykan Bioscience（美国马萨诸塞州；www.lykanbio.com），一家专注于细胞-基于疗法，已签订业务合并协议，以形成全球领先的创新先进企业疗法CDMO。

合并后的集团将为广泛的自体和同种异体药物提供工艺开发专业知识和cGMP制造细胞疗法，拥有无与伦比的基因编辑专业知识和行业领先的iPSC功能。

该集团将受益于显着扩大的产能，在苏格兰爱丁堡和马萨诸塞州霍普金顿拥有工艺和分析开发实验室以及 cGMP制造设施。Lyka拥有6000m²最先进的细胞治疗制造设施和创新/开发实验室，到2022年底将运行16 个cGMP加工套件。计划在RoslinCT现有的3700m²设施（包括8个cGMP套件）的基础上进一步扩大苏格兰的实验室和cGMP产能。

随着全球对高质量开发和制造能力的需求不断增加，RoslinCT和Lykan的这种互补配对将缩短先进产品的开发和制造时间治疗赞助商，促进大西洋两岸的临床和商业GMP产品发布。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美国马萨诸塞州：www.serestherapeutics.com）是一家微生物组治疗公司，已宣布公布其ECOSPOR IV期第3期试验的数据，这些数据强化了先前公布的第3期ECOSPORIII研究微生物组研究结果治疗的SER-109用于预防复发性艰难梭菌感染 (rCDI) 。rCDI在美国有近156,000例病例，是医院获得性感染的主要原因，给医疗保健系统带来了沉重负担。

该论文总结了SER-109第3期ECOSPORIV试验的临床数据，该试验招募了263名有rCDI病史的参与者，包括仅经历过一次CDI复发的个体。在8周和24周的主要终点，分别有91.3%和86.3%的患者没有复发，这支持了去年在JAMA上发表的SER-109安慰剂对照ECOSPORIII研究的阳性数据。

在所有亚组中均观察到相似的结果，包括单次CDI复发的亚组。虽然合并症在研究参与者中很普遍，但在ECOSPORIV中观察到耐受性良好的安全性特征，与在ECOSPORIII中观察到的安全性特征一致，没有导致退出研究的治疗相关不良事件。

StemBioSys公司

StemBioSys（德克萨斯州，美国；www.stembiosys.com）推出了NeuroMatrix™，这是一种星形胶质细胞衍生的细胞外基质，能够培养人iPSC衍生的原代神经细胞细胞类型。StemBioSys设计的NeuroMatrix旨在扩大iPSC衍生神经元在药物发现和毒性测试中的应用。

NeuroMatrix是一种星形胶质细胞衍生的细胞外基质，可提供必要的生化和机械线索，以允许成熟神经细胞的分化、成熟和检测细胞类型。该技术允许开发各种iPSC衍生的和初级神经元细胞单一培养和共培养的类型可用于各种应用，包括兴奋性毒性研究和神经突生长。

TC生物制药

TC BioPharm（英国；http://tcbiopharm.com），一家临床阶段生物技术公司，开发同种异体γδT平台细胞疗法对于癌症，已发表了在晚期AML患者中使用OmnImmune ® （半相合同种异体γδT淋巴细胞）的I期试验结果。TCB-202-001试验于2018年11月开始，由于COVID-19大流行于2020年3月提前终止。七名患者接受了供体来源的T细胞骨髓原始细胞均大于5%的产品。他们死于与毒品无关的原因。4名患者进行了28天的骨髓评估，其中1名完全缓解，1名被归类为无形态学白血病状态，1名病情稳定，1名无反应证据。

晚期AML患者良好安全性的有希望的初步数据为未来研究早期治疗AML患者对初始治疗无反应的临床研究铺平了道路治疗。

公司目前正在进行一项II期关键临床试验，该试验使用现成的、无关的同种异体γδ-T供体来源细胞在与高（复发/难治性AML）和低（MRD阳性）疾病负担相关的髓系血癌患者中进行体外扩增。向完全同种异体产品的过渡代表了探索治疗的γδT-的电位细胞跨多种适应症。

TheWell生物科学

TheWell Bioscience（美国新泽西州；www.thewellbio.com），3D的先驱细胞精准医学文化平台，细胞治疗和生物制造，发布了一种新设计的细胞收获溶液以回收类器官和细胞更快，效率更高。

VitroGel^® OrganoidRecovery Solution是同类产品中的第一个，该解决方案可以从基于动物的细胞外基质 (ECM) 和合成VitroGel水凝胶中回收类器官。该溶液可在2分钟内解离基于动物的ECM，并且具有完整的细胞收获过程在15分钟内完成，而市场上领先的回收解决方案则需要60多分钟。VitroGel类器官回收解决方案旨在以高产量快速收获高质量的完整类器官，用于传代、冷冻保存或后续生化分析。

临床试验

免疫力细胞

AlloVir

AlloVir（美国马萨诸塞州；www.allovir.com），一种临床后期同种异体T细胞免疫治疗公司宣布了 posoleucel的2期研究的积极最终结果，研究结果显示，在筛查时BK病毒载量≥10,000拷贝/mL的患者和每两周一次的posoleucel给药组中，posoleucel 的抗病毒效果甚至更强，确定了给药方案和患者人群以推进未来的试验。

FDA还授予了posoleucel罕见病药称号，用于治疗病毒相关的出血性膀胱炎。EMA已授予 posoleucel PRIority MEdicines (PRIME) 指定用于治疗 AdV、BKV、巨细胞病毒、Epstein-Barr 病毒和人类疱疹病毒 6 的严重感染，以及罕见病药物产品指定作为治疗正在接受治疗的患者的病毒性疾病和感染的潜在疗法HCT。

JW疗法

JW Therapeutics（中国；www.jwtherapeutics.com），一家专注于开发、制造和商业化的生物技术公司细胞免疫治疗产品，已宣布启动JWATM214在晚期肝细胞癌 (HCC) 患者中的临床研究和首例患者输注。这项 JWATM214的首次人体研究旨在评估安全性和耐受性，确定推荐的2期剂量，并评估JWATM214在表达 GPC3的晚期HCC成年患者中的药代动力学特征和初步疗效。

由于在包括HCC在内的多种恶性肿瘤中过表达，GPC3已成为HCC诊断和治疗的靶点。T-的可行性细胞靶向GPC3的免疫疗法用于HCC患者的治疗已得到初步论证和报道。

JWATM214 是一种自体 T-细胞以GPC3为靶点的免疫治疗候选药物，由JW Therapeutics基于Eureka和Lyell’s T的ARTEMIS®平台自主研发细胞抗疲劳技术。它结合了GPC3单克隆抗体的高亲和力和特异性，在JWATM204的基础上加入了JUN蛋白调控延缓T细胞力竭，以实现更持久和卓越的抗肿瘤活性，可能为表达 GPC3的晚期HCC患者提供新的治疗方法。

JW Therapeutics于2020年与Eureka和Lyell达成协议，获得Eureka的ARTEMIS技术和Lyell的T细胞在中国和东南亚国家联盟成员国开发、制造和商业化产品的抗衰竭技术。

其他

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美国马萨诸塞州：www.serestherapeutics.com ）是一家微生物治疗公司，已宣布其 SER-1551b期研究的队列2招募正在进行。SER-155，一种在研口腔微生物组治疗的，旨在减少接受同种异体造血的个体的胃肠道 (GI) 感染、血流感染和移植物抗宿主病 (GvHD) 的发生率干 细胞移植（allo-HSCT）。

法规、批准、收购……

收购与合并

Ensoma和Twelve Bio

Ensoma（美国马萨诸塞州；https://ensoma.com），一家基因组药物公司，开发一次性体内治疗，可精确设计任何细胞从内部治愈疾病的造血系统公司，已经完成了之前宣布的对Twelve Bio（丹麦）的收购，Twelve Bio 是一家开创性的基因编辑公司治疗的下一代CRISPR-Cas药物的应用。此次关闭是在丹麦商业管理局最近根据丹麦外国直接投资法批准之后完成的。

绿灯

Convatec

Convatec（美国田纳西州；www.convatecgroup.com ）的InnovaBurn^®胎盘细胞外基质医疗设备已获得美国FDrugA的许可，用于治疗复杂的手术伤口和烧伤，包括二度烧伤。InnovaBurn用于伤口管理，是一种异种移植物，可控制遗传变异性以及环境和生活方式因素，包括饮食和活动水平。

该装置还可用于创伤性撕裂伤、裂开的切口伤口、压力和静脉溃疡、莫氏手术后伤口、手术后切口和糖尿病性溃疡。InnovaBurn不需要准备、没有特定的放置方向、没有组织跟踪和特殊存储。它符合并粘附在伤口部位。

IASO Biotherapeutics

IASO Biotherapeutics（中国；www.iasobio.com），一家从事发现、开发和制造创新药物的临床阶段生物制药公司细胞疗法和抗体产品，已宣布美国FDA已授予再生医学高级治疗(RMAT) 指定和快速跟踪 (FT) 指定其研究新药BCMACAR-T CT103A (Equecabtagene Autoleucel) 用于复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 。

Mesoblast

Mesoblast（澳大利亚；www.mesoblast.com）宣布，美国FDA的组织和高级办公室疗法(OTAT) 已授予再生医学先进治疗(RMAT) 指定rexlemestrocel-L用于治疗与椎间盘退变相关的慢性腰痛，与透明质酸组合作为注射到腰椎间盘的递送剂。

rexlemestrocel-L联合透明质酸已完成的404名患者随机、盲法安慰剂对照3期试验的数据构成了FDA确定Mesoblast的同种异体细胞治疗有可能解决因椎间盘退变而遭受慢性腰痛的患者未满足的医疗需求。

法律诉讼

Caribou

证券诉讼公司Bernstein Liebhard（美国纽约州：www.bernlieb.com）宣布，已代表购买或以其他方式获得的投资者提起证券集体诉讼：

(a) Caribou Biosciences（美国加利福尼亚州；www .cariboubio.com）根据和/或可追溯至与公司于2021年 7月23日前后进行的首次公开募股（“IPO”或“发售”）有关的发售文件的普通股；和/或

(b) 2021年7月23日至2022年12月9日期间的Caribou证券，包括这两个日期（“集体诉讼期”）。该诉讼已向美国加利福尼亚州北区地方法院提起，指控其违反了1933年证券法和1934年证券交易法。

Caribou是一家临床阶段的生物制药公司，从事基因组编辑的同种异体药物的开发细胞 疗法在美国和国际上用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。公司正在开发CB-010等候选产品，这是一种同种异体抗CD19 CAR-T细胞 治疗正在进行1期临床试验ANTLER，用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。

据Caribou称，CB-010是第一个临床阶段的同种异体抗CD19 CAR-T细胞治疗从CAR-T中移除PDCD1细胞通过基因组编辑的PDCD1基因敲除表面，据称将CB-010与其他同种异体CAR-T区分开来细胞除其他外，通过提高抗肿瘤活性的“持久性”。报告ANTLER1期临床试验数据的新闻稿显示，CB-010治疗缺乏显着的耐久性。在第一篇新闻稿发布后，Caribou的股票下跌了20.41%，紧随其后的是9.03%。

根据集体诉讼，Caribou作出虚假和/或误导性陈述和/或未能披露：(i) CB-010的治疗效果不如被告让投资者相信的那样持久；(ii) 因此，CB-010的临床和商业前景被夸大了；(iii) 因此，发售文件和被告在整个集体诉讼期间的公开声明存在重大虚假和/或误导性，并且未能陈述其中需要陈述的信息。

资本市场与金融

Garuda Therapeutics

Garuda Therapeutics（马萨诸塞州，美国；https://garudatx.com），一家生产现成、耐用血液的公司干 细胞-基于细胞疗法，宣布了62美元的M系列B融资。融资所得将用于进一步推进Garuda平台的开发，以生成现成的、自我更新的血液干细胞作为血液病患者的潜在治疗方法进入临床。B系列资金还将使Garuda能够继续推进其专有的HSC衍生的现成耐用免疫细胞治疗肿瘤患者的计划。这笔资金还将进一步推动Garuda继续开发HLA匹配的多能性干细胞极大地扩大了患者的资格并增加了获得血液和其他细胞疗法在再生医学中。

OriCell Therapeutics

OriCell Therapeutics（中国；www.oricell.com），致力于肿瘤药物研发的制药公司细胞immunotherapeutics，在2022年7月完成125美元的M系列B融资后，已完成45美元的M系列B1投资。有了这笔新资金，公司现在可以将其产品扩展到美国，特别是OriCAR-017，一种GPRC5D CAR-T治疗的治疗复发难治性多发性骨髓瘤，目前处于美国和中国IND授权阶段的产品。

Verismo Therapeutics

Verismo Therapeutics（美国宾夕法尼亚州：www.verismotherapeutics.com）是一家临床阶段的CAR-T公司，也是新型KIR-CAR平台技术的先驱，已宣布获得700万美元的A轮前融资。本次融资将支持SynKIR-110™临床试验的持续推进，SynKIR-110™是一流的KIR-CAR-T细胞实体瘤的候选免疫疗法，以及SynKIR-310（一种 KIR-CAR-T）的临床前开发细胞免疫疗法治疗的对于血癌。自2020年推出以来，凭借这笔 700 万美元的投资，Verismo将获得总计3300万美元的融资。

参考文献：略

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