美国糖尿病协会提供有关细胞疗法治疗1型糖尿病的最新研究进展的信息

美国糖尿病协会第84届科学会议于2024年6月21日至24日举行。此次年度会议将研究人员和科学家聚集在一起，展示和了解最新的1型糖尿病研究和技术进步。许多演讲都展示了由Breakthrough T1D（前身为 JDRF International）和JDRF Canada资助的研究人员的研究成果。在ADA上展示的工作将推动研究并最终改善糖尿病 (T1D) 患者的治疗结果。

干细胞治疗1型糖尿病的研究最新进展：

细胞疗法的目的是取代1型糖尿病患者体内被破坏的产生胰岛素的β细胞，以便他们能够再次产生自己的胰岛素。

Vertex Pharmaceuticals介绍了其VX-880产品的最新进展，该产品是一种具有免疫抑制作用的干细胞衍生替代疗法。在接受治疗的12名患者中，几乎所有患者（11名患者）都减少或停止使用外源性胰岛素（通过泵或注射）。在减少或停止使用胰岛素的情况下，所有患者的HbA1C均低于7.0%，连续血糖监测范围内时间超过70%。目前尚未报告任何严重不良事件。该试验正在扩大招募范围，招募37名参与者，以推进关键开发。

Vertex目前还在招募VX-264疗法患者。该疗法将使用与VX-880相同的细胞疗法，但将细胞封装在一种旨在保护细胞免受人体免疫系统攻击的装置中，这意味着不需要免疫抑制。

这项研究得益于JDRF和T1D基金多年来对Doug Melton博士和Semma Therapeutics的资助，Semma Therapeutics是Melton创立的一家生物科技公司，致力于开发用于治疗T1D的干细胞衍生胰岛疗法，2019 年被Vertex Pharmaceuticals收购。

大学健康网络的Cristina Nostro概述了她受JDRF资助的工作，即设计最佳β细胞替代品。她的工作范围从建立优化的干细胞产品到使用微血管来增加移植后的细胞植入。

迈阿密大学和糖尿病研究所的Alice Tomei获得了Breakthrough T1D（前身为JDRF International）的资助，旨在研究移植β细胞的免疫保护策略。她介绍了一项最新研究，该研究旨在通过生物材料与移植的β细胞共同递送免疫调节剂，以提供局部、特定的免疫保护。

华盛顿大学的Jeffrey Millman介绍了他的研究成果，该研究旨在使干细胞衍生的β细胞更具功能性，使其产生与健康人类β细胞相似的胰岛素水平。迄今为止，干细胞衍生的β细胞的表现与健康人类β细胞相比不佳。

Minutia公司的Katy Digovich介绍了正在进行的研究，该研究由 Breakthrough T1D 的行业发现与发展伙伴关系资助。他们正在开发纳米粒子追踪器，提供实时监控，以评估和调整T1D患者移植后β细胞的健康状况。

来自Allarta Life Science （安大略省汉密尔顿）的Harald Stover介绍了正在进行的研究，该研究由 Breakthrough T1D 的行业发现与发展伙伴关系资助。他们的工作重点是合成凝胶涂层，旨在在移植过程中支持（通过营养和氧气转移）和保护（通过免疫逃避）β细胞。

改良后的方法治疗1型糖尿病的研究最新进展

Kevan Herold医学博士介绍了III期PROTECT临床试验的二次分析。

2023年10月，Tzield™ (teplizumab-mzwv) 表明它可以减缓β细胞的损失并保留8-17岁新诊断 (3期T1D) 儿童和青少年的β细胞功能。

该分析表明，除了减缓新发T1D中β细胞的损失外，Tzield 还可以减少胰岛素剂量并改善治疗持续时间。这加强了我们支持在发病时保留β细胞的疗法的承诺，这对于预防并发症和改善新发临床因素非常重要。

了解更多信息： https://www.breakthrought1d.org/news-and-updates/ada-takeaways-day-1/

早期1型糖尿病筛查和监测的最新进展：

《突破性1型糖尿病》率先致力于制定第一份国际认可的针对1型糖尿病自身抗体检测呈阳性人士的指导方针，该指南在《糖尿病护理》和《糖尿病学》杂志上联合发表 。  

这些为监测1型糖尿病自身抗体检测呈阳性的儿童、青少年和成人提供了指导，并为医疗保健专业人员在 1 型糖尿病症状发展风险较高时提供了建议的监测频率和行动。  

该指南还包括对1型糖尿病抗体阳性患者（包括其家人和护理人员）进行教育和社会心理支持的建议，并且由于可以获得可操作的监测指导，也可能导致初级保健医生更频繁地进行筛查。   

个人、家庭和医疗保健专业人员首次采取了具体的后续措施来监测早期 1 型糖尿病 (T1D) 进展并尽早发现症状以预防DKA。   

1型糖尿病设备的更新：

• Medtronic MiniMed 780G，尤其是在诊断后尽快启动AID的重要性（目前ADA标准已推荐儿童和成人均应启动该治疗），引用了CLVer试验，该试验发现早期启动AID后，血糖管理可获得具有临床意义且持续的改善。
• Medtronic MiniMed 780G，用于治疗1型糖尿病高危青少年，共有80名年龄在7-25岁之间的参与者，结果显示他们的糖化血红蛋白 (HbA1c) 平均降低了2.5%（基线糖化血红蛋白 (HbA1c) 平均从10.5%降至8%），治疗范围内时间得到改善，低血糖事件减少。

了解详情：https://www.breakthrought1d.org/news-and-updates/ada-takeaways-day-2/

1型糖尿病并发症的最新进展

SGLT2i被证实是帮助管理肾脏并发症和改善年轻1型糖尿病患者血糖控制的潜在解决方案

Farid Mahmud博士的JDRF资助ATTEMPT研究结果表明，低剂量的SGLT2抑制剂可以安全地用于治疗患有1型糖尿病 (T1D) 的青少年，以改善肾脏功能和血糖管理。

ATTEMPT是同类试验中的第一个里程碑式试验，旨在评估SGLT2抑制剂在优化糖尿病控制和预防高风险的T1D儿童早期亚临床肾脏并发症方面的有效性。

我们对这种药物进行了评估，同时考虑了安全方案，以降低患糖尿病酮症酸中毒的风险。加拿大卫生部尚未批准这种药物用于治疗1型糖尿病。

了解更多信息：https://ow.ly/FYuL50SoFxT

1型糖尿病患者社会心理生活的最新进展

更好的呈现

CHUM研究中心的Maya Nehme RD/Dt.P介绍了一项横断面研究的结果，该研究探讨了加拿大BETTER队列中患有潜在自身免疫性糖尿病的成年人的糖尿病困扰。该项目最初由JDRF-CIHR糖尿病消除伙伴关系资助，JDRF 加拿大已将BETTER项目的资助延长了3年。

BETTER项目包括一份加拿大1型糖尿病患者登记册，称为BETTER登记册，其中1型糖尿病患者（或成人隐匿性自身免疫性糖尿病的 LADA）— 或有1型糖尿病孩子的人—可以通过在线问卷分享他们的经验，以丰富有关1型糖尿病的研究和知识。

研究发现，LADA患者的情绪负担明显高于1型糖尿病患者。JDRF加拿大很高兴继续支持BETTER项目，并让此类研究揭示1型糖尿病患者的日常挑战。

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